Les avancées thérapeutiques 2008

Transcription

LES AVANCEES THERAPEUTIQUES
DANS LE MEDICAMENT
EN 2008
Cancérologie / Hématologie
Traitements
Cancérologie (tumeurs solides)
Cancer du poumon à petites cellules
HYCAMTIN, Laboratoire GSK – ASMR IV
Qu'est-ce que le cancer du poumon à petites cellules ?
Le cancer du poumon à petites cellules est une forme particulièrement grave de
carcinome bronchique. Il se manifeste surtout par des douleurs au niveau de la
poitrine, une toux, des difficultés respiratoires ; il peut également occasionner
des troubles de la voix ou de la déglutition. Les métastases sont fréquentes et
touchent notamment le système nerveux central des malades.
Ce type de cancer est le plus agressif de l'ensemble des tumeurs du poumon et la
survie moyenne est de moins de 1 an.
Quelles sont les personnes atteintes ?
Le cancer du poumon à petites cellules atteint 1 personne sur 20 000 en France.
Il touche essentiellement des adultes d'âge moyen, exposés au tabac et/ou à
certains agents chimiques et/ou à des radiations.
Quels sont les traitements actuels ?
Les traitements actuels reposent sur la radiothérapie et/ou l'administration
d'une chimiothérapie généralement combinée.
Les Entreprises du Médicament – 22 janvier 2009
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Qu'apporte le nouveau traitement ?
HYCAMTIN, topotécan, est un médicament qui agit en inhibant un enzyme appelé
"topoisomérase 1", indispensable au processus de division cellulaire. Son blocage
entraîne une cassure des brins d'ADN des cellules et empêche donc la
multiplication des cellules cancéreuses. Ce médicament est indiqué chez les
malades atteints d'un cancer du poumon à petites cellules en rechute après un
premier traitement.
Réf : EMEA (www.emea.europa.eu), Réf : HAS (www.anaes.fr)
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Carcinome hépato-cellulaire
NEXAVAR, Laboratoire Bayer Santé – ASMR IV
Qu'est-ce qu’un carcinome hépato-cellulaire ?
Le carcinome hépato-cellulaire est la tumeur maligne primitive du foie la plus
fréquente. Il est lié à la prolifération anormale des cellules constitutives du foie,
appelées hépatocytes. Il vient le plus souvent compliquer l’évolution d’une
cirrhose du foie, quelle que soit l’origine de celle-ci.
Ce cancer reste, dans la majorité des cas, longtemps silencieux sur le plan de son
expression clinique ; les signes les plus fréquents sont la survenue d’une ascite ou
d’une hémorragie digestive. Le pronostic du carcinome hépato-cellulaire est
sombre ; il dépend notamment de la gravité de la cirrhose associée.
Le carcinome hépato-cellulaire survient essentiellement chez les personnes
souffrant d’une cirrhose, cette dernière étant le plus souvent liée à une
consommation excessive d’alcool ou à une infection chronique virale de type C ou
B.
Plus de 7000 cas de carcinomes hépato-cellulaires sont diagnostiqués en France
chaque année.
La prise en charge des malades dépend de la gravité de la maladie sous-jacente.
Elle repose sur l’ablation chirurgicale ou la destruction par voie per-cutanée de la
tumeur ; la transplantation hépatique peut également être envisagée.
L’administration de chimiothérapies anti-cancéreuses par voie systémique reste
palliative.
NEXAVAR, sorafénib, est un inhibiteur de protéine kinase qui agit sur les
tumeurs en bloquant la prolifération des cellules et en diminuant l'angiogénèse. Il
est indiqué dans la prise en charge thérapeutique chimiothérapique des
carcinomes hépato-cellulaires.
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Carcinomes épidermoïdes avancés des voies aéro-digestives
supérieures
TAXOTERE, Laboratoire Sanofi-Aventis – ASMR II
Que sont les cancers des voies aéro-digestives supérieures ?
Les cancers des voies aéro-digestives supérieures, également appelés cancers
"de la tête et du cou", sont représentés par l'ensemble des cancers localisés au
niveau de la bouche, du nez, du pharynx et du larynx.
Ce sont généralement des cancers graves qui évoluent à la fois localement et par
dissémination métastatique.
Il s'agit le plus souvent de cancers de type épidermoïde.
L'incidence de ces cancers est, en France, d'environ 20 000 nouveaux cas par an.
Ils touchent préférentiellement les hommes et sont plus fréquents dans les
populations âgées. Ils sont souvent causés par l'exposition au tabac, à l'alcool ou
encore à certains toxiques professionnels.
La prise en charge de ces cancers dépend de leur localisation et de leur stade
d'évolution. Elle repose sur la chirurgie, la radiothérapie et l'administration
d'une chimiothérapie anticancéreuse.
La mise en œuvre de ces différents outils thérapeutiques peut cependant
s'avérer difficile et ne peut pas toujours être réalisée.
TAXOTERE, docétaxel, est un médicament cytotoxique qui agit en désorganisant
les structures intra-cellulaires nécessaires à la survie et à la réplication des
cellules.
TAXOTERE, en association au cisplatine et au 5-fluorouracile, représente une
nouvelle possibilité de traitement en première ligne, pour les malades souffrant
d'un carcinome épidermoïde des voies aéro-digestives supérieures, localement
avancé, notamment lorsque l'on souhaite éviter le recours à une chirurgie
mutilante.
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Cancer du sein
TYVERB, Laboratoire GSK – ASMR III
Qu'est-ce que le cancer du sein ?
Le cancer du sein est le cancer le plus fréquent chez la femme en France. Il est
responsable de 20 % des décès par cancer chez la femme. La fréquence de la
maladie a augmenté dans les dernières années, la mortalité liée restant quant à
elle relativement stable.
La gravité et le pronostic de la maladie sont liés à la taille de la tumeur, à son
type histologique, à son statut vis à vis des récepteurs hormonaux, au stade
d'atteinte ganglionnaire et d'envahissement métastatique.
Les cancers sont ainsi classés par stade de gravité croissante du stade 0 (cancer
"in situ", aux stades III (cancer localement avancé) et IV (cancer métastatique).
En 2000, on comptait environ 42 000 nouveaux cas de cancer du sein en France,
plus de 75 % d'entre eux étant diagnostiqués après la ménopause. Les cancers de
stade III représentent 15 à 20 % des cas et les cancers de stade IV
métastatiques au moment du diagnostic, représentent 5 à 10 % des cas.
Les facteurs de risque connus pour le cancer du sein sont notamment l'âge, la
durée globale de la vie génitale, la nulliparité ou une première grossesse tardive.
Il existe également des facteurs de risque génétiques.
L'incidence du cancer du sein augmente de plus de 2 % par an.
Le traitement du cancer du sein repose sur une approche pluridisciplinaire et
dépend du stade de gravité observé.
Il peut comprendre une chirurgie, une radiothérapie, une chimiothérapie et une
hormonothérapie pour les cancers hormonodépendants.
TYVERB, lapatinib, est un médicament inhibiteur de la protéine kinase. Il agit en
bloquant le fonctionnement de cet enzyme, contenu dans certains récepteurs des
cellules cancéreuses impliqués dans leur multiplication incontrôlée.
Ces récepteurs appelés HER2 sont présents en excès dans environ 25 % des cas
de cancer du sein.
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TYVERB est donc indiqué chez les femmes souffrant d'un cancer du sein avec
surexpression des récepteurs de type HER2, en phase avancée ou métastatique.
Les femmes pourront bénéficier de ce nouveau traitement lorsque la progression
du cancer aura repris en dépit d'un traitement antérieur par une chimiothérapie
combinée.
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Cancer du rein avancé et/ou métastatique
AVASTIN, Laboratoire Roche – ASMR IV
Qu'est-ce que le cancer du rein ?
Le cancer du rein est un cancer peu fréquent, longtemps silencieux. Son
diagnostic se fait très souvent de façon fortuite ; il peut aussi se manifester par
du sang dans les urines, des douleurs, un mauvais état général.
Au stade évolué, surtout s'il existe des métastases, le pronostic vital du malade
est fortement compromis.
Le cancer du rein est principalement un cancer de l'adulte qui survient
préférentiellement entre 50 et 70 ans.
Il représente environ 3 % des cancers de l'adulte et touche davantage les
hommes que les femmes.
Il existe des facteurs de risque externes identifiés tels que le tabac, la
consommation excessive de certains médicaments contre la douleur, l'exposition
à des toxiques environnementaux.
Certaines maladies rénales et une prédisposition génétique peuvent également
augmenter le risque de survenue de ce cancer.
La prise en charge du cancer du rein dépend de son stade d'évolution et de
l'état du patient. Elle repose avant tout sur l'ablation chirurgicale de la tumeur ;
dans les formes les plus avancées, on peut utiliser plusieurs types de
médicaments : interféron alfa, interleukine-2, inhibiteurs du tyrosine kinases.
Qu'apporte le nouveau médicament ?
AVASTIN, bevacizumab, est un anticorps monoclonal qui agit en réduisant la
vascularisation des tumeurs et en bloquant ainsi leur croissance. Administré en
association avec l'interféron alfa-2, il représente une nouvelle stratégie
thérapeutique pour le traitement de 1ère ligne du cancer du rein localement
avancé ou métastatique.
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Carcinome du rein avancé
TORISEL, Laboratoire Wyeth Pharmaceuticals – ASMR II
Qu'est-ce que le carcinome du rein ?
Le carcinome rénal est un cancer peu fréquent, longtemps silencieux. Son
diagnostic se fait très souvent de façon fortuite ; il peut aussi se manifester par
du sang dans les urines, des douleurs, un mauvais état général. Environ la moitié
des patients sont diagnostiqués à un stade avancé ou métastatique ; le pronostic
vital du malade est alors fortement compromis.
Le carcinome du rein est principalement un cancer de l'adulte qui survient
préférentiellement entre 50 et 70 ans.
Il représente environ 3 % des cancers de l'adulte et touche davantage les
hommes que les femmes. Son incidence en France est de 6 800 cas/an.
Il existe des facteurs de risque externes identifiés tels que le tabac, la
consommation excessive de certains médicaments contre la douleur, l'exposition
à des toxiques environnementaux.
Certaines maladies rénales et une prédisposition génétique peuvent également
augmenter le risque de survenue de ce cancer.
La prise en charge du cancer du rein dépend de son stade d'évolution et de
l'état du patient. Elle repose avant tout sur l'ablation chirurgicale de la tumeur ;
dans les formes les plus avancées, on peut utiliser plusieurs types de
médicaments : interféron alfa, interleukine-2, inhibiteurs des tyrosine kinases.
TORISEL, temsirolimus, est un médicament anticancéreux qui agit en inhibant la
protéine mTOR, impliquée dans les processus de division cellulaire.
TORISEL empêche ainsi la multiplication des cellules cancéreuses et donc la
progression de la tumeur rénale.
Ce nouveau médicament apporte un bénéfice aux malades souffrant d'un
carcinome du rein avancé, et présentant au moins 3 facteurs connus de mauvais
pronostic.
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Hématologie
Leucémie aiguë/lymphome lymphoblastique à cellules T
ATRIANCE, Laboratoire GSK – ASMR II
Que sont la leucémie aiguë et le lymphome lymphoblastique à cellules T ?
La leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à cellules T est un cancer hématologique
lié à la prolifération anormale de cellules de type lymphoïdes ; celles-ci
envahissent progressivement la moelle osseuse et l'empêchent de fonctionner de
façon satisfaisante. Le lymphome lymphoblastique à cellules T est une forme de
LAL caractérisée par une altération moins marquée de la moelle. La découverte
de la maladie peut se faire à l'occasion de l'exploration d'une anémie, d'un
purpura, ou de la survenue d'infections ou de douleurs osseuses. L'évolution
spontanée de ce type de cancer hématologique est toujours fatale en l'absence
de traitement.
La leucémie aiguë lymphoblastique et le lymphome lymphoblastique à cellules T
sont des cancers observés à tous les âges de la vie et dans les deux sexes. Leur
survenue augmente avec l'âge mais il existe un premier pic d'incidence chez
l'enfant. IL s’agit de maladies rares puisque l’on estime l’incidence annuelle à
environ 150 cas chez l’enfant et 380 cas chez l’adulte. Des facteurs de risque
ont pu être identifiés : ils sont d'ordre environnemental (exposition aux
radiations, au benzène), iatrogène (traitement d'un premier cancer par certains
agents anti-cancéreux) ou liés à des anomalies chromosomiques.
La prise en charge des malades repose sur l'administration de médicaments
cytotoxiques et sur la greffe de moelle osseuse qui a considérablement amélioré
le pronostic de la maladie.
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ATRIANCE, nélarabine, est un médicament cytotoxique de type antimétabolite.
Il ralentit la croissance et la multiplication des cellules tumorales impliquées
dans la genèse des leucémies aiguës lymphoblastiques et des lymphomes
lymphoblastiques à cellules T.
Ce nouveau produit est indiqué chez l'enfant et chez l’adulte, en échec
thérapeutique après deux lignes de traitement antérieures. Il permet
notamment, chez ces malades en rechute, de faciliter l'accès à la greffe de
moelle osseuse, actuellement considérée comme la seule technique susceptible de
conduire à une guérison.
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Leucémie lymphoïde chronique à cellules B
MABCAMPATH, Laboratoire Bayer Santé – ASMR IV
Qu'est-ce que la leucémie lymphoïde chronique ?
La leucémie lymphoïde chronique (LLC) est la plus fréquente des hémopathies
malignes. Son origine n'est pas connue. Elle se caractérise par l'envahissement
progressif de la moelle osseuse, du sang et des organes lymphoïdes par un clone
de petits lymphocytes B.
La LLC ne s'accompagne pas souvent de manifestations cliniques et sa
découverte est le plus fréquemment fortuite, à l'occasion d'un hémogramme,
chez un adulte en bonne santé apparente.
L'évolution de la maladie est variable, avec une stabilité très longue pour
certaines personnes et, pour d'autres, la survenue de complications infectieuses,
tumorales, auto-immunes ou une insuffisance médullaire engageant le pronostic
vital.
La LLC atteint surtout les personnes âgées, avec un âge moyen des patients de
65 ans, et une légère prédominance masculine.
L'incidence en France est d'environ 3 200 nouveaux cas par an. Une faible
majorité des personnes atteintes souffre d'une LLC de stade de gravité A
(classification de Binet), la forme la moins grave ne nécessitant pas de
traitement particulier sauf en cas de symptômes cliniques. 45 % des malades ont
eu une LLC de stade B ou C, nécessitant le plus souvent une prise en charge
thérapeutique.
Le traitement de la LLC à cellules B fait appel notamment à la fludarabine et au
chlorambucil, associés ou non à d'autres agents anticancéreux. Une des options
thérapeutiques peut être par ailleurs la réalisation d'une autogreffe de cellules
souches, notamment chez les patients jeunes.
MABCAMPATH, alemtuzumab, est un anticorps monoclonal qui agit en se liant à
des récepteurs présents à la surface des lymphocytes B, appelés CD52.
Ainsi liés aux anticorps, les lymphocytes produits en excès du fait de la
prolifération tumorale meurent, ce qui permet le contrôle de la progression de la
leucémie lymphoïde chronique.
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Lymphome folliculaire de stade III et IV
MABTHERA, Laboratoire Roche – ASMR I
Que sont les lymphomes folliculaires ?
Les lymphomes folliculaires se caractérisent par une prolifération anormale des
cellules lymphoïdes de type B.
Ce sont des cancers hématologiques de faible malignité. Leur évolution est lente
et le malade reste longtemps asymptomatique. La prolifération des cellules B se
traduit par une augmentation de taille des ganglions, parfois par une fièvre, un
amaigrissement ou des sueurs nocturnes.
Le pronostic de la maladie dépend de la réponse du patient au traitement initial ;
l'évolution, qui se fait naturellement sur plusieurs années, peut s'accélérer
subitement par transformation en cancer à grandes cellules, beaucoup plus
agressif.
Le lymphome folliculaire est un lymphome dit "non hodgkinien" ; il représente
environ 30 % des cas de ce type de cancer soit une incidence d'environ 3 000 cas
par an en France. Sa fréquence augmente régulièrement depuis plusieurs années,
ce phénomène n'ayant pas encore été expliqué à ce jour.
Ce cancer n'a pas été observé chez l'enfant. Il touche essentiellement les
adultes après 40 ans, avec un pic de fréquence entre 55 et 60 ans. Il existe une
prédominance masculine de la maladie.
Pour 80 % des cas environ, le lymphome est découvert alors que son stade
évolutif a déjà atteint les niveaux III et IV.
Les traitements doivent prendre en compte la faible évolutivité naturelle de la
maladie et ne doivent donc pas être trop agressifs dans un premier temps ;
parallèlement, leur efficacité doit être la meilleure possible, la réponse au
traitement initial étant un facteur pronostique majeur de ce cancer.
Habituellement, lorsque l'on décide de traiter les malades, la prise en charge
repose sur l'administration d'une poly-chimiothérapie anti-cancéreuse, associant
notamment le cyclophosphamide, la vincristine et la prednisone (CVP) ; on peut
également utiliser des combinaisons de médicaments anti-cancéreux incluant la
fludarabine. L'interféron alpha appartient aussi à l'arsenal thérapeutique. Une
radiothérapie voire dans certains cas des greffes de moelle peuvent également
être envisagées.
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MATBTHERA, rituximab, est un anticorps monoclonal obtenu par génie
génétique. Il se lie à un antigène présent sur les cellules B et entraîne leur
destruction.
Il apporte un bénéfice aux malades atteints d'un lymphome folliculaire de stade
III et IV et n'ayant jamais été traités au préalable pour ce lymphome. Il doit
être administré en association avec une chimiothérapie anticancéreuse.
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Leucémie myéloïde chronique (LMC)
TASIGNA, Laboratoire Novartis Pharma
Phase chronique : ASMR II
Qu'est-ce que la leucémie myéloïde chronique ?
La leucémie myéloïde chronique est un cancer hématologique causé par une
anomalie génétique caractérisée par la présence du chromosome dit
"Philadelphie".
Le chromosome "Philadelphie" est en fait un chromosome 22 porteur d'un
nouveau gène issu de la fusion d'un morceau de chromosome 9 avec un morceau
de lui-même.
Le produit du gène anormal porté par le chromosome 22 est une protéine qui
transforme les cellules normales en cellules leucémiques.
Il s'agit d'une anomalie génétique acquise dont on ne connaît pas les causes de
survenue.
L'évolution est lente au début, avec peu de signes cliniques. Puis elle s'accélère
avec majoration des anomalies sanguines, augmentation du volume de la rate,
douleurs osseuses, fièvre, altération de l'état général.
Enfin, la maladie évolue vers la leucémie aiguë myéloblastique habituellement
fatale dans un délai de 6 mois. La médiane de survie, à partir de la découverte de
la maladie est de 4 à 6 ans.
En France, l'incidence de la leucémie myéloïde chronique est d'environ 1 cas pour
100 000.
Cette maladie touche les adultes et les enfants (6 à 7 nouveaux cas par an chez
l'enfant).
La prise en charge de la leucémie myéloïde chronique a pour objectif principal de
retarder le passage à la forme accélérée puis blastique. Elle repose en premier
lieu sur la prescription d'imatinib. Chez les patients jeunes, une greffe de moelle
peut également être envisagée.
Cependant, en dépit de l'efficacité majeure de l'imatinib, certains malades
développent une résistance à ce traitement et l'évolution vers les phases
accélérée puis blastique devient inéluctable.
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TASIGNA, nilotinib, est un inhibiteur de protéine kinase qui agit en bloquant
l'activité d'une enzyme produite par les cellules leucémiques et impliquée dans
leur multiplication.
TASIGNA est indiqué dans le traitement de la leucémie myéloïde chronique en
phase chronique, avec chromosome de Philadelphie positif, lorsque le malade est
en échec d'un traitement antérieur par imatinib.
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Leucémie myéloïde chronique (LMC)
TASIGNA, Laboratoire Novartis Pharma
Phase accélérée : ASMR I
Qu'est-ce que la leucémie myéloïde chronique ?
La leucémie myéloïde chronique est un cancer hématologique causé par une
anomalie génétique caractérisée par la présence du chromosome dit
"Philadelphie".
Le chromosome "Philadelphie" est en fait un chromosome 22 porteur d'un
nouveau gène issu de la fusion d'un morceau de chromosome 9 avec un morceau
de lui-même.
Le produit du gène anormal porté par le chromosome 22 est une protéine qui
transforme les cellules normales en cellules leucémiques.
Il s'agit d'une anomalie génétique acquise dont on ne connaît pas les causes de
survenue.
L'évolution est lente au début, avec peu de signes cliniques. Puis elle s'accélère
avec majoration des anomalies sanguines, augmentation du volume de la rate,
douleurs osseuses, fièvre, altération de l'état général.
Enfin, la maladie évolue vers la leucémie aiguë myéloblastique habituellement
fatale dans un délai de 6 mois. La médiane de survie, à partir de la découverte de
la maladie est de 4 à 6 ans.
En France, l'incidence de la leucémie myéloïde chronique est d'environ 1 cas pour
100 000.
Cette maladie touche les adultes et les enfants (6 à 7 nouveaux cas par an chez
l'enfant).
La prise en charge de la leucémie myéloïde chronique a pour objectif principal de
retarder le passage à la forme accélérée puis blastique. Elle repose en premier
lieu sur la prescription d'imatinib. Chez les patients jeunes, une greffe de moelle
peut également être envisagée.
Cependant, en dépit de l'efficacité majeure de l'imatinib, certains malades
développent une résistance à ce traitement et l'évolution vers les phases
accélérée puis blastique devient inéluctable.
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TASIGNA, nilotinib, est un inhibiteur de la protéine kinase qui agit en bloquant
l'activité d'une enzyme produite par les cellules leucémiques et impliquée dans
leur multiplication.
TASIGNA est indiqué dans le traitement de la leucémie myéloïde chronique, en
phase accélérée, lorsque le malade est en échec d'un traitement antérieur par
imatinib.
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Myélome multiple
THALIDOMIDE PHARMION, Laboratoire Pharmion – ASMR II
Qu'est-ce que le myélome multiple ?
Le myélome multiple est une maladie hématologique grave caractérisée par une
prolifération au niveau de la moelle osseuse, de plasmocytes spécifiques.
Il se manifeste de façon variable, avec souvent au premier plan, des douleurs
osseuses intenses résultant de la destruction osseuse caractéristique de la
maladie.
Des signes hématologiques, rénaux ou neurologiques peuvent également survenir.
Le pronostic est sombre et les patients décèdent généralement dans les 10 ans
suivant la découverte de la maladie.
L'incidence du myélome multiple, en France, est d'environ 4 500 nouveaux cas
par an, avec une légère prédominance masculine.
Il s'agit d'une maladie touchant essentiellement les personnes âgées de plus de
60 ans.
Les traitements sont de deux types : à visée symptomatique, pour lutter contre
la douleur, les conséquences des anomalies sanguines ou l'insuffisance rénale, et
à visée anti-mitotique, pour lutter contre la progression de la maladie.
Le traitement anti-mitotique est basé sur l'utilisation d'une chimiothérapie à
haute dose, lorsque le malade est en mesure de la supporter.
Il est également possible de tenter des greffes de moelle, chez les sujets les
plus jeunes. Lorsque le malade ne peut être traité comme décrit ci-dessus, une
association de corticoïdes et d'un agent alkylant est prescrite mais les résultats
de ces traitements restent médiocres.
THALIDOMIDE PHARMION, est un nouveau médicament qui pourrait agir en
bloquant le développement des cellules cancéreuses présentes dans le myélome
multiple des os et en stimulant le système immunitaire des malades. Il
représente une nouvelle stratégie thérapeutique pour les patients de plus de 65
ans encore non traités ou ne pouvant être traités par une chimiothérapie à haute
dose ; dans ce cadre il doit être administré en association avec le melphalan et la
prednisone.
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Infectiologie
Infection par le VIH-1
CELSENTRI, Laboratoire Pfizer – ASMR IV
Qu'est-ce que l'infection par le VIH ?
La contamination par le virus de l'immunodéficience humaine provoque une
infection initiale (ou primo infection) qui peut s'accompagner de fièvre avec
ganglions et éruption cutanée, ou être asymptomatique. Cette infection guérit
toujours spontanément alors que le virus se multiplie rapidement dans
l'organisme, en détruisant progressivement les cellules du système immunitaire
et les organes lymphoïdes (ganglions, rate, moelle osseuse). Lorsque le nombre de
lymphocytes T CD4 atteint un seuil très bas, les défenses immunitaires de
l'organisme ne sont plus en mesure de lutter contre la survenue d'infections, de
cancers ou d'atteintes graves du système nerveux. Le malade est alors en phase
SIDA (syndrome d'immunodéficience acquise).
Toutes les souches du VIH connues actuellement ne sont pas contagieuses dans
les actes de la vie quotidienne. Le VIH se transmet dans des conditions
particulières clairement identifiées : lors des relations sexuelles, par utilisation
de seringues contaminées (usagers de drogue), de la mère à l'enfant lors de la
grossesse, au moment de l'accouchement ou par le lait maternel.
En France, 100 000 personnes environ seraient infectées par le VIH.
L'objectif des initiations de traitements anti-viraux chez les patients porteurs
du VIH est de diminuer au maximum la charge virale plasmatique et ceci le plus
rapidement possible. On utilise à cet effet des combinaisons de médicaments
anti-rétroviraux (inhibiteurs nucléosidiques de la transcriptase inverse et
inhibiteurs non nucléosidiques de la transcriptase inverse, inhibiteurs des
protéases, inhibiteurs de fusion).
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CELSENTRI, maraviroc, est le premier médicament d'une nouvelle classe
d'antiviraux, les antagonistes du récepteur CCR5. Cette molécule bloque la
protéine appelée CCR5, qui représente une des protéines utilisées par le virus de
l'immunodéficience humaine pour pénétrer dans les cellules de l'organisme. Le
virus nécessitant CCR5 pour envahir les cellules, ne pourra donc pas les pénétrer
et par voie de conséquence ne pourra pas s'y reproduire, réduisant de ce fait la
charge virale dans le sang des personnes contaminées.
CELSENTRI, prescrit en association avec d'autres médicaments antirétroviraux,
améliore la prise en charge des patients infectés par le virus VIH-1 lorsque le
virus en cause présente un tropisme spécifique à la protéine CCR5.
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Infection par le VIH-1
ISENTRESS, Laboratoire MSD-CHIBRET – ASMR III
En France, 100 000 personnes environ seraient infectées par le VIH.
L'objectif des initiations de traitements antiviraux chez les patients porteurs
protéases, inhibiteurs de fusion).
ISENTRESS, raltégravir, est le premier médicament d'une nouvelle classe
d'antiviraux, les inhibiteurs de l'intégrase. Cette molécule bloque une enzyme
impliquée dans la reproduction du VIH et, de ce fait, ralentit la progression de
l'infection.
ISENTRESS, prescrit en association avec d'autres médicaments antirétroviraux, améliore la prise en charge des patients infectés par le virus VIH-1,
ayant une charge virale détectable malgré le traitement en cours.
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Infection par le VIH-1 chez l'enfant
TELZIR, Laboratoire GSK – ASMR IV
En France, 100 000 personnes environ seraient infectées par le VIH, dont
1 500 enfants.
L'objectif des initiations de traitements anti-viraux chez les patients porteurs
protéases, inhibiteurs de fusion, inhibiteurs de l'intégrase).
Chez l'enfant, l'arsenal thérapeutique est plus restreint, certaines molécules
n'étant autorisées que dans les populations d'adultes, notamment dans la classe
des inhibiteurs de protéase.
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TELZIR, fosamprénavir, est un inhibiteur de protéase déjà indiqué chez les
patients adultes infectés par le VIH de type 1. Il a désormais démontré un
bénéfice, dans le traitement de cette infection, chez les enfants de 6 ans et
plus et chez les adolescents.
Il doit être administré en association avec de faibles doses de ritonavir et avec
d'autres traitements anti-rétroviraux.
Il peut être utilisé soit pour les enfants débutant un traitement, soit pour les
enfants prétraités intolérants à l'association lopinavir/ritonavir ou en échec
virologique.
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Infections broncho-pulmonaires chez les malades souffrant de
mucoviscidose
MERONEM, Laboratoire AstraZeneca – ASMR IV
Que sont les infections broncho-pulmonaires dans le contexte de la mucoviscidose ?
Les infections broncho-pulmonaires viennent fréquemment émailler le cours de
l'évolution de la mucoviscidose, chez l'enfant et chez l'adulte.
La colonisation des bronches et des poumons par les bactéries survient
généralement de façon très précoce dans la vie du malade alors que se constitue
progressivement la maladie respiratoire qui va s'aggraver au fil du temps.
La mise en évidence d'un germe de type Pseudomonas aeruginosa dans la genèse
d'une infection broncho-pulmonaire constitue un marqueur de gravité, chez les
patients souffrant d'une mucoviscidose, vis à vis du pronostic respiratoire.
En France environ 5 000 personnes sont atteintes de mucoviscidose. Dans cette
population, la majorité des patients adultes sont porteurs, de façon chronique,
de germes de type Pseudomonas aeruginosa ; chez les enfants, la proportion de
porteurs chroniques dépasse le tiers de la population.
La prise en charge des infections broncho-pulmonaires dues à Pseudomonas
aeruginosa repose sur l'administration d'antibiotiques adaptés par voie
intraveineuse ; une antibiothérapie par voie inhalée est également utilisée.
MERONEM, est un antibiotique de la classe des carbapénèmes. Administré par
voie intraveineuse et en association avec un autre antibiotique, il représente un
des traitements de choix pour les infections broncho-pulmonaires à Pseudomonas
aeruginosa, chez les malades souffrant d'une mucoviscidose. Il peut être
administré chez l'adulte et chez l'enfant.
Cet antibiotique est également efficace dans le traitement des infections
broncho-pulmonaires à Bulkholderia cepacia, associées avec une moindre
fréquence à la mucoviscidose.
Réf : HAS (www.anaes.fr)
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Infections à candida
MYCAMINE, Laboratoire Astellas Pharma – ASMR IV
Que sont les infections à candida ?
Les infections à candida sont des infections provoquées par des levures. Elles
peuvent se limiter à la peau ou aux muqueuses ou passer dans le sang et envahir
un organe.
Elles se manifestent alors par de la fièvre et des signes spécifiques d'atteinte
viscérale dont la nature dépend de l'organe contaminé ; les principaux organes
cibles sont le foie, la rate, le rein, le poumon, le cœur et l'œil.
L'origine de la contamination est le plus souvent endogène mais elle peut
également être exogène (à partir de personnes malades elles-mêmes, de
soignants porteurs de levures ou encore de sang contaminé pour les usagers de
drogue par voie intra-veineuse).
Ces infections sont graves, potentiellement mortelles, surtout chez des malades
fragilisés par des pathologies concomitantes.
Ces infections touchent essentiellement les personnes souffrant d'un déficit de
l'immunité, notamment les malades ayant bénéficié d'une greffe de moelle,
porteurs d'un cancer ou traités par une chimiothérapie anti-cancéreuse,
porteurs du VIH ou malades du SIDA.
Les traitements s'intègrent dans la prise en charge globale du malade et
dépendent du contexte de survenue de l'infection fongique.
Ils reposent, pour le traitement spécifique de l'infection, sur la prescription de
médicaments anti-fongiques.
MYCAMINE, micafungine, est un médicament antifongique de la classe des
échinocandines. Il agit en altérant la production d'un élément cellulaire fongique
nécessaire à la survie et à la multiplication de la levure, bloquant ainsi la
progression de l'infection. Chez les enfants en particulier, il apporte une nouvelle
opportunité de prise en charge dans un contexte médical généralement très
grave.
25/43
Paludisme
RIAMET, Laboratoire Novartis Pharma – ASMR IV
Qu'est-ce que le paludisme ?
Le paludisme est une maladie infectieuse causée par un protozoaire appelé
Plasmodium, présent dans de nombreuses régions du monde. La transmission se
fait par piqûre d'anophèle femelle, le soir et surtout la nuit. L'infection se
manifeste généralement dans les deux mois suivant la piqûre infectante pour
Plasmodium falciparum, ce délai pouvant s'étendre à plusieurs mois voire années
pour les trois autres espèces plasmodiales (P. Vivax, P. Ovale, P. Malariae). Les
symptômes sont l'apparition d'une fièvre, de douleurs diffuses et de troubles
digestifs ; des accès de fièvre périodiques accompagnés de sueurs peuvent
survenir ensuite de façon intermittente. Les formes graves sont exclusivement
causées par Plasmodium falciparum et menacent le pronostic vital du malade : il
peut s'agir notamment d'encéphalopathies aiguës, d'insuffisances rénales aiguës
ou de détresses respiratoires.
Plus de 2 milliards de personnes sont exposées au paludisme à travers le monde,
Plasmodium falciparum étant surtout présent dans les régions intertropicales de
climat chaud et humide.
En France métropolitaine, on estime à plus de 4 000 le nombre de cas dits
"importés" c'est-à-dire contractés lors de séjours hors métropole dont environ
20 % d'enfants. On compte par ailleurs environ 3 700 cas de paludisme dans les
départements d'outre-mer (essentiellement Mayotte et Guyanne Française). Ces
cas de paludisme sont très majoritairement dus à une infestation par Plasmodium
falciparum.
La prise en charge du paludisme se situe à deux niveaux : un volet préventif
comprenant la protection contre les piqûres d'anophèle et la prise d'une
chimiothérapie prophylactique ; un volet curatif reposant sur l'administration de
médicaments antipaludéens.
RIAMET, est un médicament associant l'artéméther et la luméfantrine, deux
molécules antipaludiques de rapidité et de durée d'action complémentaires. Il
peut être proposé dans le traitement de l'accès palustre non compliqué, dû à
Plasmodium falciparum, chez l'enfant et le nourrisson de plus de 5 kg.
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Maladies rares
Angio-œdème héréditaire
FIRAZYR, Laboratoire Jerini AG – ASMR IV
Qu'est-ce que l'angio-œdème héréditaire ?
L'angio-œdème héréditaire est une maladie génétique qui se manifeste le plus
souvent dès l'enfance ou l'adolescence, par la survenue récidivante d'oedèmes.
Ces oedèmes sont dus à une trop forte perméabilité des vaisseaux sanguins ; ils
durent habituellement 2 à 3 jours et disparaissent spontanément. Leur
localisation est variable et conditionne la gravité de la maladie. En effet, si le
larynx est touché, le risque de décès, en l'absence de traitement, peut atteindre
25 %.
Il s'agit d'une maladie chronique, la fréquence des récidives étant très variable
au sein de la population concernée.
L'angio-œdème héréditaire est une maladie génétique de transmission
autosomique dominante. La nature de l'anomalie génétique en cause caractérise
les différents types de maladie identifiés : les types 1 et 2 sont liés à une
altération d'un gène codant pour un inhibiteur de la C1 estérase dont le déficit
entraîne une libération excessive de bradykinine alors que les types 3 sont
associés à une augmentation de l'activité kininogénase elle-même responsable
d'une libération d'un excès de bradykinine. C'est l'excès de bradykinine qui est
ensuite responsable de l'augmentation de la perméabilité des vaisseaux sanguins.
L'angio-œdème héréditaire est une maladie rare dont la prévalence serait de
1/10 000 à 1/50 000 en France, majoritairement de type 1.
La prise en charge des patients repose actuellement sur une prophylaxie des
crises par des médicaments androgéniques et sur le traitement symptomatique
des crises aiguës.
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FIRAZYR, icatibant, est le premier médicament indiqué dans le traitement des
crises aiguës d'angio-œdème héréditaire chez l'adulte.
Il agit en bloquant les récepteurs cibles de la bradykinine, présente en excès
chez les malades souffrant d'un angio-œdème héréditaire avec carence en
inhibiteur de la C1 estérase.
Il permet ainsi, en limitant l'activité de la bradykinine, de soulager les
symptômes liés à la perméabilité accrue des vaisseaux sanguins.
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Maladie de Darier-Ferrand
GLIVEC, Laboratoire Novartis Pharma – ASMR IV
Qu'est-ce que la maladie de Darier-Ferrand ?
La maladie de Darier-Ferrand est une tumeur rare des cellules dermiques,
encore appelée dermatofibrosarcoma protuberans. Elle débute par l’apparition
de lésions indurées non douloureuses de la peau qui s’étendent progressivement
alors que des nodules se développent en leur sein. Des complications locales
peuvent alors apparaître avec survenue d’ulcérations, de saignements et de
douleurs au niveau des lésions et compression des organes voisins. L’évolution de
la maladie est lente et, si le risque de récidive est important, le potentiel
métastatique de cette tumeur reste faible.
La maladie de Darier-Ferrand est une maladie rare, touchant moins de 1
personne pour 10 000 habitants en France. Des anomalies touchant les
chromosomes 17 et 22 sont habituellement identifiées au niveau des cellules
tumorales.
Le seul traitement proposé est chirurgical ; il doit être le plus large possible car
le risque de récidive est très élevé en cas d’exérèse insuffisante. Cependant, la
pratique chirurgicale est limitée par les risques fonctionnels ou esthétiques liés
à la localisation et à la taille de la tumeur.
GLIVEC, imatinib, est un médicament inhibiteur de la protéine tyrosine kinase. Il
bloque les récepteurs au PDGFB (platelet-derived-growth-factor B), facteur de
croissance produit en excès dans la maladie de Darier-Ferrand.
Il est le seul médicament indiqué dans le traitement de la maladie de DarierFerrand ; il apporte un bénéfice aux malades ne pouvant pas bénéficier d’un
traitement chirurgical.
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Retard de croissance avec déficit en IGF-1
INCRELEX, Laboratoire Beaufour Ipsen – ASMR III
Qu'est-ce qu'un retard de croissance avec déficit en IGF-1 ?
Les enfants porteurs d'un déficit en IGF-1 (insulin-like growth factor-1) sont
dans l'incapacité de développer une croissance normale car leur corps ne répond
pas correctement à la stimulation des hormones de croissance, pourtant
présentes en quantité normale dans leur organisme.
La maladie se manifeste par une très petite taille, avec des extrémités et des
organes génitaux de développement réduit, et une obésité.
Le déficit en IGF-1 est une maladie rare, causée par une mutation du récepteur
de l'hormone de croissance, un dysfonctionnement de la transmission des signaux
générés par l'hormone de croissance, ou une altération du gène IGF-1 lui-même.
Cette maladie touche les garçons et les filles.
Les enfants souffrant de cette maladie ne bénéficiaient jusqu'à ce jour d'aucun
traitement spécifique, les hormones de croissance exogènes habituellement
indiquées dans les retards de croissance étant en l'espèce inefficaces.
INCRELEX, mécasermine, est le premier médicament proposé dans le traitement
des enfants souffrant d'un retard de croissance avec déficit primaire sévère en
IGF-1.
INCRELEX est produit par la technique de l'ADN recombinant ; il possède les
mêmes propriétés que l'IGF-1 naturelle manquante et la remplace dans son rôle
déterminant de facteur de croissance, en stimulant la division et la croissance
des cellules ainsi que leur capacité à absorber les nutriments.
INCRELEX augmente significativement, chez les enfants malades, la vitesse de
croissance.
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Retard de croissance associé à un déficit du gène SHOX
UMATROPE, Laboratoire Lilly – ASMR IV
Qu'est-ce qu'un retard de croissance associé à un déficit du gène SHOX ?
Des délétions ou mutations du gène SHOX, situé sur les chromosomes X et Y,
peuvent être responsables d'un retard de croissance chez l'enfant.
Ce déficit peut apparaître de façon isolée ou en association avec d'autres
anomalies du développement.
Les manifestations cliniques sont de gravité variable, avec un retentissement sur
la qualité de vie et les fonctions psychosociales plus ou moins important.
Le nombre d'enfants souffrant d'un retard de croissance lié à un déficit du gène
SHOX (Short Stature Homeobox Gene) peut être estimé à 3 000, en France.
Il n'existait jusqu'alors pas de traitement spécifiquement indiqué pour la prise
en charge de ces enfants.
UMATROPE, somatropine, est le premier médicament proposé chez les enfants
présentant un retard de croissance lié à un déficit du gène SHOX, cette
anomalie ayant été confirmée par un test ADN avant la mise en route du
traitement.
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Drépanocytose
SIKLOS, Laboratoire Addmedica – ASMR IV
Qu'est-ce que la drépanocytose ?
La drépanocytose est une maladie des globules rouges qui présentent une forme
anormale, en bananes.
Ces globules rouges, constitués d'une hémoglobine déficiente, ont tendance à
s'agréger et à former des petits caillots (thrombi).
Les manifestations de la maladie dépendent de la gravité de l'atteinte génétique
et peuvent aller de l'absence de symptômes à la survenue d'accidents sévères,
d'évolution potentiellement mortelle.
Les complications les plus redoutables sont de type vasculaire, avec constitution
d'infarctus multiples extrêmement douloureux, de type hémolytique, avec
apparition parfois brutale d'anémies très sévères nécessitant des transfusions
urgentes et de type infectieux, avec une susceptibilité très accrue aux
infections.
La drépanocytose est une maladie génétique caractérisée par une mutation de
l'hémoglobine ; celle-ci acquiert, par remplacement d'un acide aminé sur l'une de
ses chaînes de globine, des propriétés anormales. Cette hémoglobine modifiée
est appelée hémoglobine S.
La maladie se transmet sur un mode autosomique récessif. Sa fréquence est très
variable suivant les pays. Elle est beaucoup plus fréquente dans les populations
noires.
En France, la prévalence de la maladie se situerait entre 1,3 et 1,7 cas
pour 10 000 habitants.
La prise en charge des personnes porteuses d'une drépanocytose dépend de la
gravité de l'atteinte ; elle repose sur des mesures préventives (prévention des
infections, hydratation) et sur le traitement des complications lorsqu'elles
surviennent (essentiellement par prescription d'analgésiques, la mise en œuvre
de transfusions sanguines et le traitement des infections).
Chez les enfants sévèrement atteints, une greffe de moelle osseuse peut être
proposée.
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SIKLOS, hydroxycarbamide, est le premier médicament indiqué dans la prise en
charge spécifique de la drépanocytose. En inhibant la croissance et la
reproduction des globules rouges, SIKLOS apporte un bénéfice aux enfants et
aux adultes souffrant d'une drépanocytose, en prévention des crises vasculaires
douloureuses.
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Antalgie/Anesthésie
Traitements
Douleur per et post-opératoire
NAROPEINE, Laboratoire Astra Zeneca – ASMR IV
Que sont les douleurs per et post-opératoires ?
Le choix des techniques d'analgésie per et post-opératoires est fonction du type
d'acte chirurgical réalisé et de l'état du malade.
Ces techniques peuvent faire appel à différentes voies d'administration,
générale ou loco-régionale, et peuvent également être associées, l'objectif final
étant de limiter au maximum la douleur afin d'améliorer le confort du patient et
de faciliter la rééducation post-opératoire.
On peut citer parmi les modes analgésiques de choix le bloc péridural
périphérique utilisé après chirurgie orthopédique des membres, le bloc péridural
caudal ou la perfusion péridurale continue.
En France, chaque année, environ 170 000 adultes ou adolescents doivent subir
une intervention chirurgicale orthopédique qui justifie la pratique d'un bloc
périphérique nerveux continu.
Le bloc péridural caudal est quant à lui particulièrement utile en pédiatrie.
Chaque année, environ 30 000 enfants de moins de 12 ans pourraient en
bénéficier, notamment pour la chirurgie sous-ombilicale.
La prise en charge de l'analgésie per et post-opératoire est actuellement une
priorité pour les soignants et de nombreuses techniques peuvent être mises en
œuvre, avec utilisation d'anesthésiques de type amino-amides ou de type opioïde.
NAROPEINE, chlorhydrate de ropivacaïne, est un produit anesthésique local
injectable de type amino-amide, de longue durée d'action.
Il peut être utilisé pour l'anesthésie chirurgicale et traitement des douleurs
aiguës chez les adultes et les enfants de plus de 12 ans.
Il peut également être proposé dans la prise en charge de la douleur aiguë per et
post-opératoire par bloc péridural caudal ou perfusion péridurale continue, chez
l'enfant jusqu'à l'âge de 12 ans. Ce traitement permet ainsi l'obtention d'une
analgésie chez le jeune enfant, le nourrisson et le nouveau-né.
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Douleurs chroniques intenses
PRIALT, Laboratoire Eisai – ASMR IV
Que sont les douleurs chroniques intenses ?
Les douleurs chroniques peuvent avoir des origines diverses, cancéreuses ou
neuropathiques notamment. Leur intensité est variable mais peut être telle, dans
certains cas, que les malades subissent une altération très marquée de leur
qualité de vie, avec un retentissement psychosocial important.
Pour ces patients, il est parfois nécessaire de recourir à une administration
d'antalgiques par voie intrarachidienne.
De nombreuses maladies peuvent engendrer chez les personnes qui en sont
atteintes des douleurs chroniques ; il en est ainsi, par exemple, de la plupart des
cancers qui provoquent notamment des douleurs viscérales et/ou osseuses, et de
certaines lésions neurologiques. Le recours à une analgésie intrarachidienne, dans
le cadre de la prise en charge des douleurs chroniques, correspond cependant à
une souffrance particulièrement intense et rebelle aux traitements antalgiques
usuels.
La prise en charge des douleurs chroniques intenses repose essentiellement sur
l'administration d'opioïdes forts ou, dans le cas de douleurs d'origine
neurologique, sur un traitement par produits psychotropes.
Le mode d'administration privilégié dans un premier temps est la voie orale ; on
peut avoir ensuite recours à d'autres voies (injectable ou transdermique) en cas
de besoin.
L'administration d'opioïdes par voie centrale (périmédullaire ou cérébroventriculaire) peut également être envisagée en dernier recours.
PRIALT, ziconotide, est un nouveau médicament de type oméga-conopeptide. Il
agit en bloquant les canaux calciques situés à la surface des cellules nerveuses et
en empêchant ainsi la transmission des signaux de douleur au niveau de la moelle.
Administré par voie intrarachidienne, il constitue un recours pour les malades
souffrant de douleurs chroniques intenses.
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Rhumatologie
Ostéoporose post-ménopausique
ACLASTA, Laboratoire Novartis Pharma – ASMR IV
Qu'est-ce que l'ostéoporose ?
L'ostéoporose est une ostéopathie raréfiante dont les principales causes sont
l'âge et la ménopause. Elle se caractérise par une perte osseuse et se traduit par
des tassements vertébraux et des fractures osseuses. Avec le vieillissement de
la population, elle représente un enjeu de santé publique majeur du fait de ses
conséquences médicales et sociales.
L'ostéoporose affecte essentiellement les femmes après la ménopause en raison
de la perte osseuse induite par la diminution de sécrétion des estrogènes à cette
période de la vie. Cette population représente environ 3,3 millions de femmes.
Les objectifs thérapeutiques sont les suivants : prévention de la perte osseuse,
prévention primaire et secondaire des fractures. Ces objectifs peuvent être
atteints au moyen de médicaments qui peuvent soit réduire la résorption osseuse
soit accroître la formation osseuse.
Les traitements actuels reposent sur l'administration de bisphosphonates,
d'agonistes-antagonistes des estrogènes, d'estrogènes de synthèse, de ranélate
de strontium, ou de molécules régulatrices de l'équilibre calcique, souvent
associée à un apport complémentaire en calcium ou en vitamine D,.
ACLASTA, acide zolédronique, est un biphosphonate azoté qui agit sur l'os en
inhibant la résorption induite par les ostéoclastes. Il est efficace dans le
traitement de l'ostéoporose post-ménopausique car il diminue le risque de
fractures vertébrales et non vertébrales, dans cette population. Il améliore donc
la prise en charge des femmes souffrant d'une ostéoporose post-ménopausique
présentant un risque élevé de fractures.
36/43
Ostéoporose cortisonique
FORSTEO, Laboratoire Lilly – ASMR IV
Qu'est-ce que l'ostéoporose cortisonique ?
L'ostéoporose est une maladie diffuse du squelette qui se caractérise par une
perte osseuse et se traduit par des tassements vertébraux et des fractures
osseuses. Elle peut être primitive, les principaux déterminants étant alors l'âge
élevé et la ménopause ; elle peut aussi être secondaire, consécutive à la prise au
long cours de certains traitements ou induite par des maladies endocriniennes ou
digestives. La cause la plus fréquente d'ostéoporose secondaire est représentée
par la corticothérapie prolongée.
Lors d'un traitement par corticoïdes au long cours par voie générale, la perte
osseuse apparaît assez rapidement et peut être importante dès les premiers
mois de l'imprégnation cortisonique. Les effets sont particulièrement marqués
sur les vertèbres, avec un risque élevé de fractures à ce niveau.
Les personnes susceptibles de souffrir d'une ostéoporose cortisonique sont les
malades, de sexe masculin et féminin, exposés à un traitement corticoïde
systémique prolongé (de 3 mois au moins).
Les corticoïdes par voie générale sont prescrits pour traiter de très nombreuses
pathologies (maladies auto-immunes, digestives, endocriniennes, hématologiques,
néphrologiques, rhumatologiques…).
La prévention de la perte osseuse par les biphosphonates doit être envisagée
lorsqu'un patient va être exposé, pour des raisons thérapeutiques, à des
corticoïdes au long cours.
Un traitement de l'ostéoporose devra être instauré chez les patients à risque
élevé de fracture.
FORSTEO, tériparatide, est un médicament à base d'hormone parathyroïdienne,
qui stimule la formation osseuse en agissant directement sur les ostéoclastes.
FORSTEO est le premier médicament ostéoformateur indiqué chez les malades
souffrant d'une ostéoporose induite par un traitement prolongé aux corticoïdes.
Il peut être proposé chez les personnes à risque fracturaire élevé, recevant une
corticothérapie au long cours par voie générale, quel que soit leur sexe.
37/43
Dermatologie
Dermatite atopique
PROTOPIC pommade, Laboratoire Astellas Pharma – ASMR IV
Qu'est-ce que la dermatite atopique ?
La dermatite atopique est une affection cutanée chronique inflammatoire,
d'origine immunologique. Sa gravité est variable, pouvant aller de l'apparition
occasionnelle de lésions eczémateuses à des formes très sévères avec lésions
extensives, excoriées et prurigineuses sur l'ensemble du corps. Elle peut
entraîner des surinfections cutanées.
La dermatite atopique entre dans le cadre de l'atopie, pathologie héréditaire aux
manifestations multiples et caractérisée par une hypersensibilité générée par les
IgE contre des antigènes naturels de l'environnement ou de l'alimentation.
Cette maladie, du fait de son caractère chronique et douloureux, peut avoir
d'importantes répercussions psychosociales.
La dermatite atopique touche environ 1 % des adultes et 5 % des enfants de plus
de 2 ans. Dans 10 % des cas environ la maladie s'avère résistante aux
traitements conventionnels.
La prise en charge de la dermatite atopique repose sur l'utilisation de
corticoïdes, d'immunosuppresseurs ou de photothérapie lors des poussées
aiguës, combinée avec des mesures d'hygiène pour prévenir les récurrences.
Le tacrolimus est une molécule de la classe des immunomodulateurs, proposée
sous forme de pommade dans le médicament PROTOPIC.
Il est efficace dans le traitement de la dermatite atopique et apporte un
bénéfice aux malades souffrant de cette maladie cutanée, lorsque les
traitements conventionnels ont échoué.
38/43
Cardio-vasculaire
Maladie coronaire stable
COVERSYL, Laboratoire Servier – ASMR IV
Qu'est-ce qu'une maladie coronaire stable ?
La maladie coronaire stable résulte d'une insuffisance d'irrigation sanguine du
myocarde. Elle se manifeste par la survenue de douleurs thoraciques, notamment
lors des efforts physiques qui augmentent les besoins du cœur en oxygène.
L'évolution de la maladie coronaire stable dépend de l'importance des lésions des
artères coronaires et de l'état du cœur ; lorsque l'atteinte vasculaire est
majeure, le risque de complications par survenue d'un infarctus du myocarde
voire d'une mort subite est non négligeable.
Une procédure de revascularisation peut être envisagée pour rétablir une
irrigation correcte du cœur.
Environ 1,5 million de personnes souffrent d'une maladie coronaire stable en
France. Dans cette population, on compte environ 80 000 cas d'infarctus du
myocarde par an et 120 000 personnes ayant bénéficié, en dehors de tout
épisode d'infarctus, d'une procédure de revascularisation.
La prise en charge des patients souffrant d'une maladie coronaire stable est
globale et repose sur la réduction des facteurs de risque cardiovasculaires et la
prévention des complications.
Plusieurs classes thérapeutiques peuvent être utilisées dans ce cadre (antihypertenseurs, hypolipémiants, antiagrégants plaquettaires notamment). Une
revascularisation par voie chirurgicale peut également être proposée.
COVERSYL, périndopril, est un médicament inhibiteur de l'enzyme de conversion.
Son utilisation améliore la prise en charge des patients souffrant d'une maladie
coronaire stable, qui ont déjà subi un infarctus du myocarde ou bénéficié d'une
procédure de revascularisation chirurgicale, en réduisant leur risque de
complication cardiaque.
39/43
Sclérodermie systémique et ulcères digitaux
TRACLEER, Laboratoire Actelion Pharmaceuticals – ASMR IV
Qu'est-ce que la sclérodermie systémique ?
La sclérodermie est une maladie immunitaire qui se caractérise par une atteinte
des petits vaisseaux. Elle se manifeste par une atteinte de la peau qui devient
épaisse et durcit, notamment au niveau des mains et du visage. Elle peut
également toucher des organes internes du corps, qui subissent les mêmes types
de lésions que celles qui apparaissent sur la peau, avec des conséquences parfois
très graves pour le pronostic du malade. On parle alors de sclérodermie
"systémique".
L'atteinte des mains constitue le signe le plus fréquent et le plus précoce de la
sclérodermie systémique. Elle se traduit par un syndrome de Raynaud,
accompagné par une modification de la texture et de la forme des doigts avec
apparition dans certains cas d'ulcérations digitales qui sont douloureuses,
difficiles à soigner et s'infectent fréquemment.
L'évolution de la sclérodermie systémique est très variable d'une personne à
l'autre mais il s'agit d'une maladie chronique qui peut durer toute une vie, sa
gravité étant fonction de son agressivité et du type d'organes internes atteints.
Les complications des ulcères digitaux peuvent être graves et nécessiter dans
certains cas des procédures d'amputation.
La sclérodermie atteint préférentiellement les femmes et les premiers signes
apparaissent le plus souvent au cours de la cinquième décennie.
Il n'existe pas de facteur génétique identifié aujourd'hui.
En France, environ 7 500 patients sont atteints de sclérodermie systémique, et
plus de la moitié d'entre eux souffriront d'ulcères digitaux au cours de
l'évolution de leur maladie.
La prise en charge de la sclérodermie ne relève pas aujourd'hui d'un traitement
spécifique. La stratégie thérapeutique doit être mise en place en fonction de
l'organe atteint et de la gravité des lésions.
Pour les ulcères des doigts, l'objectif est de favoriser la cicatrisation par des
soins locaux, de soigner les surinfections bactériennes et de lutter contre la
vasoconstriction des vaisseaux par l'administration de médicaments
vasodilatateurs.
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TRACLEER, bosentan, est le premier traitement spécifique indiqué dans la
prévention de la survenue d'ulcères digitaux évolutifs chez les malades atteints
de sclérodermie systémique.
TRACLEER agit en inhibant une hormone appelée endothéline, responsable de la
vasoconstriction des vaisseaux sanguins.
En provoquant une dilatation vasculaire, il est efficace pour réduire l'apparition
des ulcères digitaux favorisée par la vasoconstriction des vaisseaux des doigts.
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Soins palliatifs
Constipation
RELISTOR, Laboratoire Wyeth Pharmaceuticals – ASMR IV
Qu'est-ce que la constipation ?
La constipation se caractérise par une diminution du nombre d'exonérations
(émission de selles) hebdomadaires ; une personne est considérée comme
"constipée" si elle émet moins de 4 selles par semaine.
Les causes de ce trouble sont nombreuses ; elles peuvent être endogènes ou liées
à un facteur extérieur, notamment la prise de certains médicaments dont les
antalgiques dits "opioïdes" utilisés pour traiter les douleurs importantes.
Ces antalgiques, lorsqu’ils sont administrés de façon chronique chez les malades
relevant de soins palliatifs, sont à l'origine de constipations opiniâtres
inconstamment soulagées par la prise de laxatifs. Outre l'inconfort lié à ce
trouble, des complications de gravité variable peuvent survenir, comme par
exemple l'apparition d'hémorroïdes, d'un prolapsus rectal, voire la constitution
d'une occlusion intestinale.
Les personnes relevant de soins palliatifs sont les malades porteurs d'une
pathologie grave et avancée, pour laquelle aucun traitement à visée curative ne
peut être proposé. Cette population souffre dans sa majorité de douleurs
nécessitant l'utilisation d'antalgiques opioïdes, eux-mêmes à l'origine ou cofacteurs, dans environ la moitié des cas, de constipations chroniques.
La prise en charge de ces malades repose sur la mise en place de mesures
hygièno-diététiques et l'administration de laxatifs pour faciliter l'exonération.
RELISTOR, bromure de méthylnaltrexone, agit en bloquant certains récepteurs
aux opioïdes situés au niveau de l'intestin, responsables d'une diminution de sa
mobilité, et donc d'une constipation.
RELISTOR, est le premier produit de mécanisme d'action spécifique indiqué
dans le traitement de la constipation liée à l'utilisation d'opioïdes. Il apporte un
bénéfice aux malades relevant de soins palliatifs antalgiques et souffrant de
constipation lorsque ceux-ci ne sont pas soulagés par les laxatifs.
42/43
SITES INTERNET, quelques références
www.anaes.fr
Haute Autorité de Santé
Secrétariat Général de la Commission de la
Transparence
www.agmed.sante.gouv.fr/htm/5/rappe/indrappe.htm
Afssaps – Les rapports publics d'évaluation
www.emea.europa.eu
The European Agency for the Evaluation of Medicinal
Products
www.orpha.net
Orphanet – Maladies rares/Médicaments orphelins
www.nice.org.uk
National Institute for Clinical Excellence
www.sante.gouv.fr
Ministère de la santé, de la famille et des personnes
handicapées
www.invs.sante.fr
Institut de Veille Sanitaire
www.eurohiv.org
Centre Européen pour la Surveillance Épidémiologique
du SIDA
www.unaids.org
ONUSIDA
www.pasteur.fr
Institut Pasteur
www.pharmacorama.com Connaissances des médicaments - Pharmacologie
www.leem.org
Les Entreprises du Médicament
www.abpi.org.uk
The Association of the British Pharmaceutical
Industry
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Les avancées thérapeutiques 2008

Transcription

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