PCN Santé, Céline Damon, Représentante CPU

Défi santé, évolution
démographique et bien-être
Nantes, 16/09/2015
Céline Damon
Aix-Marseille Université
Responsable de la Cellule Europe,
Représentante CPU au PCN
PCN Santé, évolution démographique et bien-être
INTRODUCTION
Analyse de la participation
Analyse des Evaluation Summary Reports
Le Point de Contact National
16/09/2015
Summary of calls 2014
Call 'personalising health and care'
Call PHC-two stage 2014 (RTD only)
Number of opened topics
8
Indicative budget available (€)
303 million
Deadline Stage 1
11 March 2014
Stage 1 – Number of proposals received
1681
Stage 1 – Number of successful proposals
626
Deadline Stage 2
19 August 2014
Stage 2 – Number of eligible proposals received
605
Stage 2 – Number of funded proposals
62
Call PHC-single stage 2014 (RTD and CNECT)
Number of opened topics
8
Indicative budget available (€)
180.2
Deadline
15 April 2014
Number of proposals received
451
Number of funded proposals
41
Call 'personalising health and care' (2015)
Call PHC-two stage 2015 (RTD only)
Number of opened topics
10
Indicative budget available (€)
306 million
Deadline Stage 1
14 October 2014
Stage 1 – Number of proposals received
2096
Stage 1 – Number of successful proposals
506
Deadline Stage 2
21 April 2015
Stage 2 – Number of proposals received
484
Stage 2 – Number of funded proposals
25
Call PHC-single stage 2015 (RTD & CNECT)
Number of opened topics
8
Indicative budget available (€)
192.5
Deadline
24 February 2015 (RTD) – 21 April 2015 (CNECT)
Number of proposals received
80 (3 topics – RTD)
631 (6 topics – CNECT)
Number of funded proposals
9 (RTD) – 27 (CNECT)
Topic
Code
PHC-212015
PHC-252015
PHC-272015
PHC-282015
PHC-292015
PHC-302015
TOTAL
Number of Proposals
Retained
Success Reserve
for
%
Rate
List
Funding
Evaluate
d
%
164
26,3%
6
22,2%
3,7%
2
172
27,6%
5
18,5%
2,9%
4
5
0,8%
4
14,8%
80,0%
0
183
29,3%
6
22,2%
3,3%
3
2
0,3%
1
3,7%
50,0%
0
98
15,7%
5
18,5%
5,1%
3
624
100,0%
27
100,0%
4,3%
12
Number of Proposals
Topic
Code
Evaluate
d
%
Retained
for
Funding
%
PHC-022015
PHC-032015
PHC-042015
PHC-112015
PHC-142015
PHC-162015
PHC-182015
PHC-222015
PHC-242015
TOTAL
Success Reserve
Rate
List
PHC-092015
PHC-152015
PHC-332015
5
6,3%
1
11,1%
20,0%
1
46
58,2%
7
77,8%
15,2%
1
28
35,4%
1
11,1%
3,6%
0
TOTAL
79
100,0%
9
100,0%
11,4%
2
16/09/2015
Topic
Code
Stat 2nd stage
Number of Proposals
Retained
Evaluate
Success Reserve
%
for
%
d
Rate
List
Funding
44
9,1%
7
14,3%
15,9%
3
104
21,5%
6
12,2%
5,8%
6
13
2,7%
3
6,1%
23,1%
0
93
19,2%
8
16,3%
8,6%
2
120
24,8%
10
20,4%
8,3%
3
32
6,6%
6
12,2%
18,8%
3
35
7,2%
4
8,2%
11,4%
4
32
6,6%
3
6,1%
9,4%
3
11
2,3%
2
4,1%
18,2%
1
484
100,0%
49
100,0%
10,1%
25
Analyse des ESR (1er lot)
Méthode:
•
•
•
•
Analyse des PHC 2014 en deux étapes
ESR à coordination FR: réussite et échec
ESR toute coordination : réussite
1er jet avant analyse plus ciblées / existe une base de
donnée avec les commentaires par PHC
Excellence:
•
Points positifs
Clarity/Coherence: objectives clear, pertinent,
well described, methodology convincing, large
number of subjects, using a good model, Design and
methodology are clearly laid out
•
•
•
•
•
Novelty:
Beyond the state of the art, potential to
create a paradigm shift, several novel concepts
ambitious, original and innovative
Preliminary data: data from existing cohorts,
•
Clinical trials: number of patients in trial
small/not sufficient/ no statistical power, safety
issues not sufficiently detailed
•
Lack of novelty: state of the art not clear, no real
breakthrough, not well aligned with current
treatment guidelines
based on previous FP projects, biobanks, wellsupported by cited literature, building on robust
preliminary work, build on preclinical data
•
Lack of preliminary data:
Challenge driven: high unmet medical
or clinical
need, diseases with high prevalence and high, socioeconomic impact, Cost effective, EU added value,
knowledge can be applied to different EU policies
•
Over ambitious within the time frame, not
Interdisciplinarity
Intersectorial: SMEs, Hospitals, patients
•
Lack description on ethics
•
Consortium do not have the expertise (or not
organisations
•
Points négatifs
Gender
lack of validation on
animal models/lack of longitudinal studies
credible, risk management not sufficiently described,
going into clinical trials is premature
proved)
Impact:
Points positifs
•
Dissemination and exploitation of the
results for the benefit of
Points négatifs
• Low impact on
 The scientific community: Data management
plan, open-innovation platform
 The economy: business plan , active
participation of SMEs, EU competitiveness,
clearly end user driven, clear target application ,
cost-effective, reducing healthcare costs,
regulatory registration and commercialization is
appropriate
 The decision makers: lead to prevention
strategies, connection with standardization
agencies
 The society: improvement of public health, lead
to prevention strategies, communication plan
impressive, broad potential application, multiple
therapeutic areas-other diseases, Great impact
at EU and international level, strong engagement
from the end user community
•
•
Effective IP management plan
Connection with relevant national and
international initiatives
 The economy: market analysis is unconvincing,
potential exploitation by the partner SMEs is not
sufficiently considered, commercialization impact is
difficult to trust, no Work Package on data
management
 the society: disease not that frequent/only bring a
change to a relatively small patient population,
impact care, public care recommendation and
health policy are missing, lack of communication
towards the final user, impact for the patient is not
sufficiently substantiated
•
•
Intellectual property rights not detailed
Synergies with previous EU funded project
expected
Implementation:
Points positifs
•
Clarity of the description: management
Points négatifs
•
results not enough described, management structure
not convincing, proposed business plan insufficient,
models should be better described, IP description
insufficient
structures, risk management plan, tasks allocations:
clear, well described and well balanced
•
•
Balance of powers (tasks, budget)
between partners: good balances between SME •
and academic partners/cross-disciplinary expertise,
scientific and ethic board /advisory board with
cliniciens, reseachers and ethical experts
•
Expertise of partners: reknown scientists
complementarity of partners, pre-existing links,
partners already involved in other EU projects,
Lack of clarity/description: validation of
Risk not well evaluated
Consortium needs more expertise, some
partners are assigned to too many tasks(
coordinator
Qui est on?
Que fait on?
• Informer, sensibiliser les
équipes sur:
• Les opportunités de
financement de projet
d’Horizon 2020 en santé
• Les modalités de
fonctionnement du
programme
• Interface avec la CE:
• Dépôt
• Préparation des prochains
WP
• Au service de tous les
participants français
http://www.horizon2020.gouv.fr/pid29768/sante.html
GENÈSE ET ORIENTATIONS DES
PROCHAINS APPELS SANTÉ 2016-2017 LA MÉDECINE PERSONNALISÉE À
L’HONNEUR
> Introduction: Les sujets soutenus par la Commission européenne: entre continuité et émergence
> WP 2016-2017, focus sur
Approches in silico et autres apports des TIC pour la médecine personnalisée
Les sujets en lien avec les maladies rares
La recherche clinique dans H2020 : les appels, les bonnes pratiques et les écueils à éviter
Les autres opportunités santé dans H2020
> L’accès des entreprises aux financements H2020 en santé
16/09/2015
Contexte du défi Santé
•
•
•
•
Changement démographique
Accroissement du fardeau des maladies non-transmissibles/ « lifestyle »
Augmentation du coût de la santé & de la pression sur les systèmes de santé
Augmentation des coûts du développement des médicaments, vaccins, dispositifs
médicaux…
• Insuffisance d’évidences sur les avantages et l’efficacité, des approches et
pratiques actuelles






Promouvoir le vieillissement actif et en bonne santé
Favoriser une approche « tout au long de la vie »
volonté de « scale-up »
Soutenir le transfert vers la clinique, soutien aux PME et industrie du secteur
Réduire les inégalités dans le domaine de la santé
Utilisation des infrastructures européennes
Défi SANTE – WP 2016-2017
Focus Personalized Medicine (PM)
1-Understanding health, well-being and disease:
Multi-omics pour thérapies personnalisées, stratification des patients, maladies rares
(diagnostic), mise en réseau de cohortes EU
2-Preventing disease
EHBI (exposition aux agents chimiques), vaccins (malaria, NID), santé mentale (jeunes)
3-Treating and managing diseases
Nouvelles thérapies pour maladies rares, maladies chroniques (+ infectieuses), efficacité
comparée des interventions préventives ou thérap., médecine régénerative,
TIC
4-Active ageing and self-management of health
TIC, robotique, solutions pour l’autonomie du patient
TIC
5- Methods and data
40% du budget
SC1 pour TIC
Essais in-silico, sécurité des données numériques, modelisation, big data pour la santé
6-Health care provision and integrated care
Défi SANTE – WP 2016-2017
Coordination Activities
HCO – Health Coordination
• Actions de Coordination et de soutien (CSA):
• Médecine personnalisée
• Maladies chroniques
• Soutien aux entreprises/PME en santé (mesures préparatoires,
d’accompagnement, notamment TIC/Santé)
• ERA-Net et JPI
Résumé de l’appel
Draft accessible: https://ec.europa.eu/programmes/horizon2020/en/draftwork-programmes-2016-17
Calendrier:
La majorité en 1 étape
- Appel 2016:
- Publication (ouverture sur PP): 20 octobre 2015
- Appels en 1 étape surtout, qq 2 étapes
- Dépôts: dates différentes: janvier, février, avril, avril (1ere étape)
2016
- Appel 2017
- Publication le 20 septembre ou le 8 novembre 2016
REVERIFIER!
- Dépôts: janvier, mars, avril 2017
 Vérifier dates par ligne dans le WP« conditions for the call »
16/09/2015

Trouver des partenaires
Utilisez d’abord VOTRE réseau
•
Utilisez les réseaux de spécialistes des projets européens
 Le service de fitforhealth: www.fitforhealth.eu
 Rapprochez vous des organismes/universités/CHU
 Si vous cherchez des PME utilisez les réseaux régionaux : EEN, ARI, Pôles de
compétitivités CCI, Régions et via le PCN PME
 Cordis portal: http://cordis.europa.eu/ Trouver ce qui a été financé
•
Participez aux évènements autour de Horizon2020 ou internationaux
(ou télécharger les présentations!)
 Infodays 18 Septembre 2015 à Bruxelles
 Brokerage event 17 Septembre 2015 à Bruxelles
Infos sur www.horizon2020.gouv.fr

Devenez évaluateurs
http://ec.europa.eu/research/participants/portal/page/experts

Créer votre réseau avec le financement ANR Montage de Réseaux Scientifiques
Européens ou Internationaux ( académiques uniquement)
http://www.agence-nationale-recherche.fr/MRSEI-2015
Comment lire une ligne d’appel?
Area: Understanding health, ageing and disease
PM 03 – 2016 - Networking and optimising the use of population cohorts at EU level [RTD]
Specific challenge:
Population cohorts are invaluable resources to obtain detailed description of individual biological variations in
connection with a variety of environmental, […] However, the lack of integration of these cohorts hampers the
optimal exploitation of these resources, essential to underpin and facilitate the development of stratified and
personalised medicine.
Scope:
The proposals should aim at maximizing the exploitation of cohorts by bringing together national and/or
European cohorts with common scientific […] European infrastructures and additional collaborations with
relevant international initiatives are encouraged. Proposals should also engage with relevant
international/national/regional authorities to ensure that findings are implemented and translated into health
policy.
The Commission considers that proposals requesting a contribution from the EU of between EUR 8 and 10
million would allow this specific challenge to be addressed appropriately. Nonetheless, this does not preclude
submission and selection of proposals requesting other amounts.
Expected impact:
Expected impacts include one of or a combination of the following point(s):
• Contribute to providing novel information on health maintenance, onset and course of diseases, or
population stratification, with a view to tailor diagnosis or to optimise treatment.
• Optimise the use of population cohorts in defining/improving clinical practice and public health policy.
• Make major conceptual, methodological and analytical contributions towards integrative cohorts
Type of action: RIA
Thème
Titre et
Date du call
Titre et date
du call
Défi
spécifique à
relever
justification
Périmètre de
l’action à
adresser
Indication
Budget
Impact
attendu en
lien avec le
défi
Type de projet
Règles de participation des défis
•
•
•
Toute entité légale peut participer
3 entités légales de 3 Etats-membres ou Etats associés différents (exception pour
outils PME - mono bénéficiaire et action de coordination)
Entités légales financées : établies dans les Etats-membres ou Etats associés +
Exception unique du défi santé: USA financés
pour les Etats tiers : certains « low-income » financés (cf liste ci-dessous )
ou expressément prévu dans le programme de travail
http://ec.europa.eu/research/participants/data/ref/h2020/grants_manual/hi/3cpart/h2020-hi3cpart_en.pdf
•
Des critères d’évaluation simples et uniformes
Excellence – Impact – Mise en œuvre
http://ec.europa.eu/research/participants/data/ref/h2020/wp/2014_2015/annexes/h2020wp1415-annex-h-esacrit_en.pdf
•
« Time to grant »: 8 mois (soumission→résultat: max 5 mois résultat →
financement: 3 mois )
Il n’y a plus de phase de négociation
Les critères de sélection
Excellence - Avec ce critère, les experts évaluent :
-la clarté et la pertinence des objectifs
-la crédibilité de l’approche proposée
-le bien-fondé du concept, incluant la multidisciplinarité, si c’est pertinent
-le degré d’ambition du projet, le potentiel d’innovation, et jusqu’à quel point le projet va au de la de l’état de l’art
(ex: objectifs révolutionnaires, nouveaux concepts ou nouvelles approches)
Impact - En vue de répondre à ce critère, il convient de décrire jusqu’à quel point les résultats du projet
contribuent à :
-combler les impacts listés dans le programme de travail et sous le "topic" pertinent ;
-améliorer la capacité d’innovation et d’intégration de nouvelles connaissances ;
-renforcer la compétitivité et la croissance des entreprises en développant des innovations répondant aux besoins
des marchés européens et globaux, et si c’est pertinent, en fournissant les innovations aux marchés ;
-prendre en compte les autres impacts environnementaux et sociétaux importants.
-de plus, la proposition doit convaincre de l’efficacité des mesures proposées pour communiquer sur le projet,
diffuser et / ou exploiter les résultats du projet, en incluant la gestion des droits de propriétés intellectuelles.
Qualité et efficacité de la mise en œuvre - Ce critère évalue :
la cohérence et l’efficacité du plan de travail ("workplan"), incluant l’adéquation de la répartition des tâches et des
ressources ;
les compétences et expériences des participants et la complémentarité des participants individuellement, ainsi
que du consortium dans son ensemble ;
l’adéquation des structures de management et des procédures, en incluant la gestion des risques et de
l’innovation.
16/09/2015
Ne pas négliger les aspects importants
• Aspect éthique (expérimentation humaine et animale )
• Aspect genre dans le projet et dans le consortium
Gender balance in research teams, Gender balance in decision-making , Integrating gender/sex
analysis in R&I content
• Implication du secteur non académique: objectif de la CE chiffré!
• Implication des décideurs politiques, associations de patients et
acteurs de la société civile
• Notion d’open access et d’open data / Plus globalement de data
management
Règles de financement
- Taux de financement des coûts directs éligibles
« Non-profit »
organisations
Entreprises
Recherche et
Innovation (RIA)
100%
100%
Innovation (IA)
100%
70%
Topic ouvert
TVA déductible éligible
-Taux de financement des coûts indirects éligibles
Forfait de 25% des coûts directs éligibles
Médecine Personnalisée (MP):
Genèse
Séries de workshops en 2010 et Conférence Bruxelles 12-13 Mai 2011:
« European perspectives in Personalised medicine » (450 participants):
• R&D – the basics
• Biomarkers in personalised medicine
• The test in human – clinical aspects and clincial researcg
• Towards the market and patients – approval process
• Uptake in helthcare – post-approval process
• In the Clinic – practitionner and patient perspectives
Site Conférence + Proceedings: « Enabling personalized medicine in Europe: a
look at the EC’s funding activities in the field of personalized medicine research»
 Définition commune
 Liste de challenges et priorités, repris dans FP7 (900M€ de projets
financés) et H2020 (priorités SC1)
16/09/2015
Définitions et concepts de la MP
•
Définition: «medical model unsing molecular profiling technologies for tailoring the right
therapeutic strategy for the right person at the right time, and determine the predisposition
to disease and to deliver timely and stratified prevention »
 « to better predic, prevent, and treat or cure disease by uibndestanding the
individual characteristics of each patient »
•
Concepts  organisation du SC1:
– Connaissances de base: -omics, modèles animaux/traitelments pour maladies monogéniques, bio-informatiques/méthodologies nouvelles; biobanques/cohortes
– Biomarqueurs: développement, validation, translation en clinique, approche stratifiée
– Aspects cliniques: données cliniques patients (électronique), soins de santé
personnalisées, nouvelles méthodes d’essais cliniques, etc.
– Cibler le marché et le patient: infrastructure nécessaires, aspects règlementaire,;
registres de patients
– Soins de santé: dialogue entre les régulateurs, l’industrie/parties prenantes autour des
technologies pour la santé pour mesurer l’efficacité PM, business models, apport pour
le patient
– Perspectives pour les médecins et les patients: comment faire de la MP la pratique
clinique générale et impact socio économique
16/09/2015
Traduction dans le WP 2016-2017
• L’apport des TIC pour la MP:
– Méthodes
– Gestion des données –omics/Big data santé
– Soutien à l’eSanté (solution TIC application santé) et standardisation: diagnostique,
traitement et ‘mieux vivre’
• Recherche sur les aspects clés de la MP:
– -omics dans le contexte de thérapie pour les maladies immunes, diagnostique maladies
rares, etc.
– Nouvelles méthodes/approches pour soutenir la mise en œuvre pratique de la MP
(niveau diagnostique et stratégie thérapeutique)
– Nouveaux concepts pour la stratification de patients, focus sur les cohortes
– Projets sur les maladies rares (comme système pour MP)
• Recherche translationelle: du diagnostique à l’efficacité comparée des
prises en charge, politique publique de santé dans le contexte du ‘mieux
vieillir’
• Soutien aux entreprises/PME, notamment domaine des biomarqueurs
16/09/2015
Défi SANTE – WP 2016-2017 Personalized Medicine (PM)
Understanding health, well-being and disease
Budg.
projet
Budget
total
PM01
12-15
30
2016
Multi omics for personalised therapies adressing diseases of the immune
system
Type
RIA
Integrate and use high quality genome-epigenome-metabolome-microbiome data /combine these
with disease-oriented functional analysis
- Relevant biomarkers for clinical validation  targeted therapies for complex diseases with of the
immune system
- Omics data (from international initiatives: ICGC, IHEC, IHMicrobiomeC) + lifestyle/env data,
functional, imaging…
- International cooperation / multidisciplinarity
PM02
2017
New concepts in patient stratification
= Devt of New concepts/models of PS to be clinically validated
- Any disease with high economic impact, except rare disease
- actively involve patient associations and regulators
- Longitudinal and multidimensional data + omics tools
- Models’ cost-effectiveness
- SMEs
4-6
40
RIA
Défi SANTE – WP 2016-2017 Personalized Medicine (PM)
Understanding health, well-being and disease
PM03
2017
Budg.
projet
Diagnostic characterisation of rare diseases
Budget
total
Type
10-15
15
RIA
8-10
30
RIA
= Molecular characterisation of undiagnosed RD– Group of diseases
- Diagnostics based on molecular profiling and use of -omics
- Genetic variability due to gender + ethnicity ; sex + gender + age parameters
- Classification of RD: common standards & terminologies - Data sharing
- Lien IRDiRC
- Lien projets FP7 (RD Connect)
PM04
2016
Networking and optimising the use of population and patient cohorts at
EU level
- Méthodologie/concept and impact of cohorts to implement PM
- Population cohorts . Link with INFRA, international initiatives.
- Novel information on health maintenance, onset, disease : diagnostic tool/treatment.
- Support to Health policy (prevention, early diagnosis, therapies, health economics and inequalities)
Treating and managing diseases
PM08
2017
Défi SANTE – WP 2016-2017
Personalized Medicine (PM)
New therapies for rare diseases
4-6
60
RIA
Différent
du
PHC
14:
seulement
essais
cliniques!
- Link with patient organisations+ Member States health authorities
- efficacy/potential clinical benefit + health economics.
- SMEs
- Préalable: ODD (EMA) + protocole ssistance l’EMA
PM09
2016
New therapies for chronic diseases
4-6
60
RIA
Comme PHC 13 avec précisions.
Chronic diseases: non-transmissible + infectious chronic diseases
- Dvppt of novel therapies (pharmacological as well as non-pharmacological) or the optimisation of
available therapies (e.g. repurposing)
- Preclinical research should be completed -Phase 3 and phase 4 clinical trials excluded.
- Feasibility assessment to be done
- Gender and age to be taken into account
PM10
2017
Comparing the effectiveness of existing healthcare interventions
in the adult population
4-6
40
RIA
Comme PHC 17 mais centré sur adultes
- clinical and safety parameters to be taken into account
- Assessment of health and socio-economic outcomes (e.g. quality of life, patient mortality,
morbidity, costs, and performance of the health systems)
- costs-effectiveness analysis to be done
- Gender & socio-economic aspects to be included (when relevant for the 2nd item)
Examples of studies: randomised controlled trials, pragmatic trials, observational studies, large
scale databases and meta-analyses
PM11
2016+2017
Clinical research on regenerative medicine
4-6
30
Comme PHC 15
- Later clinical stage preferred. Have preliminary results + authorisation (or close to)
- Justification of choice of disease
RIA
Défi SANTE – WP 2016-2017
Personalized Medicine (PM)
Active and healthy ageing
PM14
2016
EU-JAPAN cooperation on novel ICT Robotics based solutions for active and
healthy ageing at home or in care facilities.
2-3
5
RIA
cf.Developing and demonstrating ICT robotics based solutions for extending active and healthy ageing
- multidisciplinary research (including behaviour/SSH)
- Modularity, cost-effectiveness, reliability, flexibility (=adaptation to needs & lifestyle of older people)
- Safety and acceptability
- Test site in EU and Japan, with sufficient users (for validating)
- Notion of spreading services (use of generalized infrastructure cloud systems, open source) +
interoperability, standardization, open platforms, Internet of things approach
- Max 36 months, no other third country partner, consortium agreement
PM15
2017
Personalised coaching for well-being and care of people as they age
3-4
26
RIA
= devlt of radically new concept for a virtual coach (ex diet, physical activity, risk avoidance, leisure.from a
physical, mental and cognitive, and social point of view)
- Take into account gender and ethics aspects.
- User-centred. Cost-effectiveness.
Methods and data
PM16
2017
Défi SANTE – WP 2016-2017
Personalized Medicine (PM)
In-silico trials for developing and assessing biomedical products
4-6
19
RIA
Cf. FP7 CSA Avicenna pour def. ISCT: « the use of individualised computer simulation in the
development or regulatory evaluation of medicinal product, medical devices or medical interventions »
Développement de nouvelles méthodes
To simulate human physiology and physiopathology at the relevant biological level (ex cell, tissue,
organism) and the interaction with the product
To take into account the variability between individuals (genetics, gender, microbiota etc)
To build virtual patients or populations for predicting tratments outcomes >>Personalised medicine
Multidisciplinary approach: computational modelling, systems biology, tissue mechanismes, biology,
pharmaceutics, medicine
- To be included: simulated trials; measures for validation (human trials, animal studies, validation in
the cell cutlture)
- Contact with regulators
- Key document: Research and technological road map for in-silico trials.
PM17
2017
Personalised computer models and in-silico systems for well-being
4-6
19
Validation d’un modèle bioinformatique prédictif pouvant être réutilise
= devpt of computer models and simulations systems able to aggregate various informations
(biochemical, imaging, medical, lifestyle, …etc) into robust predictors for resilience and recovery
- Multiscale (time and spatial scales) approach; patient-specific
- Multidisciplinary : medicine, SSH and ICT
- Based on existing large database (clinical medicine, biomedical/ocupational research,
environmental sciences and SSH
RIA
Défi SANTE – WP 2016-2017
Personalized Medicine (PM)
Titre de la ligne
Type de projet &
budget
SC1-HCO-02-2016: Standardisation of pre-analytical and analytical CSA
procedures for in vitro diagnostics in personalised medicine
Budget: 2M€
SC1-HCO-03–2017: Implementing the Strategic Research Agenda on ERA-NET Cofund
Personalised Medicine
contribution CE: 5M€,
Budget: 5M€
CSA - contribution CE:
SC1-HCO-05–2016: Coordinating personalised medicine research
app. 2M€, Budget: 2M€
SC1-HCO-10–2016: Support for Europe’s leading Health ICT SMEs
CSAcontribution
CE:
3M€, Budget: 3M€
SC1-HCO-14–2016: EU-US interoperability roadmap
CSA - contribution CE:
M€, Budget: 1M€
SC1-HCO-16-2016: Standardisation needs in the field of ICT for Active
and Healthy Ageing
CSA - contribution CE:
1M€, Budget: 1M€
La recherche clinique dans H2020
• Les grands principes
• Les aspects budgétaires
• L’annexe clinique
16/09/2015
Les grands principes
Définitions:
•
•
•
•
Un essai clinique est une recherche biomédicale organisée et pratiquée sur
l’Homme en vue du développement des connaissances biologiques ou
médicales
L'essai peut se faire chez le volontaire malade ou le volontaire sain.
En France: pour débuter, l'essai doit avoir obtenu un avis favorable du Comité
de protection des personnes (C.P.P.) et une autorisation de l'Agence nationale
de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).
Règles spécifiques liés aux dispositifs médicaux . Evolution cadre législatif!
Avant de se lancer:
• Les dossier CPP et ANSM en FR et les équivalents dans chaque pays!! Notion de
timing important
• Maladies rares: protocole d’assistance de l’EMA est un pré-requis
• Se faire aider par le futur promoteur pour budgétiser
• Anticiper budget tous les coûts, ex: la création du protocole, la phase
règlementaire, le monitoring etc .
• Le statut de ses centres cliniques
16/09/2015
• Le recours à une CRO
Les grands principes
Promotion de l’essai:
•
•
•
•
Pensez à inclure un promoteur au plus tôt de l’écriture du projet ( permet de
visualiser les coût, le timing des autorisations règlementaires etc)
Coûts de promotion + circuit médicament+ monitoring + tps investigateur et
équipe etc etc souvent diffèrent d’un pays à un autre.
Bien sélectionner ses centres d’essais cliniques ( expertise, capacité de
recrutement, règles de marché si sub contracting)
Importance des associations de patients
CRO:
Tout à fait possible de travailler avec une CRO sur un projet H2020
• Sous forme de sous-contractant (exception dans H2020)
₋ Pas de limite de pourcentage du budget en « sub-contracting »
₋ Core task
• sous forme de partenariat (promotion ou délégation etc)
16/09/2015
Les aspects budgétaires:
Centre clinique: Bénéficiaire, sous-traitant,
partie tierce?
• Bénéficiaire:
– Pas de limite dans le nombre de centres bénéficiaires mais justification d’un
apport scientifique
– Coûts = coûts éligibles directs ou coût unitaire (« unit cost ») (pas sur les
grilles surcoûts, FT, etc.) .
• Sous-traitance (CRO, CHU, CIC…)
–
–
–
–
Pas de limite, pas d’obligation hors ‘core task’
Coût = facture basée sur grilles surcoût
Règles de passation de marché
Perte de la PI
• Partie tierce:
– Un centre coordonnant différents centres
– Mêmes obligations pour tous (= bénéficiaires), responsabilité du
centre coordinateur (scientifique et financière)
16/09/2015
DEMONTRER SYSTÈME GERABLE (scs, fin, admin)
Préparation des Propositions
• 1ère étape conseillé de suivre la trame fournie en incluant le tout dans les
7 pages
• 2ème étape: trame obligatoire à fournir.
– Template for essential information to be provided for proposals
including clinical trials / studies / investigations
– Aspects éthiques: Form A4 et B5
• Aspects budgétaires (choix valable pour l’ensemble du projet/bénéficiaire):
– Unit Cost per patient
– Coûts directs: avec FT et traçabilité des coûts
 Attention: montants indiqués dans les différentes nomenclatures nationales de
coûts ("Grilles Sécurité Sociale" / Grilles C.C.A.M., N.A.B.M. et N.G.A.P.) ne
peuvent servir de coûts unitaires ni de coûts directs
16/09/2015
1 Clinical trial / study / investigation
1.1 Identifier : Title, short title or unique identifier.
1.2 Study design and endpoints : Description of selected study design and primary and
secondary objectives (endpoints/outcome measures).
1.3 Scientific advice / protocol assistance / communication with regulatory /competent
authorities / ethics committees: If scientific advice/protocol assistance from a
competent/regulatory authority has been requested, please provide the full text answer of
the authority or a comprehensive summary in this section of the document. If the answer is
not available provide explanation of current status. Please also include in this section any
other relevant correspondence or minutes of meetings with regulatory authorities or
ethics committees such as requested or granted approvals of clinical trial applications.
1.4 Subjects/population(s) Definition of study population(s) by inclusion and exclusion
criteria. Definition of sub-populations if subgroup analysis is intended
1.5 Sample size Definition and justification (power calculation) of sample size.
1.6 Statistical methods Definition of statistical methods and planning of statistical analysis.
16/09/2015
1.7 Conduct Description of planned strategy for study management, monitoring, data
management and planned schedule for study conduct (including provisions and timelines
for ethics and further administrativeapprovals). Please specify the trial sponsor (if
applicable) and participating clinical centres. If a study medication is required, please
provide information on whether manufacturing and/or labelling of the study medication
is required and which plans are in place for this.
1.8 Orphan designation If orphan designation has been granted provide the reference of
the Commission Decision. If orphan designation has been requested but not granted,
provide an update on the current status.
1.9 ’Unit costs per patient’ for clinical trials / studies / investigations
Commission Decision C(2014) 1393 authorises the use of unit costs for clinical trials,
studies or investigations. The use of unit costs is an alternative to the use of actual costs.
Its use is voluntary, i.e. each beneficiary can decide whether to be reimbursed on the
basis of unit costs or of actual costs for a given clinical study. Beneficiaries can use
different forms of reimbursement (unit costs or actual costs) for different clinical studies.
Costs that are covered
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Opportunités de financements EU en R&I (Santé)
Commission
Européenne
Sujets ouverts
Sujets ciblés-marché
Sujets « sociétaux »
larges
Innovative Medicine
Initiative
Partenariat
public-privé
CE + EFPIA
Dvpt nouvelles
molécules
thérapeutiques
European-Developing
Countries Clinical Trials
Partnership
Partenariat
public-public
EM + CE +
E.Africains
Essais cliniques sur
les maladies
infectieuses en
collaboration
NORD-SUD
Programmation
Conjointe
(Joint Programming
Initiative
ERA-NETs
(Appels
transnationaux
Consortia
D’EtatsMembres
Thématiques
Variées/
Standardisation
des Agenda de
recherche
IMI 2
www.imi.europa.eu
Partenariat Public-Privé avec
l’industrie
IMI-2: Innovative Medicine Initiative
→ Initiative conjointe de la CE et des industriels de l’industrie pharmaceutique
EFPIA (Fédération européenne des associations et industries pharmaceutiques)
• Objectif général: “Development of tools and
• therapies for the right prevention and treatment,
to the right patients, at the right time”
Budget
3 Billion euros
1,5 B€
1,5 B€
IMI2: Call 5
http://www.imi.europa.eu/content/imi2call5launch
•Patient perspective elicitation on benefits and risks of medicinal
products from development through the entire life cycle, for integration
into benefit risk assessments by regulators and health technology
assessment bodies
•Diabetic kidney disease biomarkers (DKD-BM)
•Inflammation and Alzheimer’s disease (AD): modulating microglia
function – focussing on TREM2 and CD33
•Understanding the role of amyloid biomarkers in the current and
future diagnosis and management of patients across the spectrum
of cognitive impairment (from pre-dementia to dementia)
•Evolving models of patient engagement and access for earlier
identification of Alzheimer’s disease: phased expansion study
•Apolipoprotein E (ApoE) biology to validated Alzheimer’s
disease targets
Deadline 13 octobre 2015
IMI2: Call 6 et 7
Premières indications:
• Joint influenza vaccine effectiveness surveillance (Call 6)
• Development of quantitative system toxicology (QST) approaches to improve the
understanding of the safety of new medicines
• Establishing impact of RSV (respiratory syncytial virus) infection, resultant disease
and public health approach to reducing the consequences
• Coordination and Support Action (CSA) for the Big Data for Better Outcomes
programme
• Real world outcomes across the AD (Alzheimer’s disease) spectrum (ROADS) to
better care
• Development of an outcomes-focused platform to empower policy makers and
clinicians to optimize care for patients with haematologic malignancies
• Un appel sur Ebola/diagnostic devrait être ajouté pour l’appel 7
Indicative Budget
Indicative Timelines
Updated indicative text IMI website
Call launch
Short Proposal submission deadline
Call 6
EUR 100 million
Call 7
EUR 80 million
July 2015
30 September 2015
12 January 2016
November 2015
15 December 2015
15 March 2016
Submit an idea:
Directement à l’EFPIA:
- En ligne avec l’agenda stratégique:
The right prevention and treatment, to the right patient at the right time
- Template
- Réponse sous 2 mois de la possibilité de créer un call
- http://imi.efpia.eu/imi2/create-your-imi2
8
Keep up to date
•
Visit www.imi.europa.eu
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Questions? E-mail : [email protected]
• Youtube IMI channel
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XkB0kLpyGgxUh2HkaVC_&index=2
• Guidance
http://www.imi.europa.eu/content/intellectual-property-policy
• IPR help Desk
[email protected]
ERA-nets
santé (participation FR)
Panorama
desen
financements
Maladies rares (renouvelé)
Cancer (renouvelé)
Nanomédecine (renouvellement à venir)
Neurosciences
Maladies infectieuses Humaines
Exclusion : VIH, hépatites, malaria et tuberculose
Médecine systémique (nouveau – lancé en 2015)
Biologie de Synthèse
ERA-nets
santé (participation
FR)
Panorama
desen
financements
européens
• Appels lancés au niveau des agence nationale de financement.
En FR: ANR, BPI (selon les ERA-NEts)
• Pays participants à chaque ERA-Net peut varier.
Condition d’éligibilité à vérifier pour chaque call
Nouveaux ERA-NETs à venir (financement H2020, appel
2015 ) :
ERA-NET : brain-related diseases and disorders of the nervous sytsem
ERA-NET on Antimicrobial resistance
ERA-Net on Cardiovascular disease
Initiative de Programmation Conjointe
INITIATIVE CONJOINTE DANS LE DOMAINE DES MALADIES
NEURODÉGÉNÉRATIVES
 Mettre en commun de manière plus efficace les
forces de recherche sur les maladies neuro
dégénératives
RÉSISTANCE ANTI-MICROBIENNE
Appel à projets transnational sur les approches
novatrices pour lutter contre la résistance
antibactérienne
NUTRITION
Défi 2: WP 2016-2017
Healthy and safe foods and diets for all
Budget Type
call
SFS-38
9M
RIA
SFS-39
2017 The impact of consumer practices in biological and
Call Co-ordination
activities
(HCO)
chemical food
safety risks
and mitigation strategies
10M
RIA
SFS-40
2016
Impulsivity and compulsivity and the link to nutrition,
lifestyle and the socio-economic environment
12M
RIA
SFS-41
2017
How to tackle the obesity epidemic?
13M
RIA
SFS-42
2017
Sweeteners and sweetness enhancers
9M
RIA
2016
Encouraging healthy dietary choices in childhood and
measuring its impact on health
Two-stages:
- 1st stage: 02/03/2016,
- 2nd stage: 14/09/2016
Pilier 2 -LEIT : WP 2016-2017
Key enabling technologies for societal challenges - Advanced
materials and nanotechnologies for healthcare
Budget
projet
Type
NMBP9
2016
Biomaterials for diagnosis and treatment of multiple sclerosis
. TRL3-5
5-8
RIA
NMBP10
2016
Nanoformulation of biologicals
TRL 3 /4 to 5 / 6.
5-6
RIA
NMBP12
2017
Development of a reliable methodology for better risk
management of engineered Biomaterials in Advanced
Therapy Medicinal Products and/or Medical Devices .
TRL 4-6
5-8
RIA
NMBP13
2017
Cross-KET for Health
5
RIA
NMBP15
2017
Nanotechnologies for imaging cellular transplants and
regenerative processes in vivo TRL 3-4 to 5-6
5-7
RIA
Two-stages 2016:
- 1st stage: 08/12/2015
- 2nd stage: 24/05/2016
Two-stages 2017:
- 1st stage: 10/11/2016
- 2nd stage: 25/04/2017
Merci de votre attention
[email protected]
www.horizon2020.gouv.fr
16/09/2015