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COMMISSION DE LA TRANSPARENCE
REPUBLIQUE FRANÇAISE
AVIS DE LA COMMISSION
24 novembre 2004
NOVOSEVEN 1,2 mg (60 1 KUI), poudre et solvant pour solution injectable
Boîte de 1 flacon (verre) + flacon (verre) de 2,2 ml d’eau ppi (CIP : 559 619-6)
NOVOSEVEN 2,4 mg (120 KUI), poudre et solvant pour solution injectable
NOVOSEVEN 4,8 mg (240 KUI), poudre et solvant pour solution injectable
Laboratoire NOVONORDISK
Eptacog alpha (activé)
Liste I – Réserve hospitalière.
Date de l'AMM européenne (procédure centralisée) : 23 février 1996
Rectificatifs AMM (nouvelles indications - EI) : 27 janvier 2004
Motif de la demande :
inscription Collectivités dans les indications :
- chez les patients ayant une thrombasthénie de Glanzmann avec anticorps
anti-GP IIb-IIIa et/ou anti-HLA, et présentant une absence de réponse (passée
ou présente) aux transfusions plaquettaires. (EI 1)
- chez les patients ayant un déficit congénital en facteur VII. (EI 2)
Secrétariat Général de la Commission de la Transparence
1
1 KUI = 1 000 UI (Unités internationales)
1
1. CARACTERISTIQUES DU MEDICAMENT
1.1. Principe actif
Eptacog alpha (activé)
1.2. Originalité
Le principe actif de NOVOSEVEN est le facteur VII activé recombinant. Aucun
matériel d’origine humaine n’est apporté au cours de sa production et il ne contient
pas de serum albumine humaine.
1.3. Indications
NOVOSEVEN est indiqué dans le traitement des accidents hémorragiques et dans la
prévention des hémorragies survenant lors d’interventions chirurgicales ou de
procédures invasives pour les groupes de patients suivants :
• chez les patients ayant une hémophilie congénitale avec inhibiteurs dirigés
contre les facteurs de coagulation VIII ou IX de titre > 5 unités Bethesda (UB)
• chez les patients ayant une hémophilie congénitale chez lesquels une forte
réponse anamnestique à l’administration de facteur VIII ou de facteur IX est
prévisible
• chez les patients ayant une hémophilie acquise
• chez les patients ayant une thrombasthénie de Glanzmann avec
anticorps anti-GP IIb-IIIa et/ou anti-HLA, et présentant une absence de
réponse (passée ou présente) aux transfusions plaquettaires.
• chez les patients ayant un déficit congénital en facteur VII.
1.4. Posologie
Déficit en facteur VII
La fourchette de doses recommandée pour le traitement des épisodes
hémorragiques chez les patients subissant une intervention chirurgicale ou des
procédures invasives est de 15 à 30 µg par kg de poids corporel toutes les 4 à 6
heures jusqu’à l’obtention de l’hémostase. La dose et la fréquence des injections
doivent être adaptées à chaque individu.
Thrombasthénie de Glanzmann
La dose recommandée pour le traitement des épisodes hémorragiques et pour la
prévention des hémorragies chez les patients subissant une intervention chirurgicale
ou des procédures invasives est de 90 µg (entre 80 et 120 µg) par kg de poids
corporel toutes les 2 heures (1,5 – 2,5 heures). Un minimum de trois doses doit être
administré pour garantir une hémostase efficace. L’administration en bolus est
recommandée car un manque d’efficacité peut apparaître avec la perfusion continue.
2
Chez les patients répondeurs, les plaquettes constituent le traitement de 1ère
intention de la thrombasthé nie de Glanzmann.
2. MEDICAMENTS COMPARABLES
2.1. Classement ATC
B:
B02 :
B02B :
B02BD :
B02BD08 :
Sang et organes hématopoïétiques
antihémorragiques
vitamines K et autres hémostatiques
facteur de la coagulation sanguine
eptacog alpha (activé)
2.2. Médicaments de même classe pharmaco-thérapeutique
2.2.1 Médicaments de comparaison
Dans le traitement des accidents hémorragiques et dans la prévention des
hémorragies survenant lors d’interventions chirurgicales ou de procédures invasives
chez les patients ayant une thrombasthénie de Glanzmann avec anticorps antiGP IIb-IIIa et/ou anti-HLA, et présentant une absence de réponse (passée ou
présente) aux transfusions plaquettaires:
- néant.
2.2.2 Médicaments de comparaison
chez les patients ayant un déficit congénital en facteur VII :
- Facteur VII-LFB (d’origine plasmatique).
Remarque : le facteur VII LFB ne contient pas de facteur VII activé et ne doit pas être
utilisé chez les hémophiles A ou B ayant un inhibiteur.
2.3. Médicaments à même visée thérapeutique
Néant.
3
3. ANALYSE DES DONNEES DISPONIBLES
3.1. Efficacité
3.1.1. Efficacité dans la thrombasthénie de Glanzmann
Les données présentées sont d’une part une étude clinique réalisée chez 4 enfants
ayant une thrombasthénie de Glanzmann et admis en chirurgie, et d’autre part des
données d’observation portant sur 59 patients traités par NOVOSEVEN, colligées à
partir d’un registre international.
q
. Données d’efficacité issues de l’étude clinique :
Objectifs :
Evaluer l’efficacité et de la sécurité d’emploi du facteur VII
activé recombinant pour le traitement des accidents
hémorragiques non contrôlés par un traitement non
transfusionnel ou pour maintenir l’hémostase lors
d’intervention chirurgicale, chez des patients atteints de
thrombasthénie de Glanzmann.
Méthodologie :
Etude ouverte.
Population étudiée :
4 enfants atteints d’une thrombasthénie de Glanzmann de
type I, dont 1 enfant avec anticorps anti-GP IIb-IIIa et
présentant une absence de réponse aux transfusions
plaquettaires.
Accidents traités :
22 épisodes hémorragiques (11 épistaxis, 7 saignements
oro-pharyngés, 3 hémorragies digestives, 1 hématome de
la face) ; en prévention, lors d’une chirurgie pour hernie
inguinale bilatérale.
Traitement :
rFVIIa environ 90 µg/kg toutes les 2 heures jusqu’à l’arrêt
du saignement. Dose(s) de consolidation à la discrétion de
l’investigateur.
Traitement concomitant : Antifibrinolytiques et/ou compression locale et/ou colles
de fibrine et/ou transfusion plaquettaire.
4
Résultats
Dans le traitement des épisodes hémorragiques :
- l’arrêt du saignement a été obtenu dans 21 des 22 épisodes, en moins de 24 H
dans 16 cas, en p lus de 24 H dans 3 cas et dans un temps non précisé dans 2 cas.
- 1 à 11 doses ont été nécessaires pour arrêter le saignement et 1 à 6 doses de
consolidation ont été administrées ensuite.
Dans la prévention du saignement en chirurgie :
- Le patient a reçu une dose pré-opératoire, suivie, à titre de consolidation, de 12
doses en 24 heures
- Il n’a présenté aucune hémorragie per ou post-opératoire.
Effet(s) indésirable(s) :
- Aucun effet indésirable n’a été rapporté dans cette étude.
q
Données cliniques d’efficacité issues d’un registre international.
Ce registre a fait l’objet de deux publications intermédiaires. La totalité des données
a été publiée 2.
Objectifs :
Evaluer l’efficacité et la sécurité du facteur VII activé
recombinant dans le traitement des accidents
hémorragiques sévères non contrôlés par un traitement
non transfusionnel ou pour maintenir l’hémostase lors
de gestes invasifs ou d’interventions chirurgicales.
Méthodologie :
Recueil des épisodes hémorragiques traités par rFVIIa
et des gestes invasifs ou chirurgicaux réalisés sous
rFVIIa par un questionnaire (recueil rétrospectif et
prospectif au niveau international sous contrôle de deux
médecins coordinateurs).
Population étudiée :
59 patients avec thrombasthénie de Glanzmann
provenant de 37 hôpitaux de 14 pays en Europe, USA,
Australie et Asie. Un certain nombre d’observations
publiées ont été aussi incluses dans ce registre
international. 29 patients présentaient des anticorps
antiplaquettes et 23 étaient réfractaires aux
transfusions .
- 108 accidents hémorragiques (17 hémorragies
digestives, 45 épistaxis, 29 hémorragies oropharyngées, 17 épisodes hémorragiques autres). 103
ont été considérés comme évaluables.
- 34 gestes invasifs ou chirurgicaux (9 interventions
chirurgicales
majeures,
16 gestes
invasifs
ou
Episodes traités :
2
Poon MC, d’Oiron , von Depka M et al. Prophylactic and therapeutic recombinant factor VIIa administration to patients
with Glanzmann’s thrombasthenia : results of and International Survey. J. Thromb Haemost 2004 ; July 2004
5
interventions chirurgicales mineures, 9 extractions
dentaires.
Traitement :
Les posologies et le rythme d’administration ont été
adaptés en fonction du contexte clinique apprécié par le
médecin traitant, parfois
différents
de
ceux
recommandés par l’A.M.M. Néanmoins, 31 patients ont
reçu la même posologie (protocole canadien).
Résultats
Accidents hémorragiques
Analyse en intention de traiter : l’hémostase a été obtenu par rVIIa pour 77
des 103 épisodes hémorragiques évaluables (75%).
Bénéfice d’un traitement par rFVIIa : le schéma d’administration le plus
efficace semble avoir été un schéma dérivé de l’étude clinique pilote
(≥ 80 µg/kg/injection, intervalle entre doses ≤ 2,5 H, et 3 doses au moins devaient
être administrés avant de déclarer l’échec du traitement) ; il a permis d’interrompre le
saignement chez 24 patients des 31 patients du protocole canadien.
le traitement a été inefficace dans 6 des 7 épisodes hémorragiques traités par
rFVIIa en perfusion continue.
Gestes invasifs et chirurgicaux
Le traitement a été efficace dans 29 cas, inefficace dans 2 cas. 3 cas n’ont pu
être évalués du fait de l’utilisation concomitante de plaquettes.
Au total, une soixantaine de patients atteints de thrombasthénie de Glanzmann ont
été traités au moins une fois par rFVIIa pour un épisode hémorragique ou en
prévention du risque hémorragique lors d’un geste invasif ou d’une intervention
chirurgicale.
Conclusion
Chez les patients ayant une thrombasthénie de Glanzmann, et selon les
données actuellement disponibles, NOVOSEVEN a permis :
- de prévenir les saignements lors de gestes invasifs ou chirurgicaux 29 fois
sur 34.
-
d’interrompre des accidents hémorragiques non contrôlés par un traitement
non transfusionnel 77 fois sur 108.
Les résultats ont montré une efficacité clinique dans 75% des épisodes
hémorragiques évaluables et dans 30 des 32 gestes invasifs ou chirurgicaux
évaluables.
Cependant, le traitement par NOVOSEVEN n’a pas été administré selon le même
schéma posologique pour tous les patients ; le schéma optimal reste à définir. De
plus, certains des patients évalués ne correspondaient pas à ceux définis par
l’A.M.M (c’est- à-dire ayant une thrombasthénie de Glanzmann avec anticorps antiGP IIb-IIIa et/ou anti-HLA et absence de réponse (passée ou présente) aux
transfusions plaquettaires).
6
3.1.2. Efficacité chez les patients ayant un déficit congénital en facteur VII.
Les données cliniques présentées proviennent d’études compassionnelles ou de
données d’observation de l’usage du produit en situation d’urgence, ou de cas
rapportés.
q
. Usage compassionnel et usage du produit en situation d’urgence :
La majorité des données cliniques concernant l’utilisation du rFVIIa chez les
patients ayant un déficit congénital en FVII proviennent de trois études
compassionnelles et d’un programme d’utilisation d’urgence conduits par le
laboratoire NOVO NORDISK entre 1988 et 1999, ayant inclus 32 patients
avec déficit congénital en FVII (FVII : C < 5%). Les caractéristiques
phénotypiques et génotypiques des patients traités, notamment l’intensité de
leur déficit en facteur VII, n’étaient pas précisées.
Ces patients ont été traités pour 43 épisodes hémorragiques sévères
incluant des hémorragies intracrâniennes, et dans le cadre d’un traitement
préventif lors de 26 interventions chirurgicales.
La dose recommandée était de 15 à 30 µg par kg répétée toutes les 4 à 6
heures jusqu’à arrêt du saignement et fin du risque hémorragique en cas de
chirurgie. La plupart des patients (nombre no n précisé par le laboratoire) ont
reçu cette posologie.
Il n’a pas été observé de différence significative entre les résultats des
patients ayant reçu des doses de 15-30 µg/kg et ceux d’un petit nombre de
patients ayant reçu des doses plus élevées (lors du début d’utilisation
compassionnelle).
Le traitement par rFVIIa a été considéré comme « excellent » ou « efficace »
dans 37 des 43 épisodes (86%), « partiellement efficace » dans 3 épisodes
et « inefficace » dans 1 épisode. L’efficacité n’a pu être évaluée 2 cas.
Le traitement par rFVIIa a été jugé efficace lors de 25 des 26 interventions
chirurgicales (96%).
Il n’a pas été observé de différence d’efficacité entre enfants et adultes.
q
Cas publiés
Depuis 1995, 37 épisodes thérapeutiques (16 interventions chirurgicales, 10
accidents hémorragiques, 4 césariennes ou accouchement par voie basse, 7
traitements prophylactiques) ont été rapportés chez 28 patients avec déficit
en FVII.
Dans tous ces cas, le traitement par NOVOSEVEN a été rapporté comme
« efficace » ; une correction transitoire du temps de 3Quick a été rapportée.
3
Note : après l’administration de NOVOSEVEN, le temps de Quick (TQ) et le temps de céphaline activé (TCA) diminuent mais
aucune corrélation n’a été démontrée entre le TQ et le TCA et l’efficacité clinique de NOVOSEVEN (cf. RCP).
1.
7
Au total, l’efficacité clinique du rFVIIa (NOVOSEVEN) a été évaluée chez une
soixantaine de patients atteints de déficit en FVII, pour différents types d’accidents
hémorragiques et en chirurgie. Cette efficacité a été constatée lors de traitement
curatif et en prévention du risque hémorragique en chirurgie ou lors de la réalisation
de gestes invasifs, à des doses comprises entre 15 et 30 µg par kg, pouvant être
répétées toutes les 4 à 6 heures, pour la plupart des patients.
Aucune évaluation n’a été réalisée en comparaison au Facteur VII d’origine
plasmatique chez ces patients.
3.2. Effets indésirables
3.2.1 Données disponibles chez les patients ayant une thrombasthénie de
Glanzmann
De 1996 à 2002 inclus, les données de tolérance ont été recueillies à partir de
l’étude clinique, du registre international et des publications (abstracts, lettres,
rapport de cas, publications). Les doublons ont été exclus après contrôle.
Au total, un événement indésirable non grave et cinq événements indésirables
graves ont été rapportés. Parmi les événements indésirables graves, trois ont été
considérés comme liés au rFVIIa et les deux autres (dont un décès) comme non liés
au rFVIIa.
Les événements indésirables sérieux considérés comme pouvant être liés au rFVIIa
ont été notamment la survenue de complications thrombo-emboliques (observées
rarement).
3.2.2. Données disponibles chez les patients ayant un déficit congénital en facteur
VII
Dans les études compassionnelles et dans le programme d’utilisation d’urgence, 9
des 32 patients traités sont décédés d’hémorragies (hémorragies intracrâniennes
dans 5 cas) ou d’effets indésirables graves. Il s’agissait d’un programme
compassionnel avec inclusion de patients en échec à d’autres traitements pour la
plupart et utilisation du rFVIIa en deuxième intention après échec des autres
thérapeutiques. Trois des patients sont décédés plus de 30 jours après la dernière
injection de rFVIIa. Dans tous les cas le décès a été attribué à des facteurs cliniques
pré-existants au traitement par rFVIIa.
Dix autres effets indésirables graves ont été rapportés chez 9 patients traités par
rFVIIa dans les études compassionnelles et le programme d’urgence. La plupart de
ces effets indésirables sérieux sont des épisodes hémorragiques sévères chez des
patients en situation clinique grave et ces effets secondaires ont été considérés
comme probablement non liés au rFVIIa. Il n’y a pas eu d’accidents thrombotiques.
Un anticorps dirigé contre le FVII/FVIIa est apparu chez 3 patients.
8
3.2.3. Données disponibles depuis la commercialisation de NOVOSEVEN
(cf. RCP)
Les effets indésirables sont rares (< 1 pour 1 000 doses standard).
Les réactions indésirables graves rapportées depuis la mise sur le marché du
médicament (1976) ont été :
- des thromboses artérielles telles que : infarctus du myocarde, accidents vasculaires
cérébraux et infarctus intestinal. Dans la grande majorité des cas, les patients
présentaient une prédisposition aux accidents thrombotiques.
- des thromboses veineuses telles que : thrombophlébite, thrombose veineuse
profonde et embolie pulmonaire. Dans la grande majorité des cas, les patients
présentaient une prédisposition aux thromboses veineuses.
Aucune réaction anaphylactique n’a été rapportée depuis la commercialisation.
Aucun cas d’apparition d’anticorps anti-facteur VII n‘a été rapporté chez des patients
ayant une hémophilie A ou B. Des cas isolés d’apparition d’anticorps anti-facteur VII
ont été rapportés chez des patients ayant un déficit congénital en facteur VII. Ces
patients avaient reçu précédemment du plasma humain ou un concentré de facteur
VII plasmatique.
3.3. Conclusion
Chez les patients ayant un déficit congénital en facteur VII et chez ceux ayant une
maladie de Glanzmann avec anticorps anti-GP IIb-IIIa et/ou anti-HLA et présentant
une absence de réponse (passée ou présente) aux transfusions plaquettaires, les
données cliniques disponibles permettant d’évaluer l’efficacité curative et préventive
de NOVOSEVEN ainsi que sa sécurité d’emploi sont peu nombreuses, notamment
chez l’enfant. Il s’agit d’affections très rares.
Dans la maladie de Glanzmann, NOVOSEVEN a été efficace en seconde intention
pour interrompre une hémorragie non contrôlée par traitement transfusionnel. Il a
aussi permis de maintenir l’hémostase lors d’interventions chirurgicales.
Dans le déficit congénital en facteur VII, NOVOSEVEN a été efficace pour
interrompre une hémorragie et en prévention des hémorragies, lors d’interventions
chirurgicales ou de gestes invasifs. Cependant, il n’a pas été comparé au facteur VII
d’origine plasmatique. Par ailleurs, le risque de thrombose chez ces patients traités
par NOVOSEVEN, n’est pas connu. Chez les patients présentant des signes
d’athérosclérose sévère, un syndrome d’écrasement, une septicémie, ce risque est
accru, de même que celui d’induction d’une coagulation intra-vasculaire disséminé
(cf. RCP).
La tenue d’un registre de traitement des patients, demandée par l’E.M.E.A., devrait
permettre de mieux préciser les modalités d’utilisation de NOVOSEVEN (dosages
administrés), et d’évaluer le risque possible de complications thrombo-emboliques,
chez ces patients.
9
4. CONCLUSIONS DE LA COMMISSION DE LA TRANSPARENCE
4.1. Service médical rendu
4.1.1. Dans le traitement des accidents hémorragiques et dans la prévention des
présente) aux transfusions plaquettaires.
La maladie de Glanzmann est une thrombopathie constitutionnelle qui se traduit par
un syndrome hémorragique de gravité variable d’un patient à l’autre. Chez ces
patients, la surve nue d’une hémorragie au décours d’un traumatisme, d’une
intervention chirurgicale ou d’une procédure invasive peut engager le pronostic vital.
Chez les patients avec anticorps anti-GP IIb -IIIa et/ou anti-HLA et inefficacité
plaquettaire, les accidents hémorragiques ne sont pas plus fréquents que chez les
autres.
NOVOSEVEN est un médicament de 1 ère intention, à visée curative ou préventive.
Son rapport efficacité/effets indésirables est important.
Il n’existe pas d’alternative.
La thrombasthénie de Glanzman est une maladie grave mais rare. Le fardeau en
termes de santé publique est donc faible. Il existe un besoin thérapeutique non
couvert. Etant donné que les patients sont rapidement en échec thérapeutique, la
spécialité NOVOSEVEN a un effet attendu sur la mortalité. En conséquence, dans le
cadre de cette maladie orpheline, il est attendu, pour la spécialité NOVOSEVEN, un
impact de santé publique dont le niveau est modéré.
Le service médical rendu de NOVOSEVEN est important dans cette indication.
4.1.2 Dans le traitement des accidents hémorragiques et dans la prévention des
chez les patients ayant un déficit congénital en facteur VII. (EI2)
Le déficit congénital en facteur VII de la coagulation est une maladie hémorragique
rare de transmission autosomique récessive.
La tendance hémorragique chez les patients ayant un déficit congénital en FVII est
très variable et le tableau clinique va de l’absence de symptomatologie
hémorragique à des hémorragies sévères pouvant mettre la vie en jeu (hémorragie
intracérébrale chez les nourrissons ; récidive d’hémorragie intracérébrale ;
hématomes musculaires extensifs …).
NOVOSEVEN est un médicament de 1 ère intention, à visée curative ou préventive.
Son rapport efficacité/effets indésirables est important.
Il existe une alternative thérapeutique (facteur VII d’origine plasmatique).
10
Le déficit congénital en facteur VII est une maladie grave mais rare. Le fardeau en
termes de santé publique est donc faible. Le besoin thérapeutique est couvert et il
n'y a pas d'effet attendu en termes de morbidité par rapport aux autres
thérapeutiques disponibles. En conséquence, dans le cadre de cette maladie
orpheline, bien qu’il existe une amélioration potentielle de la sécurité virale, il n’est
pas attendu d'impact de santé publique pour la spécialité NOVOSEVEN.
Le service médical rendu de NOVOSEVEN est important dans cette indication.
4.2. Amélioration du service médical rendu
chez les patients ayant une thrombasthénie de Glanzmann avec anticorps anti-GP
IIb-IIIa et/ou anti-HLA, et présentant une absence de réponse (passée ou présente)
aux transfusions plaquettaires : l’amélioration du service médical rendu par
NOVOSEVEN est majeure (de niveau I) ; il permet de traiter des patients en échec
thérapeutique dont le pronostic vital peut-être immédiatement engagé.
chez les patients ayant un déficit congénital en facteur VII : NOVOSEVEN n’apporte
pas d’amélioration du service médical rendu (niveau V) par rapport au facteur VII
d’origine plasmatique.
4.3. Place dans la stratégie thérapeutique
hémorragies survenant lors d’interventions chirurgicales ou de procédures
invasives chez les patients ayant une thrombasthénie de Glanzmann
avec anticorps anti-GP IIb-IIIa et/ou anti-HLA, et présentant une absence
de réponse (passée ou présente) aux transfusions plaquettaires.
Chez les patients ayant une thrombasthénie de Glanzmann, la transfusion massive
de concentrés plaquettaires HLA-compatibles est le traitement de première intention
lorsque les mesures locales ou les médicaments antifibrinolytiques ne permettent
pas d’interrompre les saignements, ou lors d’interventions chirurgicales ou de
procédures invasives . Elle est associée à des plasmaphérèses ou à des séances
d’immunoadsorption sur protéine A sépharose pour épurer les anticorps antiplaquettes, notamment chez les patients ayant développé des anticorps anti GP IIbIIIa. Cette stratégie nécessite la réalisation de plusieurs séances d’épuration. Son
efficacité a été observée chez certains patients, mais elle ne s’exerce que de façon
temporaire. De plus, sa mise en œuvre pose des problèmes techniques (elle n’est
pas réalisée dans tous les centres) et peut être à l’origine d’un risque hémorragique
lors de la pose d’une voie veineuse centrale. Chez ces patients, NOVOSEVEN
représente une alternative thérapeutique, et notamment en cas de situations
hémorragiques graves.
11
Chez les patients ayant une thrombasthénie de Glanzmann avec anticorps anti-GP
IIb-IIIa et/ou anti-HLA, et présentant une absence de réponse (passée ou présente)
aux transfusions plaquettaires, NOVOSEVEN représente un traitement de 1ère
intention.
invasives chez les patients ayant un déficit congénital en facteur VII.
Les recommandations pour le traitement des patients ayant un déficit constitutionnel
en FVII sont basées sur une documentation clinique limitée en raison de la rareté de
ce déficit et de la variabilité du syndrome hémorragique. Le traitement actuel vise à
augmenter le taux de FVII circulant par apport de facteur VII par voie intraveineuse.
Lorsqu’un traitement par facteur VII doit être envisagé, le plus souvent dans les
formes les plus sévères de la maladie, NOVOSEVEN représente une alternative au
facteur VII d’origine plasmatique.
L’utilisation systématique du facteur VII recombinant n’est pas justifiée, dans la
mesure où les méthodes actuelles de préparation des produits dérivés du sang
permettent de garantir une sécurité virale acceptable et où on ne peut exclure le fait
qu’un facteur de coagulation déjà activé puisse exposer les patients à un sur-risque
de complications thrombotiques (avis d’experts et EPAR).
4.4. Population cible
invasives chez les patients ayant une thrombasthénie de Glanzmann avec
anticorps anti-GP IIb-IIIa et/ou anti-HLA, et présentant une absence de
réponse (passée ou présente) aux transfusions plaquettaires
Le nombre de patients atteints de thrombasthénie de Glanzmann en France serait de
l’ordre de 60 (Orphanet).
La proportion de ces patients réfractaires aux transfusions et porteurs d’anticorps
n’est pas connue avec précision. En tout état de cause, le nombre de patients
relevant du traitement par NOVOSEVEN dans la thrombasthénie de Glanzmann sera
au maximum de quelques dizaines par an.
4.4.2
invasives chez les patients ayant un déficit congénital en facteur VII
Le nombre de patients atteints de déficit en facteur VII en France est de l’ordre de 1
pour 500 000 soit 150 patients au maximum.
12
La proportion de patients souffrant d’un déficit sévère et d’un syndrome
hémorragique chaque année n’est pas connue. En tout état de cause, le nombre de
ces patients ne dépasse pas 100.
4.5. Recommandations de la Commission de la Transparence
présente) aux transfusions plaquettaires : avis favorable à l'inscription sur la liste
des médicaments agréés à l'usage des collectivités et divers services publics.
chez les patients ayant un déficit congénital en facteur VII : avis favorable à
l'inscription sur la liste des médicaments agréés à l'usage des collectivités et divers
services publics.
13

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