Les avancées thérapeutiques dans le médicament 2007.

Transcription

LES AVANCEES THERAPEUTIQUES
DANS LE MEDICAMENT
EN 2007
Cancérologie / Hématologie / Immunologie
Traitements
Cancérologie
Cancer du sein
AVASTIN, Laboratoire Roche – ASMR III
Qu'est-ce que le cancer du sein ?
Le cancer du sein est le cancer le plus fréquent chez la femme en France. Il est
responsable de 20 % des décès par cancer chez la femme. La fréquence de la
maladie a augmenté dans les dernières années, la mortalité liée restant quant à
elle relativement stable.
La gravité et le pronostic de la maladie sont liés à la taille de la tumeur, à son
type histologique, au stade d'atteinte ganglionnaire et d'envahissement
métastatique.
Les cancers sont ainsi classés par stade de gravité croissante du stade 0 (cancer
"in situ", aux stades III (cancer localement avancé) et IV (cancer métastatique).
Quelles sont les personnes atteintes ?
En 2000, on comptait environ 42 000 nouveaux cas de cancer du sein en France,
plus de 75 % d'entre eux étant diagnostiqués après la ménopause. Les cancers de
stade III représentent 15 à 20 % des cas et les cancers de stade IV
métastatiques au moment du diagnostic, représentent 5 à 10 % des cas.
Les facteurs de risque connus pour le cancer du sein sont notamment l'âge, la
durée globale de la vie génitale, la nulliparité ou une première grossesse tardive.
Il existe également des facteurs de risque génétiques.
L'incidence du cancer du sein augmente de plus de 2 % par an.
Les Entreprises du Médicament – 29 janvier 2008
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Quels sont les traitements actuels ?
Le traitement du cancer du sein repose sur une approche pluridisciplinaire et
dépend du stade de gravité observé.
Il peut comprendre une chirurgie, une radiothérapie, une chimiothérapie et une
hormonothérapie pour les cancers hormonodépendants.
Qu'apporte le nouveau traitement ?
AVASTIN, bevacizumab, est un anticorps monoclonal qui agit en réduisant la
vascularisation des tumeurs et en bloquant ainsi la croissance tumorale.
Administré en association avec le paclitaxel, ce nouveau médicament apporte un
bénéfice pour les femmes atteintes d'un cancer du sein, au stade métastatique.
Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)
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Cancer du sein
FEMARA, Laboratoire Novartis Pharma – ASMR III
Qu'est-ce que le cancer du sein ?
Le cancer du sein est le cancer le plus fréquent chez la femme, en France. Il est
responsable de 20 % des décès par cancer chez la femme. La fréquence de la
maladie a augmenté dans les dernières années, la mortalité liée restant quant à
elle, relativement stable.
La gravité et le pronostic de la maladie sont liés à la taille de la tumeur, à son
type histologique, au stade d'atteinte ganglionnaire.
En 2000, on comptait environ 42 000 nouveaux cas de cancers du sein en France,
la majorité des cas étant diagnostiquée après la ménopause. Les facteurs de
risque identifiés de survenue de cancer du sein sont notamment l'âge, la durée
globale de la vie génitale, la nulliparité et une première grossesse après 30 ans.
Il existe également des facteurs de risque génétiques liés à l'existence de
mutations géniques ; ces cas représentent environ 5 % des cancers du sein.
L'incidence du cancer du sein augmente de plus de 2 % par an.
Le traitement du cancer du sein repose sur une approche multidisciplinaire et
dépend des caractéristiques cliniques et histologiques de la tumeur.
Il est tout d'abord loco-régional (chirurgie et radiothérapie), et peut associer un
traitement médical adjuvant systémique comportant une chimiothérapie et/ou
une hormonothérapie anti-estrogénique en cas de récepteurs hormonaux positifs
chez les femmes ménopausées.
FEMARA, létrozole, est un inhibiteur sélectif de l'aromatase. Par cette action, il
s'oppose à la conversion de l'androstènedione en estradiol et diminue ainsi les
taux plasmatiques et tissulaires d'estrogènes. Il a démontré son efficacité en
traitement adjuvant pour les cancers du sein à un stade précoce, chez les
femmes ménopausées avec présence de récepteurs hormonaux positifs.
Réf : HAS (www.anaes.fr)
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Cancer du col de l'utérus
HYCAMTIN, Laboratoire GSK – ASMR IV
Qu'est-ce que le cancer du col de l'utérus ?
Le cancer du col de l'utérus est un cancer fréquent chez la femme. Il se
manifeste par des symptômes qui peuvent être très variables d'une femme à
l'autre, tant par leur qualité que par leur gravité ; il peut s'agir de saignements
gynécologiques, de douleurs du bas-ventre, d'infections urinaires ou utérines.
Ces symptômes ne sont pas spécifiques mais doivent conduire la malade à
consulter un médecin pour confirmer ou infirmer le diagnostic de cancer au
moyen d'examens complémentaires (biopsie).
Le pronostic dépend du stade du cancer ; les formes invasives étant susceptibles
de s'étendre localement ou d'induire des métastases à distance, elles peuvent
mener au décès de la malade.
Les cancers du col de l'utérus peuvent être diagnostiqués à tout âge, mais se
rencontrent le plus souvent chez la femme d'âge moyen, entre 45 et 60 ans. Ils
sont associés à une transformation de cellules normales en cellules cancéreuses,
elle-même provoquée par une infection virale contractée par la femme.
Le cancer du col doit en premier lieu faire l'objet d'un dépistage systématique
par frottis cervico-vaginal. Ces frottis permettent en effet de détecter les
cellules anormales pré-cancéreuses, de type dysplasique, qu'il faudra détruire
pour éviter leur transformation ultérieure en cellules malignes. Lorsqu'un cancer
du col de l'utérus est diagnostiqué, la prise en charge va dépendre du type et de
l'extension de la tumeur ; elle reposera sur la chirurgie et/ou la radiothérapie
et/ou la chimiothérapie.
HYCAMTIN, topotécan, est un médicament anti-cancéreux qui agit en inhibant
un enzyme essentiel à la réplication de l'ADN. Il apporte un bénéfice aux
malades souffrant d'un cancer du col de l'utérus en rechute après radiothérapie
ou métastatique. Il est prescrit en association avec le cisplatine.
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Cancers cutanés / Maladie de Bowen
METVIXIA, Laboratoire Galderma International – ASMR IV
Que sont les cancers cutanés et les lésions pré-cancéreuses cutanées ?
Les cancers cutanés sont principalement dus à l'exposition aux rayonnements
ultraviolets. Ils doivent être suspectés devant toute lésion de la peau
d'apparition récente, qui s'étend ou ne cicatrise pas correctement.
Il existe plusieurs types de cancers de la peau, les formes les plus fréquentes
étant représentées par les carcinomes basocellulaires qui sont principalement
localisés sur le visage.
Il existe également des lésions précancéreuses telles que les kératoses
actiniques ou les anomalies cutanées identifiées dans la maladie de Bowen ; ces
lésions peuvent se transformer en carcinomes spinocellulaires, de moins bon
pronostic que les carcinomes basocellulaires.
Les carcinomes basocellulaires sont fréquents puisqu'ils touchent environ
63 000 personnes par an. Ils sont diagnostiqués généralement chez les adultes
après 40 ans.
La maladie de Bowen est beaucoup moins fréquente, avec une incidence située
entre 2 000 et 6 000 malades par an. Elle touche les adultes de tout âge et
préférentiellement les femmes.
La prise en charge des cancers cutanés ou des lésions précancéreuses est avant
tout chirurgicale, avec pour objectif une destruction de la peau lésée. D'autres
types de traitements peuvent être envisagés si la chirurgie n'est pas retenue,
tels que la cryochirurgie, l'électrocoagulation, la radiothérapie, le laser ou
l'administration d'une chimiothérapie anti-cancéreuse par voie locale.
METVIXIA, est le premier médicament activé par thérapie photodynamique
indiqué dans le traitement des lésions cutanées cancéreuses ou précancéreuses.
Administré par voie locale sous forme de crème, en association avec une
exposition thérapeutique à la lumière, il est utilisé dans la prise en charge des
tumeurs cutanées, apportant un bénéfice aux malades, notamment dans les cas
où la chirurgie ne peut pas être réalisée.
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Cancer du rein avancé et/ou métastatique
SUTENT, Laboratoire Pfizer – ASMR II
Qu'est-ce que le cancer du rein ?
Le cancer du rein est un cancer peu fréquent, longtemps silencieux. Son
diagnostic se fait très souvent de façon fortuite ; il peut aussi se manifester par
du sang dans les urines, des douleurs, un mauvais état général.
Au stade évolué, surtout s'il existe des métastases, le pronostic vital du malade
est fortement compromis.
Le cancer du rein est principalement un cancer de l'adulte qui survient
préférentiellement entre 50 et 70 ans.
Il représente environ 3 % des cancers de l'adulte et touche davantage les
hommes que les femmes.
Il existe des facteurs de risque externes identifiés tels que le tabac, la
consommation excessive de certains médicaments contre la douleur, l'exposition
à des toxiques environnementaux.
Certaines maladies rénales et une prédisposition génétique peuvent également
augmenter le risque de survenue de ce cancer.
La prise en charge du cancer du rein dépend de son stade d'évolution et de
l'état du patient. Elle repose avant tout sur l'ablation chirurgicale de la tumeur ;
une immunothérapie est éventuellement associée dans les formes les plus
avancées.
Qu'apporte le nouveau médicament ?
SUTENT, sunitinib, est un inhibiteur de protéine kinase qui agit par blocage de la
croissance de la tumeur et effet anti-angiogenèse.
Il est le seul médicament de cette classe thérapeutique indiqué en traitement de
première ligne pour les cancers du rein à un stade avancé et/ou métastatique.
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Cancers des voies aéro-digestives supérieures
TAXOTERE, Laboratoire Sanofi-Aventis – ASMR III
Que sont les cancers des voies aéro-digestives supérieures ?
Les cancers des voies aéro-digestives supérieures, également appelés cancers
"de la tête et du cou", sont représentés par l'ensemble des cancers localisés au
niveau de la bouche, du nez, du pharynx et du larynx.
Ce sont généralement des cancers graves qui évoluent à la fois localement et par
dissémination métastatique.
Il s'agit le plus souvent de cancers de type épidermoïde.
L'incidence de ces cancers est, en France, d'environ 20 000 nouveaux cas par an.
Ils touchent préférentiellement les hommes et sont plus fréquents dans les
populations âgées. Ils sont souvent causés par l'exposition au tabac, à l'alcool ou
encore à certains toxiques professionnels.
La prise en charge de ces cancers dépend de leur localisation et de leur stade
d'évolution. Elle repose sur la chirurgie, la radiothérapie et l'administration
d'une chimiothérapie anticancéreuse.
La mise en œuvre de ces différents outils thérapeutiques peut cependant
s'avérer difficile et ne peut pas toujours être réalisée.
TAXOTERE, docétaxel, est un médicament cytotoxique qui agit en désorganisant
les structures intra-cellulaires nécessaires à la survie et à la réplication des
cellules.
TAXOTERE, en association au cisplatine et au 5-fluorouracile, apporte un
bénéfice aux malades souffrant d'un cancer des voies aéro-digestives
supérieures, localement avancé et non opérable.
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Hématologie
Leucémie aiguë lymphoïde Ph+ (LAL) nouvellement diagnostiquée
GLIVEC, Laboratoire Novartis Pharma – ASMR I
Qu'est-ce que la leucémie aiguë lymphoïde Ph+ ?
La leucémie aiguë lymphoïde est un cancer hématologique lié à la prolifération
anormale de cellules lymphoïdes qui envahissent progressivement la moelle
osseuse et l'empêchent de fonctionner de manière satisfaisante. La découverte
de la maladie peut se faire à l'occasion de l'exploration d'une anémie, d'un
purpura, ou de la survenue d'infections ou de douleurs osseuses.
L'évolution de la LAL et son pronostic dépendent de nombreux facteurs tels que
l'âge ou la réponse au premier traitement ; ils sont également liés au phénotype
immunologique qui la caractérise. Ainsi les leucémies dites Ph+, c'est à dire à
chromosome Philadelphie positif, sont-elles de pronostic médiocre.
La LAL peut survenir à tous les âges de la vie ; elle touche davantage les hommes
que les femmes. Elle représente 20 % des leucémies de l'adulte. La LAL dite Ph+
atteint 130 à 220 personnes par an en France.
Le traitement de la LAL repose sur l'administration d'une chimiothérapie anticancéreuse comprenant habituellement vincristine - doxorubicine –
dexamethasone ; on associe également parfois du cyclophosphamide.
Cependant les résultats thérapeutiques restent modestes avec ces traitements ;
la greffe de moelle osseuse représente une alternative intéressante.
GLIVEC, imatinib, est un médicament inhibiteur de la protéine tyrosine kinase qui
bloque la prolifération de certaines lignées de cellules tumorales.
Il apporte un bénéfice aux malades souffrant d'une leucémie aiguë lymphoïde
Ph+, dont on vient de faire le diagnostic.
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Leucémie aiguë lymphoïde Ph+ (LAL) en rechute ou réfractaire
GLIVEC, Laboratoire Novartis Pharma – ASMR II
Qu'est-ce que la leucémie aiguë lymphoïde Ph+ ?
La leucémie aiguë lymphoïde est un cancer hématologique lié à la prolifération
anormale de cellules lymphoïdes qui envahissent progressivement la moelle
osseuse et l'empêchent de fonctionner de manière satisfaisante. La découverte
de la maladie peut se faire à l'occasion de l'exploration d'une anémie, d'un
purpura, ou de la survenue d'infections ou de douleurs osseuses.
Le traitement de la LAL repose sur l'administration d'une chimiothérapie anticancéreuse comprenant habituellement vincristine - doxorubicine –
dexamethasone ; on associe également parfois du cyclophosphamide.
Cependant les résultats thérapeutiques restent modestes avec ces traitements ;
la greffe de moelle osseuse représente une alternative intéressante.
Il apporte un bénéfice aux malades souffrant d'une forme de leucémie aiguë
lymphoïde Ph+ ayant résisté aux traitements antérieurs ou ayant rechuté.
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Syndrome hyperéosinophilique et leucémie chronique à éosinophiles
GLIVEC, Laboratoire Novartis Pharma – ASMR III
Que sont le syndrome hyperéosinophilique (SHE) et la leucémie chronique à éosinophiles
(LCE) ?
Ces maladies sont des pathologies myéloprolifératives caractérisées par une
multiplication anormale des cellules éosinophiles. Elles se manifestent par une
altération de l'état général, accompagnée de divers types d'atteintes viscérales,
notamment cardiaques, neurologiques et respiratoires.
Il s'agit de maladies potentiellement graves, grevées d'un risque de mortalité
important pour les formes sévères.
Dans certains cas, une anomalie d'un gène (le gène PDGFR alpha / PlateletDerived Growth Factor Receptor) a été observée.
Les SHE / LCE sont des maladies rares dont l'incidence annuelle serait de 0,2 à 1
cas par million d'habitants.
On estime ainsi qu'environ 12 nouveaux cas seraient diagnostiqués en France
chaque année. La proportion de malades porteurs de l'anomalie du gène PDGFR
alpha serait aux alentours de 50 %.
Ces pathologies touchent surtout les hommes, à l'âge adulte.
La prise en charge actuelle repose principalement sur l'administration de
corticoïdes, éventuellement suivie ou associée, en cas de résistance, à des
thérapeutiques cytotoxiques (notamment hydroxyurée) ou immunomodulatrices
(interféron alpha).
Il peut être proposé en premier traitement chez les malades souffrant d'un
syndrome hyperéosinophilique avancé ou d'une leucémie chronique à eosinophiles,
si ceux-ci sont porteurs d'un réarrangement du gène PDGFR alpha.
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Syndromes myélodysplasiques/myéloprolifératifs
GLIVEC, Laboratoire Novartis Pharma – ASMR III
Que sont les syndromes myélodysplasiques (SMD) / myéloprolifératifs (SMP) ?
Les syndromes myélodysplasiques / myéloprolifératifs se caractérisent par
l'existence d'une prolifération incontrôlée d'une ou de plusieurs lignées de
cellules de la moelle osseuse. Ils regroupent essentiellement trois grandes
maladies hématologiques : la leucémie myélomonocytaire chronique, la leucémie
myéloïde chronique atypique et la leucémie myélomonocytaire chronique juvénile.
Pour certaines de ces maladies, une anomalie d'un gène (le gène du PDGFR /
Platelet-Derived Growth Factor Receptor) a été identifée.
Il s'agit de pathologies graves, qui peuvent évoluer vers une transformation en
leucémie aiguë myéloïde, de pronostic sombre.
Les SMD / SMP sont des maladies rares qui touchent entre 30 et 60 personnes
par an, en France. Dans cette population, on estime à environ 50 % le
pourcentage de patients porteurs d'un réarrangement du gène PDGFR.
Les traitements utilisés actuellement reposent sur l'administration de
chimiothérapies anticancéreuses ne disposant pas d'indication spécifique pour
ces maladies. L'allogreffe de moelle osseuse peut également être proposée aux
patients.
Il est le premier médicament indiqué dans le traitement des syndromes
myélodysplasiques / myéloprolifératifs ; il doit être utilisé chez les malades
porteurs d'un réarrangement du gène du PDGFR.
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Myélome multiple
REVLIMID, Laboratoire Celgene – ASMR III
Qu'est-ce que le myélome multiple ?
Le myélome multiple est une maladie hématologique grave caractérisée par une
prolifération au niveau de la moelle osseuse, de plasmocytes spécifiques.
Il se manifeste de façon variable, avec souvent au premier plan, des douleurs
osseuses intenses résultant de la destruction osseuse caractéristique de la
maladie.
Des signes hématologiques, rénaux ou neurologiques peuvent également survenir.
Le pronostic est sombre et les patients décèdent généralement dans les 10 ans
suivant la découverte de la maladie.
L'incidence du myélome multiple, en France, est de 2/100 000, avec une légère
prédominance masculine.
Il s'agit d'une maladie touchant essentiellement les personnes âgées.
Les traitements sont de deux types : à visée symptomatique, pour lutter contre
la douleur, les conséquences des anomalies sanguines ou l'insuffisance rénale, et
à visée anti-mitotique, pour lutter contre la progression de la maladie.
Le traitement anti-mitotique est basé essentiellement sur l'utilisation de quatre
classes thérapeutiques : les corticoïdes, les agents anti-cancéreux cytotoxiques,
le thalidomide, et les inhibiteurs de protéasome.
Il est également possible de tenter des greffes de moelle, chez les sujets les
plus jeunes.
Cependant, malgré l'agressivité des traitements proposés, la rechute reste la
règle.
REVLIMID, lénalidomide, est un nouveau médicament immunomodulateur. Il agit
sur le myélome multiple en bloquant le développement des cellules cancéreuses,
en inhibant la croissance des vaisseaux sanguins indispensables à leur survie, et
en stimulant la mise en œuvre d'une réponse immunitaire adaptée. Associé à
l'administration de corticoïdes, il apporte un bénéfice aux malades atteints d'un
myélome multiple chez lesquels un premier traitement a déjà été tenté.
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Leucémie aiguë lymphoblastique Ph+ (LAL)
SPRYCEL, Laboratoire BMS – ASMR I
Qu'est-ce que la leucémie aiguë lymphoblastique Ph+ ?
La leucémie aiguë lymphoblastique est un cancer hématologique lié à la
prolifération anormale de cellules lymphoïdes qui envahissent progressivement la
moelle osseuse et l'empêchent de fonctionner de manière satisfaisante. La
découverte de la maladie peut se faire à l'occasion de l'exploration d'une
anémie, d'un purpura, ou de la survenue d'infections ou de douleurs osseuses.
Le traitement de la LAL repose sur l'administration d'une chimiothérapie anticancéreuse et d'imatinib.
Cependant, certains malades développent une résistance à cette stratégie
thérapeutique.
SPRYCEL, dasatinib, est un inhibiteur de protéine kinase. Il agit en bloquant des
protéines kinases spécifiques, produites par les cellules leucémiques et
responsables de leur multiplication. Il permet ainsi un contrôle de la prolifération
cellulaire anormale.
Il est indiqué dans le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique à
chromosome Philadelphie positif lorsque le malade présente une intolérance ou
une résistance au traitement initialement proposé.
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Leucémie myéloïde chronique (LMC)
SPRYCEL, Laboratoire BMS
Phase chronique : ASMR II
Qu'est-ce que la leucémie myéloïde chronique ?
La leucémie myéloïde chronique est un cancer hématologique causé par une
anomalie génétique caractérisée par la présence du chromosome dit
"Philadelphie".
Le chromosome "Philadelphie" est en fait un chromosome 22 porteur d'un
nouveau gène issu de la fusion d'un morceau de chromosome 9 avec un morceau
de lui-même.
Le produit du gène anormal porté par le chromosome 22 est une protéine qui
transforme les cellules normales en cellules leucémiques.
Il s'agit d'une anomalie génétique acquise dont on ne connaît pas les causes de
survenue.
L'évolution est lente au début, avec peu de signes cliniques. Puis elle s'accélère
avec majoration des anomalies sanguines, augmentation du volume de la rate,
douleurs osseuses, fièvre, altération de l'état général.
Enfin, la maladie évolue vers la leucémie aiguë myéloblastique habituellement
fatale dans un délai de 6 mois. La médiane de survie, à partir de la découverte de
la maladie est de 4 à 6 ans.
En France, l'incidence de la leucémie myéloïde chronique est d'environ 1 cas pour
100 000.
Cette maladie touche les adultes et les enfants (6 à 7 nouveaux cas par an chez
l'enfant).
La prise en charge de la leucémie myéloïde chronique a pour objectif principal de
retarder le passage à la forme accélérée puis blastique. Elle repose en premier
lieu sur la prescription d'imatinib. Chez les patients jeunes, une greffe de moelle
peut également être envisagée.
Cependant, en dépit de l'efficacité majeure de l'imatinib, certains malades
développent une résistance à ce traitement et l'évolution vers les phases
accélérées puis blastiques devient inéluctable.
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Il est indiqué dans le traitement de la leucémie myéloïde en phase chronique,
lorsque le patient est en échec du traitement par imatinib, par intolérance ou
apparition de résistance.
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Leucémie myéloïde chronique (LMC)
SPRYCEL, Laboratoire BMS
Phase accélérée ou blastique : ASMR I
Qu'est-ce que la leucémie myéloïde chronique ?
La leucémie myéloïde chronique est un cancer hématologique causé par une
anomalie génétique caractérisée par la présence du chromosome dit
"Philadelphie".
Le chromosome "Philadelphie" est en fait un chromosome 22 porteur d'un
nouveau gène issu de la fusion d'un morceau de chromosome 9 avec un morceau
de lui-même.
Le produit du gène anormal porté par le chromosome 22 est une protéine qui
transforme les cellules normales en cellules leucémiques.
Il s'agit d'une anomalie génétique acquise dont on ne connaît pas les causes de
survenue.
L'évolution est lente au début, avec peu de signes cliniques. Puis elle s'accélère
avec majoration des anomalies sanguines, augmentation du volume de la rate,
douleurs osseuses, fièvre, altération de l'état général.
Enfin, la maladie évolue vers la leucémie aiguë myéloblastique habituellement
fatale dans un délai de 6 mois. La médiane de survie, à partir de la découverte de
la maladie est de 4 à 6 ans.
En France, l'incidence de la leucémie myéloïde chronique est d'environ 1 cas pour
100 000.
Cette maladie touche les adultes et les enfants (6 à 7 nouveaux cas par an chez
l'enfant).
La prise en charge de la leucémie myéloïde chronique a pour objectif principal de
retarder le passage à la forme accélérée puis blastique. Elle repose en premier
lieu sur la prescription d'imatinib. Chez les patients jeunes, une greffe de moelle
peut également être envisagée.
Cependant, en dépit de l'efficacité majeure de l'imatinib, certains malades
développent une résistance à ce traitement et l'évolution vers les phases
accélérées puis blastiques devient inéluctable.
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Il est indiqué dans le traitement de la leucémie myéloïde en phase accélérée ou
blastique, lorsque le patient est en échec du traitement par imatinib, par
intolérance ou apparition de résistance.
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Myélome multiple
VELCADE, Laboratoire Janssen Cilag – ASMR IV
Qu'est-ce que le myélome multiple ?
Le myélome multiple est une maladie hématologique grave caractérisée par une
prolifération au niveau de la moelle osseuse, de plasmocytes spécifiques.
Il se manifeste de façon variable, avec souvent au premier plan, des douleurs
osseuses intenses résultant de la destruction osseuse caractéristique de la
maladie.
Des signes hématologiques, rénaux ou neurologiques peuvent également survenir.
Le pronostic est sombre et les patients décèdent généralement dans les 10 ans
suivant la découverte de la maladie.
L'incidence du myélome multiple, en France, est de 2/100 000, avec une légère
prédominance masculine.
Il s'agit d'une maladie touchant essentiellement les personnes âgées.
Les traitements sont de deux types : à visée symptomatique, pour lutter contre
la douleur, les conséquences des anomalies sanguines ou l'insuffisance rénale, et
à visée anti-mitotique, pour lutter contre la progression de la maladie.
Le traitement anti-mitotique est basé essentiellement sur l'utilisation de quatre
classes thérapeutiques : les corticoïdes, les agents alkylants, les anthracyclines
et le thalidomide.
Il est également possible de tenter des greffes de moelle, chez les sujets les
plus jeunes.
Cependant, malgré l'agressivité des traitements proposés, la rechute reste la
règle.
VELCADE, bortézomib, est une entité chimique cytotoxique qui agit en inhibant
l'activité du protéasome, complexe protéique dont le rôle est majeur dans le
déroulement du cycle cellulaire.
L'inhibition du protéasome entraîne un arrêt du cycle cellulaire et une apoptose,
ce phénomène étant particulièrement sensible au niveau des cellules cancéreuses.
VELCADE a démontré son efficacité chez les patients souffrant d'un myélome
multiple, en rechute du premier traitement administré.
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Immunologie
Greffe de moelle osseuse chez l'enfant
BUSILVEX, laboratoire Pierre Fabre, ASMR II
Qu'est-ce qu’une greffe de moelle osseuse?
La moelle osseuse produit les cellules souches des cellules sanguines. Plusieurs
types de maladies peuvent entraîner son dysfonctionnement. Il peut s’agir de
maladies tumorales (leucémies, lymphomes), ou de maladies déficitaires (aplasies
médullaires, thalassémies…).
La greffe de moelle osseuse est une des thérapeutiques envisageables pour ces
pathologies. Elle peut être de deux types : l’autogreffe qui utilise la propre
moelle osseuse du malade ou l’allogreffe qui fait appel à un donneur compatible
sur le plan immunologique.
La réalisation d’une greffe de moelle nécessite un traitement préalable du
receveur chez lequel la moelle doit être détruite par chimiothérapie avant
injection de la « nouvelle » moelle.
En France, on estime à environ 400 le nombre d'enfants de moins de 16 ans
bénéficiant chaque année d'une greffe de moelle osseuse.
La stratégie thérapeutique actuelle avant greffe de moelle osseuse consiste à
détruire les cellules souches hématopoïétiques du patient. Pour les allogreffes,
ses cellules immunitaires doivent également être détruites.
Pour atteindre cet objectif on utilise une chimiothérapie à fortes doses, à base
notamment de cyclophosphamide et de busulfan, éventuellement associée,
principalement pour les allogreffes, à une irradiation corporelle totale.
BUSILVEX est une forme injectable de busulfan, particulièrement utile, chez les
enfants, dans le cadre des préparations à la greffe de moelle osseuse. Ce mode
d'administration permet en effet une adaptation fine des doses administrées en
fonction des variabilités fortes observées chez les enfants ; ce produit peut ainsi
être donné à tous les âges de l'enfance, du nouveau né à l'adolescent.
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Rejet d'une allogreffe
PROGRAF, Laboratoire Astellas Pharma – ASMR III
Qu'est-ce qu'une allogreffe d'organe ?
Une allogreffe d'organe est une greffe, sur une personne malade, d'un organe
prélevé à une autre personne. Elle a pour but de remplacer un organe qui n'est
plus fonctionnel.
Le risque principal de l'allogreffe est le rejet de l'organe greffé. Ce rejet peut
être suraigu, aigu ou chronique. Le rejet suraigu survient dans les heures suivant
la greffe ; le
rejet aigu se manifeste dans les premiers mois après
transplantation ; le rejet chronique se caractérise par une dégradation
progressive, irréversible, des fonctions de l'organe greffé.
En France, plus de 3 000 transplantations d'organe sont réalisées chaque année,
le rein étant l'organe le plus concerné par cette thérapie.
La prévention du rejet de l'organe greffé, encore appelé greffon, repose sur
l'administration, à vie, d'un traitement immunosuppresseur.
PROGRAF, tacrolimus, est un médicament immunosuppresseur utilisé en
prévention du rejet du greffon chez les transplantés hépatiques et rénaux.
Il a désormais également démontré son efficacité en prévention du rejet de
greffe cardiaque.
Par ailleurs, il apporte un bénéfice dans le traitement des rejets d'allogreffes,
lorsque ceux-ci ont résisté à l'administration d'autres médicaments
immunosuppresseurs.
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Traitements associés
Nausées et vomissements induits par une chimiothérapie
anticancéreuse
ALOXI, Laboratoire Therabel Lucien Pharma – ASMR IV
Que sont les nausées et vomissements induits par une chimiothérapie anticancéreuse ?
Les chimiothérapies anticancéreuses sont des traitements susceptibles de
provoquer des nausées et des vomissements, soit au décours immédiat de leur
administration, soit de façon retardée c'est-à-dire plus de 24 heures après
l'administration.
Ces effets indésirables sont d'intensité variable selon les produits. Les
molécules provoquant des nausées et vomissements de forte intensité sont dites
hautement émétisantes ; c'est notamment le cas du cisplatine. Il est important
de prévenir l'apparition de ces symptômes digestifs car ils sont souvent mal
supportés par les malades et peuvent être à l'origine d'interruptions de
traitement.
Les personnes atteintes sont les malades traités, pour un cancer, par des
médicaments induisant des nausées et des vomissements ; de nombreux types de
cancers sont concernés par de tels traitements.
La prévention des nausées et vomissements induits par les chimiothérapies
anticancéreuses repose sur l'administration de corticoïdes, de neuroleptiques,
de phénothiazines, d'antagonistes des récepteurs 5-HT3 de la sérotonine ou
d'antagonistes de la neurokinine 1.
ALOXI, palonosétron, est un antagoniste des récepteurs 5-HT3 de la sérotonine,
efficace en prévention des nausées et vomissements induits par une
chimiothérapie anticancéreuse.
Il agit en bloquant la liaison de la sérotonine à des récepteurs situés dans
l'intestin, liaison à l'origine de la survenue de nausées et de vomissements.
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Complications des perfusions d'anthracyclines : extravasation
SAVENE, Laboratoire Novex Pharma – ASMR III
Qu'est-ce qu'une extravasation de perfusion d'anthracyclines ?
Les chimiothérapies anticancéreuses administrées par voie veineuse sont la
plupart du temps constituées de produits toxiques. En cas d'erreur d'injection
et de passage des produits en dehors des vaisseaux sanguins, des complications
cutanées graves peuvent survenir.
C'est le cas en particulier des médicaments de la classe des anthracyclines, dont
l'extravasation lors d'une injection peut être à l'origine de douleurs importantes
et de lésions locales graves de la peau, des tendons et des articulations, avec
constitution ultérieure potentielle de séquelles neurologiques et de handicap.
Les personnes susceptibles de souffrir de ces lésions sont les personnes
atteintes de cancers relevant d'un traitement par anthracyclines et pour
lesquelles la perfusion administrée s'est compliquée d'une extravasation. Cette
complication survient chez 0,1 à 1 % des malades traités.
La prise en charge des malades repose sur l'arrêt immédiat du traitement en
cause et l'aspiration du produit toxique. Une intervention chirurgicale est
cependant parfois nécessaire.
SAVENE, dexrazoxane, est un antidote des anthracyclines.
Administré une fois par jour pendant 3 jours consécutifs, il a pour objectif de
traiter les malades en évitant le recours à la chirurgie, et de permettre la
poursuite de l'administration des chimiothérapies anticancéreuses.
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Nausées et vomissements induits par les chimiothérapies
chez l'enfant
ZOPHREN, Laboratoire GSK – ASMR III
Que sont les nausées et vomissements induits par une chimiothérapie ?
Les chimiothérapies anticancéreuses sont des traitements susceptibles de
provoquer des nausées et des vomissements, dont les répercussions peuvent
s'avérer extrêmement pénibles pour les enfants déjà fragilisés par leur maladie.
Ces troubles peuvent également être à l'origine de complications graves telles
que des déshydratations ou des troubles métaboliques.
L'incidence globale des cancers chez l'enfant de moins de 15 ans est de 1 400
cas par an, dont un peu moins de la moitié concerne les enfants de moins de 4
ans.
Pour cette population, le risque de survenue de nausées et vomissements est
fonction du type de médicaments anticancéreux administrés, certaines
chimiothérapies étant beaucoup plus émétisantes que d'autres.
La prise en charge des nausées et vomissements chimio-induits repose sur
l'administration de corticoïdes et de molécules anti-émétisantes à titre curatif
et préventif.
Cependant, chez le petit enfant, à partir de 6 mois, il n'existait pas à ce jour de
molécule anti-émétisante disponible.
ZOPHREN, ondansétron, est un médicament antagoniste des récepteurs à la
sérotonine impliqués dans les réflexes qui induisent les vomissements.
Il est actuellement le seul produit commercialisé, indiqué en prévention et en
traitement des nausées et vomissements chimio-induits, chez l'enfant et le
nourrisson à partir de 6 mois.
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Procédures diagnostiques
Diagnostic de cancer de la vessie
HEXVIX, Laboratoire GE Healthcare – ASMR II
Comment fait-on le diagnostic de cancer de la vessie ?
Les tumeurs malignes de la vessie débutent généralement au niveau de son
revêtement interne. Elles provoquent très peu de symptômes au début de leur
évolution ; les signes évocateurs, principalement une coloration rouge des urines,
n'apparaissent que tardivement.
La gravité de ces tumeurs dépend du degré de différenciation des cellules
cancéreuses et de leur extension locale et métastatique.
Leur diagnostic repose sur la réalisation de tests urinaires, de radiographies et
d'une cystoscopie, qui permet d'examiner l'intérieur de la vessie.
Le cancer de la vessie représente environ 4 % des cancers incidents en France ;
il touche surtout les personnes de plus de 60 ans, avec une nette prédominance
masculine.
Le principal facteur de risque identifié pour ce cancer est la consommation de
tabac.
Le traitement du cancer de la vessie est avant tout chirurgical, allant de la
simple destruction électrique des cellules cancéreuses en cas de tumeur
superficielle, à l'ablation complète de la vessie. Une fois traitées, les tumeurs de
la vessie ont tendance à récidiver et une surveillance régulière est donc
nécessaire.
Qu'apporte le nouveau produit ?
HEXVIX, hexyl aminolévulinate, est un produit à visée diagnostique qui améliore
les capacités de détection de la cystoscopie, notamment pour les tumeurs in situ
et les tumeurs papillaires superficielles.
Il occupe donc une place importante dans la stratégie de prise en charge des
cancers de la vessie, pour la confirmation du diagnostic initial, pour la
vérification de l'efficacité du traitement proposé et pour le suivi des malades
traités vis à vis du risque de récidive.
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Diagnostic des cancers par imagerie
IASOdopa, Laboratoire Iason-Argos Zyklotron Betriebs Gmbh –
ASMR III
Intérêt de la tomographie par émission de positons pour le diagnostic de certains
cancers
Les techniques d'imagerie ont apporté un bénéfice considérable dans le domaine
des diagnostics des tumeurs malignes.
La tomographie par émission de positons (TEP) représente dans ce cadre la
technique la plus récente utilisée aujourd'hui en France.
Contrairement aux méthodes d'imagerie classiques telles que la radiologie ou le
scanner, qui conduisent à une analyse structurelle et donc uniquement
anatomique des images, la TEP permet de mettre en évidence le fonctionnement
des cellules et donc d'identifier des altérations des fonctions cellulaires, telles
que celles qui sont observées dans les cancers. Elle constitue donc un outil
diagnostic nouveau et très prometteur dans ce domaine.
Comment fonctionne la TEP ?
La TEP nécessite l'usage d'un traceur radio-actif qui, injecté dans le corps du
patient, va se fixer au niveau de certains tissus et donner par l'intermédiaire
des positons issus de sa désintégration, une image représentant le
fonctionnement de l'organe ciblé.
IASOdopa est un produit radio-actif, analogue de la DOPA, qui permet de
localiser, dans le cadre d'une imagerie par TEP, certaines tumeurs concéreuses
dont le diagnostic était difficile avec les techniques conventionnelles. Ce
bénéfice diagnostique porte notamment sur la mise en évidence des insulinomes
du nourrisson et de l'enfant, des tumeurs glomiques, des phéochromocytomes et
des paragangliomes.
IASOdopa, permet en outre de détecter les récidives ou les persistances de
résidus pour les tumeurs cérébrales, les tumeurs endocrines digestives, les
cancers de la thyroïde et les phéochromocytomes et paragangliomes.
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Infectiologie
Lésions du col de l'utérus induites par les papillomavirus humains
GARDASIL, Laboratoire Sanofi Pasteur MSD – ASMR III
Quelles sont les lésions du col utérin induites par les papillomavirus humains (HPV) ?
Les papillomavirus sont des virus dont la transmission interhumaine se fait par
voie cutanée ou muqueuse, le plus souvent lors de rapports sexuels.
Ils peuvent induire, au niveau du col de l'utérus, des lésions diverses, telles que
des verrues génitales, des dysplasies et des cancers.
Les verrues génitales, appelées condylomes, sont des lésions bénignes mais, du
fait de leur taille pouvant atteindre plusieurs centimètres et de leur
retentissement fonctionnel sur les organes avoisinants, ces lésions peuvent être
à l'origine d'une gêne physique et affective majeure.
Les dysplasies du col utérin sont des lésions pré-cancéreuses, dont la gravité
dépend de la proportion observée de cellules atypiques, lors de l'examen du
frottis cervical ; la dysplasie dite "sévère" est considérée comme un cancer "in
situ".
Les cancers du col utérin, de type malpighien, se développent à partir de ces
lésions dysplasiques, ils deviennent alors invasifs. On considère que la survenue
du cancer se situe entre 15 et 25 ans après l'infection par le virus HPV.
La contamination par les papillomavirus se fait le plus souvent au début de la vie
sexuelle.
Pour les verrues génitales, l'incidence annuelle est estimée en France à 10
nouveaux cas pour 100 000, les femmes représentant environ 40 % des
personnes atteintes.
Les cancers du col utérin représentent quant à eux la 8ème cause de cancer chez
la femme ; le pic d'incidence étant situé aux environs de 40 ans.
Les traitements de ces lésions génitales sont à visée curative et reposent sur
une prise en charge chirurgicale et/ou médicamenteuse.
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GARDASIL, est le premier vaccin indiqué dans la prévention des lésions induites
par les papillomavirus humains. Il confère une protection contre les infections
par les papillomavirus humains de types 6, 11, 16 et 18, responsables de
dysplasies, de cancers du col utérin et de verrues génitales.
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Infections fongiques invasives
NOXAFIL, Laboratoire Schering Plough – ASMR III
Que sont les infections fongiques invasives ?
Les infections fongiques invasives sont des maladies provoquées par des
champignons présents dans l'environnement qui, à l'occasion d'une baisse des
défenses immunitaires liée à certaines situations médicales, se disséminent dans
l'organisme humain et provoquent des lésions graves, potentiellement mortelles.
Les champignons en cause sont essentiellement de type "candida" et de type
"aspergillus".
Les personnes susceptibles d'être victimes d'infections fongiques invasives sont
essentiellement les malades immunodéprimés. Dans cette population, on
considère que deux types de malades sont particulièrement concernés : les
patients traités par chimiothérapie pour des leucémies myéloïdes aiguës ou des
syndromes myélodysplasiques et les patients traités pour un rejet de greffe de
moelle.
Les infections fongiques invasives sont des maladies très sévères, grevées d'une
mortalité importante.
Il est donc indispensable de prévenir leur survenue dans les populations à haut
risque, notamment par l'administration d'un traitement médicamenteux
prophylactique.
NOXAFIL, posaconazole, est un médicament antimycosique administré par voie
orale. Il représente un apport thérapeutique significatif pour les malades à haut
risque vis à vis des infections fongiques invasives.
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Infection par le VIH-1
PREZISTA, Laboratoire Janssen Cilag – ASMR III
Qu'est-ce que l'infection par le VIH ?
La contamination par le virus de l'immunodéficience humaine provoque une
infection initiale (ou primo infection) qui peut s'accompagner de fièvre avec
ganglions et éruption cutanée, ou être asymptomatique. Cette infection guérit
toujours spontanément alors que le virus se multiplie rapidement dans
l'organisme, en détruisant progressivement les cellules du système immunitaire
et les organes lymphoïdes (ganglions, rate, moelle osseuse). Lorsque le nombre de
lymphocytes T CD4 atteint un seuil très bas, les défenses immunitaires de
l'organisme ne sont plus en mesure de lutter contre la survenue d'infections, de
cancers ou d'atteintes graves du système nerveux. Le malade est alors en phase
SIDA (syndrome d'immunodéficience acquise).
Toutes les souches du VIH connues actuellement ne sont pas contagieuses dans
les actes de la vie quotidienne. Le VIH se transmet dans des conditions
particulières clairement identifiées : lors des relations sexuelles, par utilisation
de seringues contaminées (usagers de drogue), de la mère à l'enfant lors de la
grossesse, au moment de l'accouchement ou par le lait maternel.
En France, 100 000 personnes environ seraient infectées par le VIH.
L'objectif des initiations de traitements anti-viraux chez les patients porteurs
du VIH est de diminuer au maximum la charge virale plasmatique et ceci le plus
rapidement possible. On utilise à cet effet des combinaisons de médicaments
anti-rétroviraux, en général au nombre de 3, inhibiteurs nucléosidiques de la
transcriptase inverse et inhibiteurs non nucléosidiques de la transcriptase
inverse ou inhibiteurs des protéases.
Si le malade est en échec thérapeutique après ces traitements initiaux, la prise
en charge dépendra étroitement du statut immunologique et viral du patient et
de son adhésion au traitement. Elle reposera sur la prescription de produits
appartenant aux classes thérapeutiques pré-citées et/ou aux inhibiteurs de
fusion.
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PREZISTA, darunavir, est un nouvel antirétroviral de la classe des inhibiteurs de
la protéase du VIH-1.
Il est indiqué chez les personnes adultes infectées par le VIH-1, ayant été
lourdement prétraitées et porteuses de virus multirésistants aux inhibiteurs de
protéase.
Chez ces patients, PREZISTA, apporte une amélioration de l'efficacité
virologique de la prise en charge ; il doit être administré en association avec
d'autres agents antirétroviraux.
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Maladies rares
Homocystinurie
CYSTADANE, Laboratoire Orphan Europe – ASMR III
Qu'est-ce que l'homocystinurie ?
L'homocystinurie est une maladie caractérisée dans sa forme la plus répandue,
par un déficit en cystathionine bêta-synthase, responsable de l'accumulation
dans l'organisme d'une substance toxique, l'homocystéine.
Il existe également deux autres types de déficit enzymatique responsables
d'homocystinurie : le déficit en 5,10-méthylène tétrahydrofolate réductase ou
en cobalamine.
La maladie peut se révéler dès le plus jeune âge mais pour les formes les moins
sévères, le diagnostic peut être retardé jusqu'à l'âge adulte.
Les symptômes peuvent être oculaires (avec myopie sévère et précoce),
neurologiques (avec retard mental, mouvements anormaux, troubles de la
marche), osseux (avec anomalie du squelette, ostéoporose) ou vasculaires
(obstructions artérielles ou veineuses). Il s'agit d'une maladie grave grevée
d'une forte morbi-mortalité.
L'homocystinurie est une affection génétique transmise sur le mode récessif
autosomique. Le gène responsable a été localisé sur le chromosome 21.
Il s'agit d'une maladie rare qui touche environ 5 nouveaux patients par an en
France.
La prise en charge a pour objectif de limiter au maximum le taux d'homocystéine
dans le sang et de le maintenir au-dessous de son seuil de toxicité. Elle repose
sur la prescription d'un régime hypoprotidique et d'une vitaminothérapie. Le
traitement des manifestations symptomatiques de la maladie fait l'objet
d'actions spécifiques (prévention des complications oculaires, orthopédiques,
thrombo-emboliques).
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CYSTADANE, bétaïne anhydre, réduit la concentration d'homocystéine dans le
sang, permettant ainsi d'améliorer les symptômes de la maladie. CYSTADANE,
est le seul médicament indiqué spécifiquement dans le traitement de
l'homocystinurie, dans ses trois formes enzymatiques.
Il doit être administré en association avec la vitaminothérapie et l'observance
d'un régime adapté.
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Syndrome de Hunter
ELAPRASE, Laboratoire Shire – ASMR II
Qu'est-ce que le syndrome de Hunter ?
Le syndrome de Hunter est une maladie héréditaire due à un déficit enzymatique
(déficit en iduronate-2-sulfatase). Sa gravité est variable mais les formes les
plus graves sont également les plus fréquentes. La maladie n'est pas visible à la
naissance ; les signes apparaissent dans un second temps avec une régression
progressive des acquisitions psychomotrices.
Dans les formes les plus sévères, la dégradation du malade concerne aussi bien
les fonctions motrices que les performances intellectuelles ; des atteintes
morphologiques, sensorielles, cutanées et cardio-respiratoires sont également
observées. Le pronostic des enfants gravement atteints est sombre puisqu'ils
décèdent en général avant l'âge adulte.
Dans les formes atténuées, l'intelligence peut être conservée et l'espérance de
vie est beaucoup plus longue.
Le syndrome de Hunter ou mucopolysaccharidose de type II, est une maladie
génétique qui se transmet sur un mode récessif lié à X. En principe, seuls les
garçons sont donc touchés par la maladie, avec environ 5 nouveaux cas par an en
France.
Il n'existait pas, jusqu'à ce jour, de traitement spécifique de cette maladie.
ELAPRASE, idursulfase, est le premier médicament de substitution enzymatique
indiqué dans le traitement du syndrome de Hunter. Produit par la technologie des
ADN recombinants, il remplace l'enzyme déficient chez les personnes souffrant
de cette maladie, permettant ainsi un contrôle ou une réduction des symptômes
qui la caractérisent.
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Tyrosinémie héréditaire de type 1
ORFADIN, Laboratoire Swedish Orphan International AB – ASMR II
Qu'est-ce que la tyrosinémie héréditaire de type 1 ?
La tyrosinémie héréditaire de type 1 est une maladie métabolique caractérisée
par un déficit enzymatique responsable d'une altération de la dégradation de la
tyrosine; celle-ci, en s'accumulant, est alors transformée en substances nocives
pour l'organisme.
La maladie peut se manifester dès le plus jeune âge, avec la constitution de
lésions très graves du foie et des reins qui peuvent conduire au décès en
l'absence de traitement. Dans les formes chroniques, une des complications les
plus fréquentes est la survenue de cancers hépatiques. Le pronostic est sombre
et le décès des malades survient généralement avant l'âge de 5 ans.
La tyrosinémie héréditaire de type 1 est une maladie génétique transmise sur un
mode récessif autosomique.
C'est une maladie rare qui touche 1 enfant sur 100 000 à 120 000 naissances.
Le traitement était jusqu'ici uniquement symptomatique, et reposait sur la
prescription d'un régime alimentaire adapté, notamment pauvre en tyrosine pour
en limiter l'accumulation, et sur la prise en charge des pathologies hépatiques et
rénales associées à la maladie, cette prise en charge pouvant aller jusqu'à la
greffe de foie.
ORFADIN, nitisinone, est le premier médicament spécifique indiqué dans le
traitement de la tyrosinémie de type 1. Il intervient dans la chaîne de
dégradation de la tyrosine, en bloquant l'accumulation des produits métaboliques
toxiques intermédiaires responsables de la maladie.
Le traitement par ORFADIN doit être débuté très rapidement lorsque les
premiers symptômes apparaissent. Un régime alimentaire doit être prescrit en
parallèle.
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Hémoglobinurie paroxystique nocturne
SOLIRIS, Laboratoire Alexion Pharma – ASMR II
Qu'est-ce que l'hémoglobinurie paroxystique nocturne ?
L'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) encore appelée maladie de
Marchiafava-Micheli, se manifeste par la survenue épisodique d'émission
d'urines foncées ou de couleur rouge sombre, le matin.
La coloration des urines est due à la destruction de globules rouges anormaux
présents dans le sang des personnes atteintes par la maladie. Les symptômes
évoluant par poussées sont de gravité variable suivant les sujets ; ils sont
essentiellement liés à l'anémie générée par la destruction des globules rouges et
aux thromboses qui viennent souvent compliquer le cours de la maladie.
L'HPN est une maladie rare qui toucherait environ 500 personnes en France. Elle
est causée par une mutation acquise du gène PIG-A situé sur le chromosome X.
La prise en charge des malades repose sur des traitements symptomatiques et
en particulier sur les transfusions sanguines répétées. Dans les cas les plus
graves, une greffe de moelle osseuse peut être proposée.
SOLIRIS, eculizumab, est un anticorps monoclonal qui agit de manière spécifique
sur le mécanisme de déclenchement de la destruction des globules rouges
anormaux.
SOLIRIS est le premier médicament indiqué dans le traitement curatif de
l'hémoglobinurie paroxystique nocturne ; il a notamment pour objectif de
diminuer le besoin transfusionnel et de prévenir la survenue d'accidents
thrombotiques.
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Syndrome d'Eisenmenger
TRACLEER, Laboratoire Actelion pharmaceuticals – ASMR III
Qu'est-ce que le syndrome d'Eisenmenger ?
Le syndrome d'Eisenmenger est une complication très grave de certaines
anomalies congénitales du cœur. Il est dû, à l'origine, à une surcharge de la
circulation pulmonaire par passage anormal de sang entre le cœur droit et le
cœur gauche (shunt gauche-droite), siège des vaisseaux pulmonaires.
Ce dysfonctionnement entraîne à terme une augmentation des résistances des
vaisseaux pulmonaires et une inversion du sens du passage anormal de sang entre
le cœur droit et le cœur gauche. Il en résulte la constitution progressive d'une
hypertension artérielle pulmonaire qui menace rapidement la vie du malade.
Les personnes atteintes par le syndrome d'Eisenmenger sont les malades
souffrant d'une cardiopathie congénitale avec shunt gauche-droite, qui n'ont pas
pu bénéficier d'un traitement curatif avant que l'hypertension artérielle
pulmonaire ne vienne compliquer leur anomalie cardiaque.
Les cardiopathies congénitales représentent les malformations les plus
fréquentes à la naissance, avec environ 8 nouveaux nés atteints pour 1 000
naissances, dont une majorité porteurs d'un shunt gauche-droite.
Le traitement du syndrome d'Eisenmenger repose sur la limitation des efforts
physiques, la prescription de traitements non spécifiques (anticoagulants,
diurétiques, oxygénothérapie, antagonistes calciques), voire la transplantation
pulmonaire ou cardio-pulmonaire.
TRACLEER, bosentan, est le premier médicament autorisé dans le traitement du
syndrome d'Eisenmenger.
TRACLEER est un antagoniste des récepteurs de l'endothéline ; il a démontré
son efficacité dans la prise en charge des malades souffrant d'une malformation
cardiaque congénitale avec syndrome d'Eisenmenger.
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Ophtalmologie
Dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA)
LUCENTIS, Laboratoire Novartis Pharma – ASMR II
Qu'est-ce que la dégénérescence maculaire liée à l'âge ?
Cette maladie regroupe l'ensemble des lésions dégénératives de la rétine
centrale, survenant après l'âge de 50 ans. Elle peut être de deux types, soit
atrophique, soit exsudative et hémorragique. Son évolution est progressive mais
irréversible avec une baisse de la vision centrale et de la vision des détails
pouvant aller jusqu'à la cécité. Elle peut être bilatérale.
Les prévalences des formes atrophiques et des formes exsudatives sont voisines
respectivement de 60 et 40 %.
On estime actuellement qu'un million de personnes de plus de 65 ans
présenteraient une dégénérescence maculaire, la prévalence augmentant de
façon très nette avec l'âge ( 10 à 15 % de la population entre 60 à 70 ans, 30 %
entre 70 et 80 ans, 50 % après 80 ans).
Dans cette population, 25 à 50 000 personnes par an atteindraient un stade
sévère avec bilatéralisation et baisse de vision au-dessous de 1/10ème d'acuité.
Les formes exsudatives de DMLA peuvent parfois être traitées par
photocoagulation au laser.
Elles peuvent également, pour certaines d'entre elles, relever d'un traitement
par photothérapie dynamique ou par anti-corps monoclonal spécifique.
LUCENTIS, ranibizumab, est un anticorps monoclonal dirigé contre un facteur de
croissance de l'endothélium vasculaire, présent en grandes quantités dans les
yeux des malades souffrant de DMLA.
Ce nouveau médicament inhibe, par ce mécanisme, le développement des
vaisseaux sanguins oculaires caractéristiques de la maladie.
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Neurologie
Traitements
Epilepsie myoclonique sévère du nourrisson
DIACOMIT, Laboratoire Biocodex – ASMR III
Qu'est-ce que l'épilepsie myoclonique du nourrisson ?
L'épilepsie myoclonique sévère du nourrisson ou syndrome de Dravet est une
maladie grave qui apparaît au cours de la première année de vie. Elle se
caractérise par la survenue de crises convulsives, initialement consécutives à des
accès de fièvre, puis spontanées et de fréquence croissante. L'évolution n'est
pas favorable avec l'installation progressive, chez les petits malades, de troubles
neurologiques, cognitifs et comportementaux qui vont grever l'avenir de ces
enfants malgré une réduction souvent observée de la fréquence des crises avec
le temps.
L'épilepsie myoclonique sévère du nourrisson est une maladie rare dont
l'incidence est située entre 1/20 000 et 1/40 000, en France. Les garçons sont
atteints deux fois plus souvent que les filles. Il existe une prédisposition
génétique.
L'objectif de la prise en charge de ces jeunes malades est de réduire la
fréquence et la gravité des crises convulsives, par un traitement anti-épileptique
au long cours et un traitement spécifique des crises.
Cependant, cette pathologie est résistante à la majorité des thérapeutiques
conventionnelles ; elle est même aggravée par l'administration de certaines
molécules à visée pourtant anti-épileptique.
DIACOMIT, stiripentol, est une molécule originale de type alcool allylique, qui
possède des propriétés anti-épileptiques.
Il est le seul médicament spécifiquement indiqué pour le traitement des
épilepsies myocloniques sévères du nourrisson ; il doit être utilisé en association
avec le valproate de sodium et le clobazam lorsque ces deux produits n'ont pas
permis de contrôler les crises de manière satisfaisante.
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Epilepsie myoclonique juvénile
KEPPRA, Laboratoire UCB Pharma – ASMR III
Qu'est-ce que l'épilepsie myoclonique juvénile ?
L'épilepsie myocolonique juvénile est une maladie qui débute à l'adolescence et
se caractérise par la survenue de secousses musculaires brutales touchant
préférentiellement la partie supérieure du corps.
Les crises myocloniques sont dans ce cadre très souvent associées à des
absences ou des crises généralisées. Lorsqu'elles sont isolées, les crises
myocloniques peuvent longtemps passer inaperçues et la maladie peut n'être
diagnostiquée qu'à l'âge adulte.
L'épilepsie myoclonique juvénile se révèle généralement entre 12 ans et 18 ans,
chez des adolescents ne présentant pas de maladie particulière. Il existe une
prédisposition familiale.
Cette forme d'épilepsie représente environ 5 % de l'ensemble des épilepsies.
La prise en charge des malades repose sur l'administration d'anti-épileptiques en
monothérapie ou en association ; certains médicaments à visée anti-épileptique
devront cependant être évités dans le traitement spécifique de l'épilepsie
myoclonique juvénile, leur administration pouvant être suivie d'une aggravation
des symptômes .
KEPPRA, lévétiracetam, est le seul médicament spécifiquement indiqué dans
l'épilepsie myoclonique juvénile.
Prescrit en association avec un traitement anti-épileptique insuffisamment
efficace en monothérapie, KEPPRA apporte un bénéfice aux malades en réduisant
le nombre de crises.
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Epilepsie - Crises partielles
KEPPRA, Laboratoire UCB Pharma – ASMR IV
Qu'est-ce que l'épilepsie ?
L'épilepsie est une affection neurologique très fréquente, chronique qui peut se
manifester à tous les âges de la vie.
La maladie se traduit par des crises correspondant à des décharges brutales de
neurones, de durée généralement brève. L'expression clinique dépend de
l'origine et de la diffusion de la décharge neuronale. On observe ainsi le plus
fréquemment des troubles transitoires de la conscience et/ou des phénomènes
moteurs (secousses musculaires rythmiques, spasmes toniques …). Les crises
peuvent être partielles ou généralisées.
L'âge est un facteur déterminant dans l'expression clinique et le pronostic de la
maladie épileptique.
Le retentissement de la maladie est important ; elle augmente le risque d'échec
scolaire, de difficultés professionnelles et de chômage ; elle peut également
entraîner des décès (plus de 1 000 décès par an en France).
La prévalence de l'épilepsie est estimée aux environs de 6 pour 1 000 dans la
population française, avec 20 000 nouveaux cas par an. L'incidence est plus
élevée dans les premiers mois de la vie et chez les personnes âgées. Il existe une
prédominance masculine. Environ 1/3 des cas d'épilepsie ont une cause identifiée
(tumeur cérébrale, pathologie vasculaire), les 2/3 restants sont dits
idiopathiques (sans cause identifiée). Chez les patients âgés de plus de 16 ans,
les crises partielles représentent environ 60 % des cas.
La stratégie thérapeutique actuelle repose sur la mise en route, en première
intention, d'une monothérapie par un médicament anti-épileptique. En cas
d'inefficacité malgré un traitement à doses suffisantes et administré
suffisamment longtemps, le traitement initial anti-épileptique peut être
progressivement remplacé par un autre et/ou associé.
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KEPPRA, lévétiracetam, est un médicament anti-épileptique.
KEPPRA est efficace en monothérapie chez les patients à partir de l'âge de
16 ans pour le traitement des crises d'épilepsie partielles, avec ou sans
généralisation secondaire, lorsque le diagnostic vient d'être porté. L'effet
thérapeutique s'accompagne d'un bénéfice en termes de tolérance par rapport
aux stratégies de soins conventionnelles.
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Epilepsie - Crises généralisées
KEPPRA, Laboratoire UCB Pharma - ASMR IV
Qu'est-ce que l'épilepsie ?
L'épilepsie est une affection neurologique très fréquente, chronique qui peut se
manifester à tous les âges de la vie.
La maladie se traduit par des crises correspondant à des décharges brutales de
neurones, de durée généralement brève. L'expression clinique dépend de
l'origine et de la diffusion de la décharge neuronale. On observe ainsi le plus
fréquemment des troubles transitoires de la conscience et/ou des phénomènes
moteurs (secousses musculaires rythmiques, spasmes toniques …). Les crises
peuvent être partielles ou généralisées.
L'âge est un facteur déterminant dans l'expression clinique et le pronostic de la
maladie épileptique.
Le retentissement de la maladie est important ; elle augmente le risque d'échec
scolaire, de difficultés professionnelles et de chômage ; elle peut également
entraîner des décès (plus de 1 000 décès par an en France).
La prévalence de l'épilepsie est estimée aux environs de 6 pour 1 000 dans la
population française, avec 20 000 nouveaux cas par an. L'incidence est plus
élevée dans les premiers mois de la vie et chez les personnes âgées. Il existe une
prédominance masculine. Environ 1/3 des cas d'épilepsie ont une cause identifiée
(tumeur cérébrale, pathologie vasculaire), les 2/3 restants sont dits
idiopathiques (sans cause identifiée). Chez les patients âgés de plus de 16 ans,
les crises partielles représentent environ 60 % des cas.
La stratégie thérapeutique actuelle repose sur la mise en route, en première
intention, d'une monothérapie par un médicament anti-épileptique. En cas
d'inefficacité malgré un traitement à doses suffisantes et administré
suffisamment longtemps, le traitement initial anti-épileptique peut être
progressivement remplacé par un autre et/ou associé.
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KEPPRA, lévétiracetam, est un médicament anti-épileptique.
KEPPRA est efficace en association avec un autre médicament anti-épileptique,
chez les patients à partir de l'âge de 12 ans, pour le traitement des crises
généralisées tonico-cloniques survenant dans le cadre d'une épilepsie généralisée
idiopathique.
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Syndrome des jambes sans repos
SIFROL, Laboratoire Boehringer Ingelheim – ASMR IV
Qu'est-ce que le syndrome des jambes sans repos ?
Le syndrome des jambes sans repos, également appelé syndrome d'Eckbom, est
une forme de trouble du sommeil. Il se caractérise par un besoin impérieux de
bouger les membres, accompagné de sensations désagréables à type de
picotements ou de secousses musculaires, habituellement localisées au niveau des
membres inférieurs. Ces troubles surviennent préférentiellement lors des
périodes de repos ou d'inactivité et s'aggravent nettement au cours de la nuit
occasionnant des difficultés de sommeil qui peuvent devenir extrêmement
gênantes.
En France, on estime à environ 8 % la prévalence du syndrome des jambes sans
repos, dont 20 % de formes sévères. Sa fréquence augmente avec l'âge. On ne
connaît pas aujourd'hui l'origine de ce trouble mais on a observé que certains
états semblaient favoriser son émergence. Il en est ainsi de la grossesse, ou de
l'existence sous-jacente de pathologies chroniques telles que le diabète ou
l'insuffisance rénale.
La prise en charge de ce syndrome repose sur des conseils en hygiène du sommeil
et sur la prescription d'agonistes dopaminergiques.
SIFROL, pramipexole, est un médicament agoniste dopaminergique indiqué dans
le traitement du syndrome des jambes sans repos.
Il a démontré son efficacité dans le traitement des troubles du sommeil et du
retentissement négatif social, professionnel et familial des symptômes
caractéristiques de la maladie, lorsque celle-ci est de gravité modérée à sévère.
44/66
Neuropathie motrice multifocale
TEGELINE, Laboratoire LFB Biomédicaments – ASMR II
Qu'est-ce que la neuropathie motrice multifocale ?
La neuropathie motrice multifocale (NMM) est une maladie neurologique liée à un
dysfonctionnement des neurones moteurs. Elle s'installe progressivement à l'âge
adulte, avec apparition de déficits moteurs touchant d'abord le membre
supérieur, d'un seul côté du corps.
L'évolution est variable allant d'une stabilisation des déficits à l'apparition et
l'extension des atteintes pouvant affecter selon les cas le membre supérieur
controlatéral voire les membres inférieurs.
Cette maladie serait associée à des troubles de l'immunité.
La NMM débute dans la majorité des cas chez l'adulte jeune ; elle touche
davantage les hommes que les femmes.
La prise en charge de la NMM vise à réduire l'inflammation et les réactions autoimmunes.
Elle
repose
sur
l'administration
de
médicaments
corticoïdes
ou
immunosuppresseurs. On peut également avoir recours aux procédures
d'échanges plasmatiques.
Cependant ces traitements donnent, dans l'ensemble, peu de résultats.
TEGELINE, est une immunoglobuline humaine administrée par voie intraveineuse.
Elle est la seule immunoglobuline humaine indiquée dans le traitement de la
neuropathie motrice multifocale, dont elle représente le traitement de première
intention.
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Procédures diagnostiques
Démences à corps de Lewy-diagnostic
DaTSCAN, Laboratoire Ge healthcare – ASMR IV
Que sont les démences à corps de Lewy ?
Les démences à corps de Lewy sont caractérisées par la présence d'inclusions
d'éosinophiles dans les neurones du cortex ou du tronc cérébral. La maladie se
manifeste par un déclin des performances intellectuelles et cognitives et des
troubles de la mémoire. Ces symptômes sont généralement fluctuants dans le
temps ; ils sont souvent accompagnés d'hallucinations visuelles, de troubles
moteurs et d'une diminution de l'attention.
L'évolution se fait inéluctablement vers la constitution progressive d'un
syndrome de démence.
La démence à corps de Lewy représente, en France, la deuxième cause de
démence neurodégénérative chez les personnes âgées.
On estime qu'elle touche entre 172 000 et 292 000 patients (environ 30 % des
démences du sujet âgé).
Comment le diagnostic est-il établi ?
Le diagnostic de démence à corps de Lewy repose sur un bilan des signes
cliniques et neuropsychologiques dont souffre le malade. Cependant, les
symptômes sont proches de ceux des patients porteurs d'une maladie
d'Alzheimer et la distinction entre les deux types de démence n'est pas aisée.
Or cette difficulté diagnostique pose un problème thérapeutique dans la mesure
où les malades souffrant d'une démence à corps de Lewy doivent bénéficier
d'une prise en charge qui leur est spécifique, avec notamment une nécessité
d'éviction des neuroleptiques de toute prescription médicamenteuse.
Qu'apporte le nouveau produit de diagnostic ?
DaTSCAN est un neurotraceur radiomarqué qui permet d'analyser la fonction
dopaminergique du cerveau au cours des tomographies à émission
monophotonique et de détecter des lésions neuronales évocatrices de démences
à corps de Lewy ; il représente donc un outil diagnostique très utile pour
distinguer, chez un malade présentant des signes évocateurs de démence, une
démence à corps de Lewy d'une maladie d'Alzheimer.
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Anesthésie
Nausées et vomissements post-opératoires chez l'enfant
ZOPHREN, Laboratoire GSK – ASMR III
Que sont les nausées et vomissements post-opératoires ?
Après une intervention chirurgicale, environ un quart des enfants opérés
souffrira de nausées voire de vomissements.
Il s'agit donc de symptômes fréquents dans la population pédiatrique, qui
présentent un caractère de pénibilité parfois mal supporté en dépit de leur
pronostic habituellement favorable.
De plus, des complications à type de rupture des sutures ou de reprise des
saignements peuvent survenir dans certains cas.
La fréquence des nausées et vomissements post-opératoires est deux fois plus
importante chez les enfants que chez les adultes.
Les facteurs de risque de survenue sont notamment l'âge de l'enfant (dans la
population pédiatrique, l'incidence croît avec l'âge), le type de chirurgie réalisé
et les produits anesthésiques utilisés.
La prise en charge des nausées et vomissements post-opératoires chez l'enfant
repose actuellement sur le traitement curatif par administration de
médicaments anti-émétisants par voie injectable.
ZOPHREN, ondansétron, est un médicament antagoniste des récepteurs à la
sérotonine impliqués dans les réflexes qui induisent les vomissements.
Il est aujourd'hui le seul produit indiqué en traitement et en prévention des
nausées et vomissements post-opératoires chez les enfants et les nourrissons à
partir de 1 mois.
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Gastro-entérologie
Rectocolite hémorragique
REMICADE, Laboratoire Schering Plough – ASMR II
Qu'est-ce que la rectocolite hémorragique ?
La rectocolite hémorragique est une maladie inflammatoire chronique de
l'intestin. Les symptômes débutent en général chez l'adulte jeune et sont de
gravité variable. Le malade souffre essentiellement de diarrhées éventuellement
sanglantes et de douleurs abdominales. Les lésions intestinales touchent le
rectum, avec, pour les formes les plus graves, extension au colon gauche voire au
delà.
L'évolution de la maladie est chronique et son retentissement sur la vie
quotidienne du malade peut se révéler très lourd.
La rectocolite hémorragique touche environ 60 000 personnes en France, avec
une légère prédominance masculine. Ses causes ne sont pas encore totalement
élucidées cependant une prédisposition génétique a été observée.
La prise en charge de la maladie repose sur l'administration de médicaments
anti-inflammatoires ou immuno-suppresseurs, pour traiter les poussées et
diminuer la fréquence des récidives. Cependant dans de nombreux cas, le recours
à la chirurgie reste nécessaire, avec ablation d'une partie de l'intestin malade.
REMICADE, infliximab, est un anticorps monoclonal dirigé contre le TNF-alpha,
facteur de nécrose tumorale.
Il agit en diminuant les phénomènes inflammatoires et en modulant les réponses
du système immunitaire.
REMICADE apporte un bénéfice aux malades souffrant d'une rectocolite
hémorragique active, pour laquelle les traitements conventionnels n'ont pas
apporté de réponse satisfaisante.
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Rhumatologie
Polyarthrite rhumatoïde
METOJECT, Laboratoire Nordic Pharma – ASMR IV
Qu'est-ce que la polyarthrite rhumatoïde ?
La polyarthrite rhumatoïde est une maladie articulaire inflammatoire chronique
qui s'accompagne de destructions articulaires. C'est une maladie grave,
génératrice de handicap et de désinsertion sociale.
Elle se manifeste par des douleurs inflammatoires et des gonflements des
articulations. Ces symptômes évoluent vers la chronicité et vers la constitution
d'érosions articulaires à l'origine de déformations.
Progressivement les articulations perdent leur fonctionnalité et le handicap
s'installe.
La prévalence de la polyarthrite rhumatoïde est de 130 000 à 240 000 cas en
France. L'âge de survenue se situe habituellement entre 25 et 55 ans, les
femmes étant deux fois plus souvent atteintes que les hommes.
Les traitements actuels reposent sur :
les prescriptions à visée symptomatique pure pour soulager la douleur et
réduire les manifestations inflammatoires de la maladie : antalgiques, antiinflammatoires non stéroïdiens, glucocorticoïdes,
la prescription d'un traitement de fond visant à ralentir l'évolution de la
maladie : notamment méthotrexate, antipaludéens de synthèse,
salazopyrine, sels d'or.
Un traitement par anti-TNF alpha peut également être prescrit en cas de
réponse insuffisante aux traitements de fond conventionnels ou dans certains
cas d'emblée, dans les formes de polyarthrite particulièrement sévères.
49/66
METOJECT, est une nouvelle spécialité pharmaceutique à base de méthotrexate,
qui peut être administrée par voie sous-cutanée, intramusculaire ou
intraveineuse.
Ce médicament apporte un bénéfice aux malades atteints de polyarthrite
rhumatoïde, notamment par sa facilité d'emploi, la voie d'injection sous-cutanée
ne nécessitant pas de préparation spécifique.
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Arthrite idiopathique juvénile
Qu'est-ce que l'arthrite idiopathique juvénile?
L'arthrite idiopathique juvénile se caractérise par une inflammation chronique
des articulations ; elle survient sans raison apparente chez les enfants d'âge
inférieur à 16 ans et peut toucher plusieurs articulations. Des signes
inflammatoires non articulaires peuvent également apparaître (fièvre, atteinte
du péritoine, de la plèvre ou du péricarde).
L'évolution de cette maladie peut être sévère avec constitution de handicaps liés
à des destructions articulaires. Son retentissement sur la vie scolaire et
familiale est également important.
L'arthrite idiopathique juvénile est rare ; elle touche environ 3 000 enfants en
France et peut débuter très tôt dans l'enfance. Son origine n'est pas connue à
ce jour.
La prise en charge des jeunes malades est multi-disciplinaire. Elle a pour objectif
de soulager la douleur, de lutter contre l'inflammation et de prévenir le
handicap. Elle repose sur l'administration de médicaments anti-inflammatoires,
immuno-suppresseurs ou anti-TNFα , et sur la prescription d'une kinésithérapie
adaptée.
intraveineuse.
Ce médicament apporte un bénéfice aux malades atteints d'arthrite idiopathique
juvénile, notamment par sa facilité d'emploi, la voie d'injection sous-cutanée ne
nécessitant pas de préparation spécifique.
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Rhumatisme psoriasique
Qu'est-ce que le rhumatisme psoriasique ?
Le rhumatisme psoriasique est un rhumatisme inflammatoire chronique associé
aux lésions cutanées du psoriasis. En général l’atteinte cutanée précède de
plusieurs années l’atteinte rhumatismale qui, une fois apparue, évolue pour son
propre compte. Les lésions sont destructives et peuvent toucher les articulations
périphériques ou centrales.
En France, 88 000 personnes environ souffriraient d'un rhumatisme psoriasique
avec, pour au moins la moitié d'entre elles, une forme sévère et évolutive.
Il existe une prédisposition génétique observée notamment avec la présence du
groupe HLA B27 dans les formes axiales et du groupe HLA DR4 dans les formes
avec atteinte périphérique.
La prise en charge des malades repose sur la prescription d'un traitement
symptomatique antalgique et/ou anti-inflammatoire, associé à un traitement de
fond, notamment par le léflunomide ou les immunosuppresseurs.
Les anti-TNF α peuvent également être utilisés si le traitement de fond s'avère
insuffisant.
intraveineuse.
Ce médicament apporte un bénéfice aux malades atteints de rhumatisme
psoriasique, notamment par sa facilité d'emploi, la voie d'injection sous-cutanée
ne nécessitant pas de préparation spécifique.
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Polyarthrite rhumatoïde
ORENCIA, Laboratoire BMS, ASMR II
Qu'est-ce que la polyarthrite rhumatoïde ?
La polyarthrite rhumatoïde est une maladie articulaire inflammatoire chronique
qui s'accompagne de destructions articulaires. C'est une maladie grave,
génératrice de handicap et de désinsertion sociale.
Elle se manifeste par des douleurs inflammatoires et des gonflements des
articulations. Ces symptômes évoluent vers la chronicité et vers la constitution
d'érosions articulaires à l'origine de déformations.
Progressivement les articulations perdent leur fonctionnalité et le handicap
s'installe.
La prévalence de la polyarthrite rhumatoïde est de 130 000 à 240 000 cas en
France. L'âge de survenue se situe habituellement entre 25 et 55 ans, les
femmes étant deux fois plus souvent atteintes que les hommes.
Les traitements actuels reposent sur :
les prescriptions à visée symptomatique pure pour soulager la douleur et
réduire les manifestations inflammatoires de la maladie : antalgiques, antiinflammatoires non stéroïdiens, glucocorticoïdes,
la prescription d'un traitement de fond visant à ralentir l'évolution de la
maladie : notamment méthotrexate, antipaludéens de synthèse,
salazopyrine, sels d'or.
Un traitement par anti-TNF alpha peut également être prescrit en cas de
réponse insuffisante aux traitements de fond conventionnels ou dans certains
cas d'emblée, dans les formes de polyarthrite particulièrement sévères. Enfin le
recours aux anti-corps monoclonaux est possible en cas d'échec d'un traitement
par anti-TNF alpha.
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ORENCIA, abatacept, est un médicament immunosuppresseur dont l'originalité
est d'agir par modulation de la co-stimulation des lymphocytes T.
Il est indiqué dans le traitement des polyarthrites chez les malades n'ayant pas
obtenu une amélioration satisfaisante avec les anti-TNF alpha ; pour ces
malades, ORENCIA, apporte un bénéfice en réduisant les lésions articulaires et
la limitation fonctionnelle.
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Dermatologie
Psoriasis
Qu'est-ce que le psoriasis ?
Le psoriasis est une maladie inflammatoire cutanée chronique. Il se manifeste
par la survenue de plaques rouges, qui ne démangent pas les malades et sont
localisées au niveau des coudes, des genoux, du bas du dos et du cuir chevelu. Les
plaques régressent spontanément, selon des délais variables et plus ou moins
totalement.
Suivant la périodicité des périodes de poussées et de rémissions et la gravité
des lésions cutanées, le retentissement sur la qualité de vie peut aller de la
simple gêne à l'altération majeure. Ce sont ces éléments cliniques et leurs
conséquences qui font toute la gravité des formes sévères de cette maladie
chronique.
Le psoriasis est une maladie fréquente, qui atteint environ 2 % de la population
en France. Elle atteint les deux sexes de façon comparable et sa fréquence
augmente avec l'âge.
Il existe une prédisposition familiale mais l'environnement joue un rôle important
dans la survenue des poussées et leur évolution.
Les traitements peuvent être locaux ou généraux, les traitements locaux étant
destinés aux formes peu étendues et non compliquées du psoriasis, ou donnés en
complément d'un traitement général. Les traitements généraux sont destinés
aux formes modérées ou sévères.
Les traitements généraux, administrés par voie orale ou injectable, peuvent être
des rétinoïdes agissant comme régulateurs de la croissance épidermique, des
immunosuppresseurs comme le méthotrexate ou la ciclosporine, ou des antiTNFα . On peut également proposer des puvathérapies qui associent un
traitement photosensibilisant à un rayonnement (UVA).
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intraveineuse.
Ce médicament apporte un bénéfice aux malades atteints de psoriasis,
notamment par sa facilité d'emploi, la voie d'injection sous-cutanée ne
nécessitant pas de préparation spécifique.
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Cardio-vasculaire
Thrombose des cathéters veineux
ACTOSOLV UROKINASE, Laboratoire Eumedica – ASMR III
Qu'est-ce qu'une thrombose sur cathéters veineux ?
Les cathéters veineux sont utilisés dans de nombreuses circonstances
(réanimation, greffes, chimiothérapie, hémodialyse…) pour permettre
l'administration de médicaments par voie sanguine, sur une longue durée.
Le fonctionnement de ces dispositifs spécifiques peut se dégrader du fait des
propriétés des produits perfusés, des caractéristiques de leur insertion ou de
l'état du malade.
L'occlusion du cathéter par un thrombus représente une des principales
complications rencontrées avec ce type de traitement. La survenue d'une
thrombose expose le malade à une diminution ou un arrêt du flux sanguin passant
par le cathéter.
La population exposée à cette pathologie est représentée par les malades
porteurs d'un cathéter veineux central ou de dialyse, dans les différentes
situations médicales justifiant le recours à cette technique.
Il s'agit d'une complication fréquente, considérée comme une des principales
causes de perturbation du fonctionnement des cathéters.
Face à l'obstruction du cathéter, deux solutions peuvent être envisagées : soit
l'utilisation de produits destinés à détruire le thrombus soit le retrait du
cathéter.
ACTOSOLV UROKINASE, est un médicament de type thrombolytique, qui
détruit le thrombus responsable de l'occlusion du cathéter, par ses propriétés
pharmacologiques spécifiques.
Il est actuellement le seul médicament indiqué dans le traitement des
thromboses sur cathéters veineux, et son utilisation peut permettre d'éviter le
recours au retrait du dispositif, solution alternative moins satisfaisante et
nécessitant dans certains cas, en particulier chez l'enfant, une intervention sous
anesthésie générale.
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Prévention des récidives d'occlusion des artères coronaires après un
infarctus du myocarde
PLAVIX, Laboratoire Sanofi-Aventis – ASMR III
Que se passe-t-il après un infarctus du myocarde ?
L'infarctus du myocarde, causé par une obstruction des artères coronaires, doit
être traité le plus rapidement possible en procédant à une désobstruction des
artères bouchées. Cette désobstruction peut être réalisée par angioplastie
(dilatation de l'artère à l'endroit où est situé le rétrécissement ou
l'obstruction) ou par fibrinolyse (dissolution des caillots sanguins qui bouchent
l'artère).
Après la mise en place de ce traitement précoce, le malade peut développer une
réaction qui conduira à une ré-occlusion de l'artère traitée et donc à une
récidive de la pathologie cardiaque et de ses conséquences potentiellement
mortelles.
L'incidence de l'infarctus du myocarde varie, en France, suivant l'âge et le sexe ;
on considère que la prévalence est globalement située entre 2 et 6 %.
La prise en charge de l'infarctus du myocarde dépend de la situation et
notamment du temps écoulé depuis la survenue des premiers symptômes.
En général, il est recommandé de privilégier l'angioplastie lorsque le délai
d'intervention médicale est court.
PLAVIX, clopidogrel, est un médicament anti-thrombotique qui agit en inhibant
l'agrégation des plaquettes.
Il apporte un bénéfice aux malades traités par fibrinolyse pour un épisode aiguë
d'infarctus du myocarde ; chez ces patients, administré en association avec
l'acide acétylsalicylique, il prévient les récidives d'obstruction des artères
coronaires.
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Pneumologie
Maladie des membranes hyalines
CUROSURF, Laboratoire Chiesi – ASMR II
Qu'est-ce que la maladie des membranes hyalines ?
La maladie des membranes hyalines est due à un déficit en surfactant
pulmonaire, agent tensio-actif indispensable au fonctionnement normal du
poumon. Elle est surtout présente chez le nouveau-né prématuré.
Le défaut de surfactant est ainsi responsable chez les petits malades d'un
affaissement des alvéoles pulmonaires qui ne sont plus correctement ventilées ;
une détresse respiratoire aiguë peut alors survenir et mettre la vie des
nouveaux-nés en danger.
En outre, si le décès est évité, la maladie des membranes hyalines expose les
patients à de graves complications respiratoires et neurologiques.
L'incidence de la maladie des membranes hyalines dépend de l'importance de la
prématurité ; elle est d'autant plus élevée que la prématurité est grande, avec un
taux de 80 % d'enfants atteints lorsque l'accouchement survient avant 28
semaines d'aménorrhée pour décroître à 30 % pour des grossesses achevées à
32 semaines d'aménorrhée.
La prise en charge des nourrissons repose sur un traitement curatif à base
d'oxygénothérapie et d'administration de surfactant et sur un traitement
préventif par corticothérapie chez les femmes enceintes à haut risque
d'accouchement prématuré.
CUROSURF, est une fraction phospholipidique extraite de poumon de porc.
Surfactant exogène, il représente un traitement étiologique de la maladie des
membranes hyalines ; il est le seul médicament actuellement indiqué chez les
nouveaux nés souffrant d'une détresse respiratoire aiguë pour déficit au
surfactant et chez les nouveaux nés à haut risque de présenter cette pathologie
potentiellement mortelle.
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Asthme
SINGULAIR, Laboratoire MSD – ASMR IV
Qu'est-ce que l'asthme ?
L'asthme est une maladie chronique due à une inflammation persistante des voies
respiratoires. Le malade éprouve des difficultés à respirer, notamment lors de
l'expiration qui, typiquement, devient bruyante (sifflante). Une toux peut
accompagner ces symptômes.
Les crises surviennent préférentiellement la nuit mais peuvent être déclenchées
également par de multiples facteurs, comme par exemple l'exposition à un
allergène ou à un virus.
Les crises, même sévères, sont dans une très grande majorité des cas
réversibles ; exceptionnellement, l'asthme peut conduire au décès par détresse
respiratoire.
L'asthme est une maladie fréquente en particulier chez l'enfant. Il concerne
environ 9 % de la population française et touche davantage les garçons que les
filles dans l'enfance, ce rapport s'inversant à l'âge adulte.
Ses origines sont multiples et peuvent être liées à la personne elle-même (causes
génétiques, hormonales, psychiques) et/ou à l'environnement (exposition à des
allergènes, au tabac, survenue d'infections, effets indésirables
médicamenteux …).
La prise en charge de l'asthme repose sur deux types de traitement : les
traitements de la crise (bronchodilatateurs, corticoïdes, anticholinergiques) et
les
traitements
de
fond
(anti-allergiques,
anti-inflammatoires
et
bronchodilatateurs). Lorsque la maladie est persistante et sévère, on utilise
habituellement des corticoïdes inhalés à forte dose associés à des
bronchodilatateurs de longue durée d'action.
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SINGULAIR, montélukast, est un antagoniste des récepteurs aux leucotriènes,
agents exerçant un effet inflammatoire puissant, notamment sur les bronches.
SINGULAIR est le seul médicament proposé dans le traitement de l'asthme avec
ce mode d'action.
Il apporte un bénéfice aux jeunes malades souffrant d'un asthme persistant
léger justifiant le recours aux corticoïdes inhalés mais pour lesquels ce
traitement ne peut être suivi ; dans ce contexte Singulair constitue une
alternative thérapeutique intéressante.
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Diabétologie
Diabète de type 2
BYETTA, Laboratoire Lilly, ASMR IV
Qu'est-ce que le diabète ?
Le diabète est une maladie chronique caractérisée par une concentration
excessive de glucose dans le sang.
On distingue deux types de diabète :
-
Le diabète de type 1 ou diabète insulino-dépendant.
Il est causé par une destruction des cellules ß des îlots de Langerhans qui,
dans le pancréas, fabriquent l'insuline. Il se manifeste par une soif
anormale, des urines fréquentes et un amaigrissement.
Sans administration d'insuline, les malades risquent d'évoluer rapidement
vers un coma puis un décès.
-
Le diabète de type 2 ou diabète non insulino-dépendant
Il est lié à la diminution progressive de la sécrétion d'insuline et à
l'installation d'un état d'hyperglycémie chronique.
La maladie est habituellement silencieuse, découverte soit à l'occasion
d'un dosage de la glycémie fait à titre systématique, soit lors de la
survenue de complications.
Les complications, qui font la gravité de la maladie, sont infectieuses,
vasculaires ou neurologiques.
Le diabète est une maladie très fréquente puisqu'elle affecte environ 2 millions
de personnes en France.
Le diabète de type 1 apparaît en général chez l'enfant ou l'adolescent. Il
représente environ 9 % des cas de diabète.
Le diabète de type 2 s'observe surtout à partir de 50 ans. Il atteint dans 80%
des cas des personnes en excès pondéral et sa fréquence augmente nettement
avec l'âge. Le nombre de personnes atteintes est en augmentation constante en
France.
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-
Le traitement du diabète de type 1 repose sur l'administration régulière
d'analogues de l'insuline.
Le traitement du diabète de type 2 repose sur une stratégie globale :
régime, pratique d'un exercice physique modéré puis, en cas d'échec,
prescription de médicaments anti-diabétiques par voie orale destinés à
réduire l'insulinorésistance et la production de glucose par le foie, à
stimuler la sécrétion résiduelle d'insuline et à étaler l'absorption
alimentaire des glucides.
Dans certains cas, ce traitement est insuffisant pour contrôler la maladie et
il faut alors avoir recours à l'insulinothérapie par voie injectable.
-
BYETTA, exénatide, est la première molécule d'une nouvelle classe de produits
appelés incrétino-mimétiques. Ce nouveau médicament, par ses propriétés
hypoglycémiantes spécifiques, permet de réduire le taux de glucose sanguin chez
les personnes souffrant d'un diabète de type 2, non équilibrées par un
traitement conventionnel à base de metformine et de sulfamides
hypoglycémiants.
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Diabète de type 2
JANUVIA, Laboratoire MSD, ASMR IV
Qu'est-ce que le diabète ?
Le diabète est une maladie chronique caractérisée par une concentration
excessive de glucose dans le sang.
On distingue deux types de diabète :
-
Le diabète de type 1 ou diabète insulino-dépendant.
Il est causé par une destruction des cellules ß des îlots de Langerhans qui,
dans le pancréas, fabriquent l'insuline. Il se manifeste par une soif
anormale, des urines fréquentes et un amaigrissement.
Sans administration d'insuline, les malades risquent d'évoluer rapidement
vers un coma puis un décès.
-
Le diabète de type 2 ou diabète non insulino-dépendant
Il est lié à la diminution progressive de la sécrétion d'insuline et à
l'installation d'un état d'hyperglycémie chronique.
La maladie est habituellement silencieuse, découverte soit à l'occasion
d'un dosage de la glycémie fait à titre systématique, soit lors de la
survenue de complications.
Les complications, qui font la gravité de la maladie, sont infectieuses,
vasculaires ou neurologiques.
Le diabète est une maladie très fréquente puisqu'elle affecte environ 2 millions
de personnes en France.
Le diabète de type 1 apparaît en général chez l'enfant ou l'adolescent. Il
représente environ 9 % des cas de diabète.
Le diabète de type 2 s'observe surtout à partir de 50 ans. Il atteint dans 80%
des cas des personnes en excès pondéral et sa fréquence augmente nettement
avec l'âge. Le nombre de personnes atteintes est en augmentation constante en
France.
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-
Le traitement du diabète de type 1 repose sur l'administration régulière
d'analogues de l'insuline.
Le traitement du diabète de type 2 repose sur une stratégie globale :
régime, pratique d'un exercice physique modéré puis, en cas d'échec,
prescription de médicaments anti-diabétiques par voie orale destinés à
réduire l'insulinorésistance et la production de glucose par le foie, à
stimuler la sécrétion résiduelle d'insuline et à étaler l'absorption
alimentaire des glucides.
Dans certains cas, ce traitement est insuffisant pour contrôler la maladie et
il faut alors avoir recours à l'insulinothérapie par voie injectable.
-
JANUVIA, sitagliptine, est la première molécule d'une nouvelle classe de
produits, les inhibiteurs de la dipeptidylpeptidase-4 (DPP-4). Ce nouveau
médicament, en augmentant, dans le sang, les niveaux d'hormones appelées
incrétines, qui stimulent la production d'insuline par le pancréas, permet de
réduire le taux de glucose chez les diabétiques de type II non équilibrés par un
traitement à base de metformine ou de thiazolidinedione.
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SITES INTERNET, quelques références
www.anaes.fr
Haute Autorité de Santé
Secrétariat Général de la Commission de la
Transparence
www.agmed.sante.gouv.fr/htm/5/rappe/indrappe.htm
Afssaps – Les rapports publics d'évaluation
www.emea.europa.eu
The European Agency for the Evaluation of Medicinal
Products
www.orpha.net
Orphanet – Maladies rares/Médicaments orphelins
www.nice.org.uk
National Institute for Clinical Excellence
www.sante.gouv.fr
Ministère de la santé, de la famille et des personnes
handicapées
www.invs.sante.fr
Institut de Veille Sanitaire
www.eurohiv.org
Centre Européen pour la Surveillance Épidémiologique
du SIDA
www.unaids.org
ONUSIDA
www.pasteur.fr
Institut Pasteur
www.pharmacorama.com Connaissances des médicaments - Pharmacologie
www.leem.org
Les Entreprises du Médicament
www.abpi.org.uk
The Association of the British Pharmaceutical
Industry
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Les avancées thérapeutiques dans le médicament 2007.

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