2 et 3 décembre 2011

Transcription

2 et
3 dé
11
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br
cem
SOMMAIRE
02
25 ans et bien des
victoires plus tard…
25 avancées majeures
grâce aux dons du Téléthon
24
Accélérer le futur :
les défis du 25e Téléthon
48
Les incontournables
du Téléthon
62
Le don,
comment ça marche ?
68
Le dispositif
du Téléthon 2011
Les 30 heures d’émission
120
Glossaire
L
OrIA
édIt
Il y a 25 ans, en 1987, naissait le Téléthon
français, un marathon télévisuel unique au monde
accompagné d’un élan populaire exceptionnel.
Grâce à la mobilisation de tous (professionnels
de la télévision, artistes, chercheurs, malades,
médecins, bénévoles, donateurs, partenaires),
nos maladies sont sorties du néant.
25 ans et bien des victoires plus tard, nous restons indignés
face à la maladie et déterminés à atteindre notre objectif :
GUÉRIR ! Des premières victoires ont été remportées et de
véritables révolutions engagées. Nous pouvons être fiers des
résultats que, tous ensemble, nous avons obtenus. Mais notre
combat est un combat de longue haleine que nous devons
mener à son terme. Grâce à ce 25e Téléthon, une nouvelle
décennie d’avancées exceptionnelles doit s’ouvrir au bénéfice
du plus grand nombre.
Depuis 25 ans, l’engagement, la fidélité et le talent de France
Télévisions font du Téléthon français un événement sans
équivalent dans le monde. Six chaînes du groupe France
Télévisions sont mobilisées pour ce 25e anniversaire qui sera
sans nul doute un Téléthon d’exception.
Les 2 et 3 décembre prochains,
ensemble, soyons plus forts
pour accélérer le futur !
Laurence Tiennot-Herment,
Présidente de l’AFM.
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25 ans et bien des
Au bénéfIcE du pluS gRAnd nOMbRE
Grâce à vous,
tout a chanGé !
Il y a 25 ans, avec le 1er Téléthon, les familles émergeaient véritablement du
néant. Inconnues du grand public, oubliées de tous, les maladies rares étaient
alors les « parents pauvres » de la recherche et de la médecine. À l’image de
cette situation, l’enfant incarnant le 1er Téléthon s’enfonçait dans le sable,
symbole de décennies d’oubli.
l’aFm :
le choix
de l’intérêt
Général
L’AFM a compris très tôt que seule une concentration de
moyens permettait d’obtenir des résultats significatifs.
Elle a donc fait le choix d’intervenir au-delà du champ
des maladies neuromusculaires (qui sont toutes des
maladies rares) sur les problématiques communes à
l’ensemble des maladies rares.
Sur le chemin des médicaments de demain, l’AFM impulse de
nombreux projets de recherche et crée ses propres outils de
recherche comme le laboratoire Généthon. De fait, c’est tout
un pan de la recherche française qui bénéficie des actions
menées par l’AFM grâce aux dons du Téléthon.
les mots
pour
le dire
 Grâce
à vous, des batailles ont été livrées et des
victoires remportées ! Pendant 30 heures, nous
allons les découvrir ensemble.
 Ce 25e Téléthon est un tremplin pour l’avenir : il ouvre
une nouvelle décennie de résultats exceptionnels
pour les malades. Les forces du Téléthon sont
en marche pour relever le défi, et nous faire gagner
l’ultime bataille : celle de la Guérison.
 Depuis 25 ans, le Téléthon nous rassemble tous partout en France. Grâce à
cet élan populaire sans équivalent à travers le monde, des révolutions ont
été engagées, des victoires ont été remportées. Nous pouvons être fiers du
chemin parcouru !
 Il y a 25 ans, grâce à vous, les maladies rares émergeaient du néant et de
Aujourd’hui, tout a changé. Grâce à un élan populaire sans précédent, des avancées
majeures ont été réalisées au profit du plus grand nombre.
Grâce à vous,
des batailles livrées
des révolutions engagées
des victoires remportées !
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l’oubli. L’élan populaire exceptionnel du Téléthon nous a permis de remporter
des premières victoires sur la maladie. Aujourd’hui, une révolution médicale
est en marche et nous devons tout faire pour l’accélérer !
 Aujourd'hui, la fatalité a fait place à l’espoir !
 Vous êtes au cœur des victoires scientifiques, médicales, sociales que nous
avons remportées depuis 25 ans grâce à votre mobilisation et à vos dons !
 Ensemble, nous sommes de plus en plus forts face à la maladie.
 Une révolution médicale est en marche. Continuons !
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25 ans et bien des
la révolution Génétique
des cartes du génome à la découverte des gènes responsables
de maladies, c’est tout un pan de la médecine mondiale qui a
fait un spectaculaire bond en avant ! des milliers de familles
frappées par les maladies génétiques ont aujourd’hui accès à
un diagnostic, au conseil génétique ainsi qu’aux diagnostics
pré-natal et pré-implantatoire pour pouvoir agrandir, en toute
connaissance de cause, le cercle familial.
et demain ? Le combat continue car il existe plus de 6 000
maladies génétiques dont certaines très rares…
1 • Les 1res cartes du génome humain : entre 1991 et 1996, Généthon, le laboratoire
du Téléthon, réalise les premières cartes du génome humain : une prouesse
scientifique et technique mais surtout un véritable bond en avant pour la
génétique mondiale et le point de départ du décryptage de la totalité du génome
humain.
2 • La découverte des gènes responsables des maladies : adrénoleucodystrophie,
achondroplasie, syndrome d’Ondine, sclérose tubéreuse de Bourneville,
syndrome de Rett, migraine hémiplégique familiale, rétinites pigmentaires, ataxie
de Friedreich, spina bifida, surdité liée à l’X, syndrome de Prader-Willi, syndrome
Gilles de la Tourette, épilepsies, glaucome juvénile, psoriasis, cardiomyopathies…
plus de 800 gènes responsables de maladies ont été découverts grâce aux cartes
du génome de Généthon et au soutien financier de l’AFM. Et mettre un nom sur
l’ennemi à combattre, c’est déjà gagner une première bataille contre la maladie !
3 • L’amélioration du diagnostic : grâce à la découverte des gènes, les malades ont
accès plus rapidement à un diagnostic fiable et précis. L’errance diagnostique
recule ! Le conseil génétique et les diagnostics pré-natal et pré-implantatoire
donnent la possibilité aux familles de s’agrandir sans risquer de transmettre la
maladie. L’espoir et la vie reprennent le dessus !
les mots
pour
le dire
 Grâce à vos dons, l’AFM a réussi un exploit salué
par la communauté internationale : elle a réalisé
les 1res cartes du génome humain. Ces cartes ont
placé la France en tête de la recherche génétique
dans le monde et ont permis de mettre des noms
sur des maladies inconnues. Cette victoire, c’est
la vôtre !
 Grâce à vos dons, des gènes responsables de centaines de maladies ont été
découverts. Pour les malades, c’est la possibilité d’avoir un diagnostic, de
mettre un nom sur l’ennemi à combattre. C’est une première victoire contre
la maladie ! Continuons ensemble.
 Aujourd’hui, c’est 15 ans de vie gagnés pour les malades ! C’est inestimable,
mais il faut aller plus loin pour trouver les moyens de guérir.
 Grâce au bond en avant de la génétique, les familles ont pu mettre un nom sur
l’ennemi à combattre, elles ont pu savoir comment la maladie se transmet de
génération en génération, elles ont pu s’agrandir en toute connaissance de
cause. Ces premières avancées contre la maladie, c’est à votre mobilisation
qu’on les doit ! Continuons ensemble pour remporter de nouvelles victoires.
Génome
humain :
les chiFFres
clés
• 3 milliards de paires de bases
• 25 000 gènes
• 3 400 gènes responsables de maladies génétiques
identifiés et/ou localisés
4 • 15 ans de vie gagnés : grâce à l’action menée par l’AFM, la prise en charge
médicale des malades neuromusculaires s'est considérablement améliorée. Les
malades ont pu gagner en espérance et en qualité de vie. Certains poursuivent
des études, entament une carrière professionnelle. Un exploit pour ceux dont le
diagnostic était une condamnation à court terme, il y a 25 ans.
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25 ans et bien des
maladies
rares :
les chiFFres
clés
• 6 000 à 8 000 maladies différentes dont 80 %
d’origine génétique
• 3 millions de malades concernés en France, soit 5 %
de la population ; 30 millions en Europe
• 1 personne sur 20 concernée
quelques
maladies
Génétiques
rares en
chiFFres
• Myopathie de Duchenne de Boulogne : 1 sur 3 500
naissances soit environ 150 à 200 garçons nouveauxnés par an
• Amyotrophie spinale infantile (type I, II ou III) :
1 sur 6 000 à 10 000 naissances
• Déficits immunitaires : 1 cas pour 4 000 naissances, environ
150 à 200 enfants chaque année ; 4 000 enfants et adultes
concernés
> syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) : 1 naissance sur 200 000
•Drépanocytose/bêta-thalassémie : maladies génétiques les
plus fréquentes et les plus répandues au monde. 300 000
nourrissons touchés chaque année ; 5 % de la population
mondiale porteuse d’un gène de l’hémoglobine défectueux.
La β-thalassémie est particulièrement fréquente dans les
populations méditerranéennes, asiatiques et du Moyen-Orient.
La drépanocytose, pour sa part, touche principalement les
populations africaines, indiennes, méditerranéennes ainsi que les
populations d’outre-mer.
•Rétinites pigmentaires : 1 cas pour 3 000 à 5 000 personnes.
Environ 1,5 million de patients atteints de rétinite pigmentaire
dans le monde. C'est la première cause de cécité héréditaire dans
les pays développés.
> Amaurose de Leber : 1 000 à 2 000 enfants
> Neuropathie optique de Leber : 1 personne sur 15 000
à 1 sur 50 000
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25 ans et bien des
les mots
pour
le dire
 L’AFM innove dans le domaine de la recherche mais
7 • Le regard sur le handicap : en donnant la parole aux personnes que la maladie
ou le handicap avaient mis au ban de la société, le Téléthon a changé le regard
du grand public et fait découvrir des malades et des maladies longtemps ignorés.
aussi dans le domaine social pour permettre aux
malades d’être des citoyens à part entière !
 Grâce à votre mobilisation, les maladies rares
qui touchent une personne sur 20 sont sorties
de l’oubli. Aujourd’hui, elles sont reconnues,
leur voix est entendue au niveau national comme
européen et de nombreux chercheurs sont mobilisés pour les combattre.
 Plus de 3 millions de Français sont concernés au quotidien par ce qu’on appelle
les « maladies rares », 30 millions d’Européens. Ces chiffres impressionnants
montrent qu’on est tous concernés.
 Sachez-le, cela n’arrive pas qu’aux autres. Le combat que nous menons
c’est aussi le vôtre ! Faites le 3637.
 Une personne sur 20 souffre d’une maladie rare. On est tous concernés !
 Les personnes en situation de handicap sont des citoyens à part entière.
Grâce à vos dons, l’AFM agit pour favoriser leur autonomie.
 Grâce au Téléthon, notre regard sur les personnes malades et en situation
de handicap a changé !
 Le technicien d’insertion, c’est un « trouveur de solutions ». Il est auprès des
malades pour les accompagner dans la mise en place de leur projet de vie.
Le technicien d’insertion est financé entièrement par les fonds du Téléthon.
8 • Le droit à la scolarité : depuis la loi du 11 février 2005 sur la citoyenneté des
personnes handicapées, l’éducation nationale a l’obligation de scolariser les
enfants en situation de handicap dans l’école de leur quartier.
Zoom sur…
la révolution sociale
Avec le téléthon, les citoyens sont devenus acteurs de la
recherche et les malades des partenaires reconnus des chercheurs et des médecins.
Parce qu’ensemble, c’est désormais prouvé, nous sommes
plus forts face à la maladie !
5 • La reconnaissance des maladies rares : l’AFM a œuvré pour que les maladies
rares soient connues de l’opinion publique et reconnues par les acteurs
politiques. La plateforme Maladies Rares qu’elle soutient est un centre de
ressources unique en Europe.
6 • Le pouvoir des malades : les malades sont devenus de véritables partenaires
de leur prise en charge médicale. En 2002, une loi place le malade au cœur
du système de santé et introduit des révolutions comme l’accès au dossier
médical ou la représentation des malades dans les institutions et hôpitaux.
9 • Le droit à compensation : la loi du 11 février 2005 a instauré le droit à
compensation et la création d’un « guichet unique » avec la mise en place des
maisons départementales des personnes handicapées.
10 • Un nouveau métier : technicien d’insertion. Créé par l’AFM, ce métier joue un
rôle de facilitateur entre le malade, sa famille et l’environnement médical, social,
professionnel… Une innovation sociale au service du projet de vie des malades.
11 • L’autonomie des personnes en situation de grande dépendance. Parce que
même les personnes malades et lourdement dépendantes doivent pouvoir
choisir leur lieu de vie, l’AFM a notamment lancé un programme d’appartements
domotisés, dans un ensemble HLM classique (Programme Gâte-argent à Angers).
Un service d’aide et d’urgence assure la sécurité et les soins des personnes
dépendantes. Un modèle largement repris depuis.
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les services régionaux de l'aFm,
c'est 100 techniciens d’insertion auprès des malades
neuromusculaires et de leurs familles pour :
• informer les malades et leurs proches sur les maladies
neuromusculaires et les conséquences au quotidien,
• faire le lien entre la famille et les nombreux spécialistes
intervenant dans la prise en charge de ces pathologies :
médecins, kinésithérapeutes, ergothérapeutes,
professionnels du secteur social,
• sensibiliser ces professionnels aux spécificités
des maladies neuromusculaires,
• identifier les besoins de la famille et l’accompagner pour
trouver des solutions (faire valoir ses droits, aménager
son domicile, accéder à des aides humaines, faciliter
l’insertion scolaire d’un enfant malade…)
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25 ans et bien des
12 • Le développement des aides techniques : pour compenser les incapacités
générées par la maladie, l’AFM stimule la création de produits ou de projets
innovants comme Whing, un fauteuil électrique conçu pour s’adapter aux besoins
des personnes et à un coût bien inférieur à celui du marché.
13 • Le droit au répit des aidants est reconnu par la loi de février 2005.
Pionnière dans ce domaine, l’AFM a lancé un programme national de Villages
Répit Familles® qui offre aux personnes en situation de dépendance et à
leur entourage la possibilité de souffler dans un environnement médical
et paramédical pouvant relayer les familles pendant leur séjour.
14 • Le Téléthon, facteur de cohésion sociale : 200 000 bénévoles mobilisés
le jour J ; 5 millions de personnes participant à près de 25 000 animations ;
53 000 associations locales mobilisées ; 10 000 communes engagées.
Le Téléthon est un mouvement populaire qui permet à chacun d’être acteur
des progrès de la recherche.
Zoom sur…
le programme Gate-argent
la
plateForme
maladies
rares
UN PôLE DE RESSOURCES UNIqUE EN EUROPE
La Plateforme Maladies Rares, créée et financée
majoritairement par l’AFM, regroupe sur un même site
à Paris les principaux acteurs des maladies rares en
France et en Europe :
• Maladies Rares Info Services : un service d’information
téléphonique et mail pour tout savoir sur les maladies rares
Tél : 0 810 63 19 20
• Orphanet : la base de données de référence sur les maladies
rares et les médicaments orphelins. www.orpha.net
• Alliance Maladies Rares : collectif national de 200 associations
de maladies rares, organisateur de la Marche Maladies Rares du
Téléthon.
• Eurordis : fédération d’associations cofondée et financée en
partie par l’AFM pour promouvoir la cause des maladies rares
au niveau européen. 479 associations membres et alliances
nationales, dans 45 pays pour plus de 4 000 maladies, porteparole de 30 millions de malades en Europe,
• Institut des maladies rares : créé en 2002 à l’initiative des
pouvoirs publics, de l’AFM et des organismes de recherche pour
stimuler, développer et coordonner la recherche sur les maladies
rares. L’AFM en finance 90 % du budget.
dans un ensemble HLm classique situé à Angers,
des appartements sont aménagés pour des personnes
en situation de grande dépendance (accessibilité
maximum, espace, sécurité, télécommande des
lumières, portes, fenêtres…). Pour leurs soins courants
et les gestes du quotidien, les malades font appel à des
infirmiers libéraux et à des services d’aide à domicile.
mais en cas d’urgence et en l’absence de ces tiers,
ils disposent dans l’immeuble d’une permanence
de sécurité, où des infirmières se relaient jour et nuit.
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25 ans et bien des
la révolution
des biothérapies
thérapie génique, pharmaco-génétique, cellules souches :
toutes les thérapies innovantes qui ont été soutenues par
l’AFm grâce aux dons du téléthon ont déjà révolutionné la
médecine de demain. et des malades souffrant de déficits
immunitaires, de maladies rares du sang ou du cerveau,
condamnés hier à un verdict sans appel, profitent aujourd’hui
des premiers résultats de la recherche.
et demain ? La décennie qui s’ouvre doit nous permettre
d’avancer toujours plus loin vers la guérison !
15 • La thérapie génique des bébés-bulle : onze ans après le 1er malade traité, il est
démontré que la thérapie génique peut rétablir les défenses immunitaires des
bébés-bulle et leur permettre de retrouver une vie normale. Une cinquantaine de
malades ont bénéficié de ce traitement dans le monde.
les mots
pour
le dire
 Il
y a 20 ans, on ne parlait pas de maladies génétiques rares. Il y a 15 ans, on découvrait les premiers
gènes responsables de ces maladies. Aujourd’hui,
36 essais thérapeutiques sont en cours ou à venir
pour 31 maladies. Et les premières victoires contre
la maladie sont là ! Demain grâce à vous, nous
traiterons d’autres malades et d’autres maladies !
Faites le 3637.
 Grâce
à vous, la recherche contre les maladies rares avance. Et ces
dernières années, grâce à vous, la recherche a fait des pas de géant,
faisant naître un formidable espoir. Guérir, c’est possible ! Chacun devant
sa télévision, peut décider ou pas, d’aider les chercheurs à mettre au point
des médicaments efficaces. Des médicaments qui font avancer la médecine
dans son ensemble !
 Vous venez de le voir : des premières victoires ont été remportées contre la
maladie. Avec les thérapies innovantes impulsées par l’AFM grâce à vos dons,
l’espoir de guérison devient concret ! Continuons ensemble à nous mobiliser
pour accélérer encore les futures guérisons.
 quand on avance pour les maladies rares, on avance aussi pour des maladies
fréquentes.
16 • La thérapie génique des maladies rares du cerveau : en 2009, deux enfants
atteints d’une grave maladie génétique du cerveau, l’adrénoleucodystrophie
liée à l’X, sont traités par thérapie génique. La maladie évolutive a pu être
stoppée. Un résultat qui ouvre des perspectives pour de nombreuses
maladies neurodégénératives.
17 • La thérapie génique des maladies du sang : en 2010, un jeune malade atteint
d’une maladie sévère du sang, la β-thalassémie, retrouve une vie normale,
sans recours à des transfusions sanguines mensuelles, grâce à une thérapie
génique. Un espoir sans précédent pour des maladies génétiques parmi les plus
répandues dans le monde.
18 • La thérapie génique des maladies de la vision : en 2005, des chercheurs
réussissent à rendre la vue à des chiots atteints de l’amaurose de Leber, une
maladie génétique. Un essai a démarré en 2011 chez des malades dont c’est le
seul espoir de ne pas perdre la vue.
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les essais soutenus
par l'aFm
36 essais en cours ou à venir
pour 31 maladies différentes.
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25 ans et bien des
19 • La pharmaco-génétique pour les maladies du muscle : de nouvelles
molécules intervenant directement sur le gène malade pour le réparer
sont à l’essai pour la myopathie de Duchenne. Les 1ers résultats sont plus
qu’encourageants… pour la 1re fois, la myopathie n’est plus seulement
ralentie : elle régresse !
20 • La thérapie cellulaire du cœur : parce que le cœur est un muscle vital,
des chercheurs soutenus par l’AFM tentent de le réparer par la greffe
de cellules souches. Ils ont notamment réussi à reproduire des cellules
cardiaques grâce aux cellules souches embryonnaires ouvrant la voie à un
prochain essai chez des victimes d’infarctus.
21 • La thérapie cellulaire de la peau : en 2009, les chercheurs ont réussi à
reconstituer un épiderme humain tout à fait normal à partir de cellules
souches embryonnaires. Objectif : produire des cellules de l’épiderme pour
le traitement des grands brûlés, des ulcères et des maladies génétiques
de la peau.
22 • Le vieillissement accéléré : chaque année, les enfants atteints de
progéria, une maladie très rare, vieillissent de plus de dix ans. En 2003,
une équipe découvre le gène responsable de cette maladie et lance, cinq
ans plus tard, le 1er essai européen de traitement chez 15 jeunes malades.
Grâce au soutien du Téléthon, l’espoir est désormais tangible.
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25 ans et bien des
une Force de Frappe
exceptionnelle
et d’enverGure
internationale…
23 • Généthon, pionnier de la génétique et de la thérapie génique dans le monde.
Financé par les dons du Téléthon, Généthon est aujourd’hui à la pointe de la
thérapie génique pour les maladies rares. Dès 2012, il disposera du plus
important centre au monde de production de médicaments de thérapie génique
pour les essais chez l’homme. Une première pour un laboratoire soutenu par une
association de malades et financé exclusivement par la générosité publique !
24 • L’institut de myologie, expert du muscle : unique en Europe, il rassemble en
un même lieu, recherche fondamentale et clinique, soins et enseignement. C’est
un centre clinique international de premier plan pour les essais thérapeutiques.
en savoir
plus sur
la Force
de Frappe
de l’aFm
Généthon : le laboratoire pionnier de la génétique
et de la thérapie génique
• L’AFM, grâce aux dons du Téléthon, finance 90 %
des 27 millions d’euros annuels de budget
• 10 000 m² de laboratoires, plus 5 000 m2 pour
la production
• 220 collaborateurs
• La plus importante banque d’ADN d’Europe pour les maladies
génétiques : 23 000 échantillons issus de 80 000 personnes
• 2 essais cliniques en cours
Point fort : Généthon Bioprod, le nouveau laboratoire financé
par l’AFM, dont la capacité de production de médicaments de
thérapie génique destinés à être testés chez l’homme, est la
plus grande au monde.
25 • Le rayonnement international : grâce à vos dons, la France est leader de la
thérapie génique et de la production des médicaments de thérapie génique
et initie des essais alliant les meilleures équipes médicales dans le monde à
l’image de l’essai pour le syndrome de Wiskott-Aldrich, mené simultanément
avec des équipes de Paris, Londres et Boston par le laboratoire Généthon.
I-STEM : recherche sur les cellules souches pour le traitement
des maladies génétiques
• L’AFM, grâce aux dons du Téléthon, finance 50 % des 8 millions
d’euros annuels de budget
• 80 personnes
• 2 300 m2 de laboratoires
Point fort : leader en France dans son domaine.
… pour les victoires
de demain !
lES fORcES du TéléThOn
SOnT En MARchE.
On cOMpTE SuR vOuS
pOuR gAgnER lA bATAIllE
dE lA guéRISOn !
Institut de Myologie : institut d’excellence sur le muscle
et ses maladies reconnu internationalement
• L’AFM, grâce aux dons du Téléthon, finance 50 % des 16 millions
d’euros annuels de budget
• 2 unités de recherche clinique et fondamentale
• 1 banque de tissus pour la recherche
• 1 laboratoire de Résonnance magnétique nucléaire biomédicale
• 1 laboratoire d’évaluation de la fonction et de la force musculaire
• 270 personnes
Point fort : centre international expert pour les essais, 31 protocoles
cliniques en cours.
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25 ans et bien des
en savoir
plus sur
la Force
de Frappe
de l’aFm
(suiTe)
Pôle Nantais de thérapie génique
• L’AFM, grâce aux dons du Téléthon, finance 45 %
des 8,3 millions d’euros annuels de budget
• 86 personnes dont 24 chercheurs et ingénieurs,
6 post-doctorants, 47 techniciens
Point fort : études pré-cliniques sur les gros animaux ; complémentarité des équipes pour aller jusqu’aux essais cliniques.
les chiFFres
clés
Au total, une force de frappe qui représente :
• 60 millions d’euros de budget global financés à 60 %
par l’AFM grâce aux dons du Téléthon
• 700 chercheurs
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25 ans et bien des
25 ans de combat
et de victoires :
les dates clés
• 1987 : 1er Téléthon, animé par Claude Sérillon,
Gérard Holtz, Jacques Chancel et Michel Drucker. Le
compteur est victime de son succès avec plus de 181
millions de francs (soit 27,6 millions d’euros).
• 1990 : création du laboratoire Généthon, véritable
usine à traquer les gènes.
• 1992-1996 : publication des 1res cartes du génome
humain saluée par la communauté scientifique
internationale et point de départ du décryptage du
génome humain terminé en 2003.
• 1996 : création de l’Institut de Myologie, pôle
d’excellence sur le muscle et ses maladies.
• 2000 : 1re grande victoire thérapeutique : les bébés
bulle, privés de défenses immunitaires, sont traités
avec succès par thérapie génique.
20
1987,
1er téléthon :
le pari
de l’audace !
Au début des années 80, l’AFM est une association
de malades dirigée par une poignée de mères
et pères de familles bien décidés à défier
l’indifférence, à refuser la fatalité et à vaincre la
maladie qui tue muscle après muscle leurs enfants.
Elle se bat alors à son échelle grâce à la vente de
cartes de vœux ou de boîtes de chocolats. Mais déjà, l’AFM
tente de rassembler, fédérer, impulser. Au cours d’un congrès
scientifique qu’elle organise à Tours en 1986, une découverte
déterminante et fondatrice est annoncée : la découverte du
gène de la myopathie de Duchenne, la plus fréquente des
maladies neuromusculaires de l’enfant. L’ennemi est identifié,
il reste à l’abattre. Les responsables de l’AFM comprennent
alors que seule la génétique peut fournir les armes du
combat contre la maladie. Une stratégie se dessine mais pour
la mener à bien il faut des moyens, beaucoup de moyens.
Bernard Barataud, Pierre Birambeau, Michel Jemmi, des pères
taraudés par la maladie de leur enfant, se démènent alors pour
importer en France un concept qui existe aux États-Unis depuis
1966 : le Téléthon, un marathon télévisuel caritatif animé
par le comédien Jerry Lewis. Ils rencontrent les dirigeants
et animateurs d’Antenne 2 et les convainquent de s’associer
à leur combat.
Le 4 décembre 1987 à 20h30 sur Antenne 2 résonne pour
la première fois le générique du Téléthon. À la surprise
générale, le grand public fait sien ce combat… Ce 1er Téléthon
est un tel succès qu’il faut rajouter à la main un chiffre
supplémentaire au compteur. Au final, ce sont 181 millions de
francs qui seront collectés au lieu des 50 millions escomptés.
Avec, dès cette première édition, des manifestations organisées
spontanément partout en France par les associations locales,
les fédérations sportives, les pompiers, les entreprises… Un
marathon télévisuel unique au monde réalisé grâce aux talents
de France Télévisions, un élan populaire exceptionnel partout
en France et une fidélité à toute épreuve font la spécificité du
Téléthon français.
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1
25 ans et bien des
• 2001 : création de la Plateforme Maladies Rares,
pôle de ressources sur les maladies rares unique en
Europe.
• 2005 : création d’I-Stem, fer de lance de la recherche
sur les cellules souches.
les mots
pour
le dire
 Il y a 25 ans, alors que ces maladies et ces malades
étaient oubliés de tous, vous avez répondu à notre
appel. Et chaque année, vous répondez présents
et soutenez notre combat. Grâce à vous, nous
avons déjà changé l’avenir de ces malades. Nous
ne pouvons pas nous arrêter là, aux portes des
médicaments, continuons ensemble ! Accélérons
les futures guérisons !
 Le Téléthon c’est l’innovation au bénéfice de tous ! Et c’est grâce à vous !
 Depuis 25 ans, vous êtes là, fidèles à nos côtés. Maintenant, je vous laisse en
parler en famille et décider, ensuite ENSEMBLE, avec vos proches de ce que
vous allez faire cette année : donner ou pas.
• 2009 : nouvelle victoire ! Deux enfants atteints
d’une grave maladie génétique du cerveau,
l’adrénoleucodystrophie, sont traités par thérapie
génique. L’évolution de leur maladie est stoppée.
 C'est le Téléthon, la mobilisation de tous qui a rendu possible ce qui semblait
inimaginable il y a quelques années.
• 2009 : I-stem réussit à reconstruire un épiderme
avec des cellules souches.
• 2010 : encore une victoire ! Grâce à une thérapie
génique, un jeune malade atteint de bêtathalassémie, retrouve une vie normale, sans recours
à des transfusions sanguines.
• 2011 : l’AFM se lance dans la production des
médicaments de thérapie génique destinés à
être testés chez l’homme, à travers le plus grand
laboratoire de bioproduction au monde, Généthon
Bioprod.
22
23
Les
Is
déF
2
AccéléRER lE fuTuR :
les déFis du 25E TéléThOn
25 ans après la création
du téléthon,
bien des victoires
ont été remportées…
• Notre regard sur les personnes en situation de handicap a changé.
• Les maladies rares sont sorties de l’oubli.
• La génétique a permis des avancées concrètes pour les malades.
• Les 1ers traitements voient le jour.
… aujourd’hui,
une nouvelle
décennie d’avancées
exceptionnelles s’ouvre.
Une véritable révolution médicale est en marche.
Des jeunes malades souffrant de déficits immunitaires,
de maladies rares du sang ou du cerveau, condamnés hier
à un verdict sans appel, profitent aujourd’hui des premiers
résultats de la recherche.
Un combat qui a des retombées pour des maladies
plus fréquentes et donne de nouveaux outils à la médecine
de demain. Tous ensemble, on est de plus en plus forts
face à la maladie !
24
raphaël,
porte-parole
des Familles
du téléthon
2011
Il peut donner l'impression d'être un petit garçon
comme les autres, mais Raphaël, 7 ans, est malade :
à l'âge de 3 ans, les médecins diagnostiquent
une maladie génétique des muscles irréversible
et évolutive, une myopathie de Duchenne. « À
l’annonce du diagnostic, j’ai cru que tout s’effondrait
autour de moi », dit la maman. Mais lorsqu’en novembre 2010,
les médecins proposent à Daniel et Lumena, ses parents,
d’intégrer Raphaël dans un protocole d’essai thérapeutique sur
sa maladie, l’espoir revient : « C’est une chance que nous avons
et que nous ne voulions pas rater. C’est un espoir réel et tangible
et ça change tout. Avant, je ne voulais pas le voir grandir pour ne
pas le voir malade. On vivait au jour le jour. Maintenant, j’arrive
à me projeter, j’arrive enfin à voir au-delà d’un an. S’il n’y avait
pas tous ces dons, il n’y aurait pas autant d’essais en cours et
Raphaël n’aurait pas pu participer à cet essai. Merci à tous ! »
les mots
pour
le dire
 Raphaël,
le porte-parole des familles, participe à
un essai. Il y a 25 ans c’était impensable ! Raphaël
se sent de plus en plus fort face à sa maladie.
 Participer
à un essai comme Raphaël, c’est pour
les familles la possibilité de se projeter à nouveau
dans l’avenir !
 Les
essais de nouvelles thérapies se multiplient.
Des centaines de malades y participent désormais.
Un seul objectif : guérir !
25
Les
Is
déF
2
un seul objectiF : Guérir
Grâce à la mobilisation du téléthon depuis 25 ans, les thérapies
de demain sont devenues les thérapies d’aujourd’hui.
l’aFm soutient 36 essais pour 31 maladies différentes : des
maladies rares du système nerveux central, de la peau, de la
vue, du sang, du foie et du système immunitaire… Plusieurs
centaines de malades participent déjà à ces essais et des
milliers de familles attendent avec espoir des résultats.
Liste des essais en cours ou en préparation soutenus par l’AFM grâce aux dons du
Téléthon :
Maladies rares du cerveau et du système nerveux
Ataxie de Friedreich – pharmacologie (Pioglitazone)
Adrénoleucodystrophie liée à l’X (ALD) – thérapie génique
Leucodystrophie métachromatique – thérapie génique
Maladie de Huntington - thérapie cellulaire
Maladie de Sanfilippo (MPS III a) – thérapie génique
Maladie de Sanfilippo (MPS III b) – thérapie génique
Maladie du cœur
Insuffisance cardiaque chronique d’origine ischémique – 2 essais de thérapie
cellulaire
Maladie rare du Foie
Maladie de Crigler Najjar – thérapie génique
les mots
pour
le dire
 Grâce
à vous, les thérapies que l’on espérait
deviennent une réalité. Des jeunes malades souffrant
de déficits immunitaires, de maladies rares du sang
ou du cerveau, condamnés hier à un verdict sans
appel, profitent aujourd’hui des premiers résultats
de la recherche. Une véritable révolution médicale
est en marche. Une révolution qui a des retombées
pour des maladies plus courantes et donne de
nouveaux outils à la médecine de demain.
 Grâce
à vous, 31 maladies sont aux portes des traitements. C'est le
Téléthon, la mobilisation de tous, qui a rendu possible ce qui semblait encore
inimaginable, il y a seulement quelques années.
 Les chercheurs apportent leur savoir-faire pour combattre la maladie. Mais ils
ont besoin de vous. Téléphonez au 3637.
 Les
essais de thérapies innovantes qui sont menés sur les maladies rares
serviront demain aux maladies fréquentes. Cela nous concerne tous.
 Les résultats que nous avons obtenus bénéficient à l’ensemble des maladies
rares et ouvrent une nouvelle ère pour la médecine : celle des thérapies
innovantes. Des avancées majeures ont été réalisées au profit du plus grand
nombre. Et tout cela grâce à vous !
 La mise au point des médicaments coûte cher, très cher. C’est pour ça que
nous avons besoin de vous. C’est pour ça que le Téléthon est là.
 Ces avancées serviront à tous. Les médicaments innovants serviront bientôt
aussi au plus grand nombre.
 Maintenant, je vous laisse en parler en famille et décider, ensuite ENSEMBLE,
avec vos proches de ce que vous allez faire cette année : donner ou pas.
 C'est le Téléthon, la mobilisation de tous qui a rendu possible ce qui semblait
les essais soutenus
par l'aFm
36 essais en cours ou à venir
pour 31 maladies différentes.
inimaginable il y a quelques années.
 Il y a 25 ans, nous ne savions rien. Les enfants étaient condamnés ! Le mot
traitement était un rêve. Aujourd’hui, grâce à vous, ce rêve devient une réalité.
Les traitements sont à portée de main.
 Grâce à vous, grâce aux bénévoles, grâce aux chercheurs, grâce aux médecins,
nous allons faire triompher la recherche.
 Grâce à vous, les chercheurs sont aujourd'hui des trouveurs.
26
27
Les
Is
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2
Maladies rares des Muscles
SMA (Amyotrophie Spinale Proximale) – 2 essais de pharmacologie (Riluzole
et Olesoxime)
Dystrophies musculaires des ceintures – 1 essai de pharmacologie (Kifunensine)
et 2 essais de thérapie génique
Dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker (DMD/DMB) – 3 essais de thérapie
génique par saut d'exon et 2 essais de pharmacologie (Nebivolol, Tamoxifène)
Dystrophie musculaire congénitale (DMC) – pharmacologie (Omigapil)
Dystrophie musculaire oculo-pharyngée (DMOP) – thérapie cellulaire
Dystrophie facio-scapulo-humérale (FSH) – thérapie cellulaire
Dystrophie myotonique de Steinert (DM1) – pharmacologie (Methylphenidate)
Myosites à Inclusions (MI) – thérapie cellulaire
Myotonies non dystrophiques – pharmacologie (Mexiletine)
Paralysies périodiques – pharmacologie (Dichlorphénamide)
Myopathie myotubulaire – thérapie génique
Maladies rares de la Peau
Epidermolyse bulleuse jonctionnelle – thérapie génique
Epidermolyse bulleuse dystrophique – thérapie génique
Maladies rares du Sang
Hémoglobinopathies (Bêta-thalassémie sévère et drépanocytose) – thérapie génique
Maladies rares du Système immunitaire
Déficit en ADA – thérapie génique
Syndrome de Wiskott-Aldrich – thérapie génique
Granulomatose chronique – thérapie génique
des proGrès
pour tous
les maladies rares,
laboratoires de l’innovation
thérapeutique pour
les maladies Fréquentes
L’innovation et les succès accomplis par l’AFM-Téléthon
sur les maladies rares permettent d’envisager des thérapies
innovantes à destination de maladies fréquentes.
• Un espoir pour lutter contre les effets secondaires des
chimiothérapies anti-cancer et des anti-rétroviraux contre
le sida : les thérapies testées pour la progéria, une maladie
très rare du vieillissement accéléré.
• Un espoir pour les maladies oculaires fréquentes comme
la DMLA : les thérapies testées pour des maladies rares de la
rétine comme l’amaurose de Leber.
• Un espoir pour les maladies de la peau, les grands brûlés
et les personnes atteintes d’ulcères liés au diabète : les
thérapies développées pour l’épidermolyse bulleuse.
• Un espoir pour les maladies du sang : les thérapies
développées pour les bébés-bulle et la bêta-thalassémie.
• Un espoir pour le traitement des maladies cardiaques : les
greffes de cellules souches.
Maladie rare du Vieillissement
Progéria – pharmacologie
Maladies rares de la Vue
Dystrophie rétinienne (Amaurose de Leber) – thérapie génique
Neuropathie optique de Leber (NOHL) – thérapie génique
28
29
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2
vaincre la maladie qui tue
muscle après muscle
La myopathie de duchenne est la maladie emblématique
du téléthon. c’est la maladie qu’incarnait le petit garçon de
l’affiche du 1er téléthon, celui qui s’enlisait dans le sable…
c’est aussi la maladie de raphaël, 7 ans, porte-parole des
familles pour ce 25e téléthon.
La myopathie de Duchenne est la plus fréquente des maladies neuromusculaires de
l’enfant. C’est aussi l’une des maladies génétiques les plus complexes à traiter car
elle touche tout le corps, toute la masse musculaire…
Pourtant, 25 ans après le 1er Téléthon, grâce aux avancées de la prise en charge
médicale, les malades ont pu gagner en espérance et en qualité de vie. Certains
poursuivent des études, entament une carrière professionnelle. Un exploit pour ceux
dont le diagnostic était une condamnation à court terme il y a 25 ans. Au-delà de
cette 1re victoire de la vie, aujourd’hui, des essais sont en cours, essais auxquels
participent des jeunes enfants comme Raphaël. Et déjà, les premiers résultats
montrent que la maladie recule !
Le défi de la décennie qui s’ouvre : vaincre la maladie qui tue muscle après
muscle, faire la démonstration de la pharmacogénétique et de la thérapie
génique pour les malades.
des
inFormations
sur l'essai
auquel
participe
raphaël
L’essai auquel participe Raphaël, porte-parole des
familles du Téléthon 2011, est un essai de phase IIb
mené dans plusieurs centres investigateurs dans le
monde. L’Institut de Myologie en est l’investigateur
principal en France. L’AFM ne soutient pas financièrement cet essai mais elle est légitime pour en
parler parce que :
1 • L’AFM a été un acteur majeur pour l’émergence de la technique
du saut d’exon et sa mise en œuvre clinique.
2 • L’AFM, fidèle à son rôle d’impulseur, œuvre aujourd’hui pour
que cette technique soit améliorée et étendue à un plus
grand nombre de malades.
3 • L’Institut de Myologie (Pitié – Salpétrière, Paris) a été choisi
comme centre investigateur principal car c’est une plateforme
clinique unique en Europe. L’Institut de Myologie a été créé par
l’AFM grâce aux dons du Téléthon.
30
les mots
pour
le dire
 Souvenez-vous ! Il y a 25 ans, en 1987, l’enfant qui
incarnait le 1er Téléthon s’enfonçait dans le sable,
symbole de ces décennies d’oubli. En 2011, Raphaël,
le porte-parole des familles, participe à un essai et
se sent de plus en plus fort face à sa maladie.
 25
ans après le 1er Téléthon, grâce aux avancées
de la prise en charge médicale, les malades ont pu
gagner en espérance et en qualité de vie. Certains poursuivent des études,
entament une carrière professionnelle. Un exploit pour ceux dont le
diagnostic était une condamnation à court terme il y a 25 ans.
 Comme
d’autres enfants à travers le monde, Raphaël participe aujourd’hui
à un essai de thérapie innovante Ces thérapies innovantes, cette nouvelle
médecine, ont émergé grâce à vos dons. Il faut continuer !
 Il
y a 25 ans, on découvrait juste le gène responsable de la myopathie de
Duchenne. Aujourd’hui, plusieurs centaines d’enfants à travers le monde
participent à des essais thérapeutiques. Grâce à votre mobilisation, la
maladie recule !
 Les
résultats des premiers essais menés pour la myopathie de Duchenne
montrent que pour la première fois, la maladie régresse. Il faut poursuivre le
combat jusqu’à la victoire finale !
 Participer à un essai comme Raphaël, c’est pour les familles la possibilité de
se projeter à nouveau dans l’avenir !
31
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2
les dates
clés pour
la myopathie
de duchenne
1986 : découverte du gène de la myopathie de
Duchenne annoncée par Antony Monaco lors du
congrès de Tours organisé par l’AFM. C’est le déclic
pour l’AFM qui comprend que la génétique est la voie
qu’il lui faut emprunter pour comprendre puis guérir les
maladies génétiques.
1996 : création de l’Institut de Myologie dédié au muscle. Centre
de référence national, Centre d’expertise européen et plateforme
internationale pour les essais cliniques pour les maladies
neuromusculaires. Grâce à une meilleure prise en charge médicale,
plus de 15 ans de vie gagnés pour les personnes atteintes de
myopathie de Duchenne.
2004 : première mondiale pour Généthon : Olivier Danos et Luis
Garcia réussissent à restaurer la dystrophine dans les muscles de
souris modèles de la dystrophie musculaire de Duchenne par saut
d’exon par AAV-U7 (Science, 3 décembre 2004). Ils démontrent ainsi
tout l’intérêt de la stratégie de saut d’exon pour le développement
de thérapies innovantes pour la myopathie de Duchenne.
2009 : lancement d’un ambitieux programme de thérapie génique
par saut d’exon pour la myopathie de Duchenne rassemblant les
équipes de Généthon, de l’Institut de Myologie et du pôle nantais
de thérapie génique.
2011 : 5 essais incluant des centaines de malades dans le
monde sont en cours.
Et les premiers résultats montrent que la maladie recule !
… pour la thérapie Génique
de la dystrophie musculaire
de duchenne par « saut d’exon »
Généthon est engagé dans un programme ambitieux
de développement d’une thérapie innovante pour
la myopathie de Duchenne. Ce programme rassemble plus
de 80 experts à Paris, Evry, Nantes : des chercheurs, des
médecins, des biologistes, des spécialistes de la bioproduction
ou des affaires réglementaires… Ce programme est basé sur
l’utilisation d’un vecteur AAV (Adeno Associated Virus) portant
un gène (U7) permettant le saut d’exon et la production de
protéine manquante dans le muscle du malade. L’administration
par voie intraveineuse locorégionale permettra le traitement
d’un membre entier, l’avant-bras. Le vecteur AAV-U7 sera
produit par Généthon Bioprod. Objectif : démarrage de l’essai
chez l’homme en 2013.
80 experts
mobilisés…
oir plus
pour en sav
dystrophie musculaire de duchenne
La dystrophie musculaire de duchenne (dmd)
est une maladie génétique qui touche l'ensemble
des muscles de l'organisme : muscles squelettiques,
muscle cardiaque et certains muscles lisses. Les
premiers symptômes apparaissent dans l'enfance,
vers 3 ans. seuls les garçons sont atteints.
La dmd se manifeste par des difficultés motrices :
les muscles sont moins forts. Au fil des années,
apparaît une faiblesse musculaire progressive
des membres et du tronc. La montée des escaliers,
puis la marche deviennent difficiles puis impossibles.
On estime qu'elle touche chaque année
150 à 200 garçons nouveau-nés en France
(1 sur 3 500 naissances mâles). Il y aurait, dans la
population générale, environ 2 500 personnes atteintes
de dystrophie musculaire de duchenne en France.
32
33
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2
rendre la vue
à ceux qui l’ont perdue
Grâce à la mobilisation du téléthon depuis 25 ans, les thérapies
de demain sont devenues les thérapies d’aujourd’hui. Ainsi,
la thérapie génique, portée par l’AFm depuis les années 90,
a permis de guérir des enfants touchés par des déficits
immunitaires héréditaires à travers le monde. Aujourd’hui,
les chercheurs et les médecins l’affirment : la thérapie
génique, ce n’est pas de la science-fiction, ça marche !
Le défi de la décennie qui s’ouvre :
rendre la vue à ceux qui l’ont perdue
Cet automne, un essai de thérapie génique concernant une maladie génétique
de la vue, l’amaurose de Leber a démarré au CHU de Nantes. Objectif :
démontrer la tolérance et l’efficacité du traitement pour l’homme, comme
cela a été montré, de façon spectaculaire, chez les chiens atteints de la même
maladie. En juillet dernier, l’Afssaps a autorisé le démarrage de l’essai, et le
10 octobre dernier, le premier patient a été inclus. Au total, 9 malades seront
inclus dans cet essai.
les mots
pour
le dire
 Grâce à la mobilisation du Téléthon depuis 25 ans, les
thérapies que nous avons impulsées sont devenues
une réalité. Les chercheurs viennent de vous le dire :
un nouvel essai commence pour une maladie rare de
la vue. Rendre la vue à ceux qui l’ont perdue : c’est
l’un des défis de ce 25e Téléthon !
 La recherche avance pour une maladie rare de la vue,
c’est un espoir pour des maladies plus fréquentes de la vue, comme la
dégénérescence maculaire liée à l’âge qui concerne 25 % de la population
vieillissante (plus de 75 ans).
 Les progrès faits pour les maladies rares bénéficient à des maladies plus
fréquentes ! L'essai qui démarre aujourd'hui pour une maladie rare de la
vue permettra de développer de nouvelles thérapies pour des maladies
fréquentes comme la dégénérescence maculaire liée à l'âge.
une
révolution
médicale
pour toutes
les maladies
de la vue
D’autres essais pour d’autres maladies génétiques
de la vue, comme la neuropathie optique de Leber
(NOHL) sont en préparation.
Au-delà des maladies rares, ce sont des maladies
fréquentes telles que la dégénérescence maculaire
liée à l’âge (DMLA), première cause de handicap
visuel chez les plus de 50 ans, ou la cécité liée au diabète qui
pourraient être traitées grâce à cette thérapie innovante.
34
35
Les
Is
déF
2
les dates
clés pour
les maladies
de la vue
2003 : l'Unité Inserm 649 de Nantes des
Dr Philippe Moullier et Fabienne Rolling commence
à travailler sur le traitement par thérapie génique
d’une maladie génétique rare de la vue : l’amaurose
de Leber.
2006 : les chercheurs nantais réussissent à rendre la vue à
des chiots modèles de l’amaurose de Leber. Les chercheurs ont
réussi à pallier la déficience du gène malade en introduisant
son homologue sain chez des chiots. Commence alors la
longue route qui mènera à l’essai chez les malades.
2009-2010 : dès son ouverture en 2009, l’ABG (plateforme de
production de vecteurs médicaments de Nantes soutenue par
l'AFM grâce aux dons du Téléthon) a mis en œuvre la production
de vecteurs capables de pénétrer dans la cellule rétinienne de
malades, puis dans son noyau pour y insérer le gène RPE65
afin de rétablir la synthèse de la protéine. La cellule rétinienne
devrait se remettre à produire la protéine manquante et alors
régénérer un processus de vision.
2011 : démarrage de l’essai de phase I-II chez des patients
atteints d’amaurose de Leber suivis au CHU de Nantes par les
équipes de Pr Michel Weber, chef du service d’Ophtalmologie.
9 malades seront inclus.
Demain, d'autres essais démarreront comme pour la
Neuropathie optique de Leber, une maladie rare de la vue.
36
oir plus
pour en sav
l’amaurose conGénitale de leber
L’amaurose congénitale de Leber est une forme
particulière de rétinite pigmentaire qui entraîne
précocement une quasi-cécité chez l’enfant.
elle est responsable de 10 à 20 % des cas de cecité
infantile. On estime que l’amaurose congénitale
de Leber touche 1 000 à 2 000 enfants en France.
d’un point de vue physiologique, la maladie
s’explique par une mauvaise communication
entre les cellules réceptrices de la lumière
(les photorécepteurs) et l’épithélium pigmentaire
rétinien (ePr) qui recycle et transforme notamment
les molécules impliquées dans la conversion
du signal lumineux en signal électrique, seul signal
interprétable par le cerveau.
la neuropathie optique de leber
(nohl)
La neuropathie optique de Leber (ou atrophie
optique de Leber) est une maladie héréditaire
qui se manifeste par une baisse brutale de la
vision et qui survient habituellement chez l'homme
jeune. elle entraîne un mauvais fonctionnement
du nerf optique qui transmet les informations de
l'œil au cerveau. La maladie atteint une personne
sur 15 000 à une sur 50 000. Le début de la maladie
est brutal avec une baisse rapide de la vision
au centre de l'œil. Il persiste le plus souvent
un champ visuel périphérique, un peu comme
un halo de vision autour d'une zone aveugle.
37
Les
Is
déF
2
restaurer le système
immunitaire de ceux
qui sont sans déFense
les mots
pour
le dire
La thérapie génique, portée par l’AFm depuis de nombreuses
années, a permis de guérir une cinquantaine d'enfants
touchés par des déficits immunitaires héréditaires à travers
le monde. Le défi de la décennie qui s'ouvre : étendre ce
résultat à d'autres déficits immunitaires et d'autres enfants.
Un nouvel essai a démarré en 2011 pour le syndrome de Wiskott-Aldrich, un déficit
immunitaire sévère qui provoque la mort avant l’âge adulte si l’on ne trouve pas
de donneur de moelle osseuse compatible. Cet essai se déroule simultanément
à Paris (Prs Alain Fischer et Marina Cavazzana-Calvo, Necker-enfants malades),
Londres (Pr Adrian Thrasher, Great Ormond Street Hospital) et Boston. Promoteur
de cet essai, Généthon, le laboratoire de biothérapies de l’AFM, fournit les lots de
vecteurs-médicaments. Au total, l’essai inclura quinze patients d'ici 2013-2014. Une
collaboration internationale unique permettant d'accélérer l'évaluation de nouvelles
thérapies de pointe pour des maladies rares.
les dates
clés pour
les bébésbulle
1990-1995 : premiers pas de la thérapie génique. Les
1ers essais concernent des déficits immunitaires. Ils
n’aboutissent pas, la technologie des vecteurs étant
encore insuffisante.
1999 : débute l’essai qui fera la 1re démonstration
de correction du déficit immunitaire par transfert de
gène thérapeutique : essai mené par le Pr Alain Fischer à Necker
pour le déficit immunitaire DICS-X, 1re publication en avril 2000.
Aujourd’hui, avec douze ans de recul pour le 1er malade traité, il
est démontré que la thérapie génique peut rétablir le système
immunitaire des bébés-bulle.
2007 : les 1ers résultats de l’essai pour le déficit en ADA (adénosine
déaminase) mené en Italie (Pr Roncarolo/Tiget) et co-financé par
le Téléthon français et le Téléthon italien. Traitement par thérapie
génique d’une dizaine de malades.
2011 : démarrage de l'essai clinique international de phase I/II
pour le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS).
38
 Ensemble
nous avons su faire la preuve que la
thérapie génique, ça marche. Donnons à la recherche
les moyens de poursuivre.
 De grandes victoires ont été remportées, les bébésbulle en sont l’illustration. Poursuivons !
 Ce soir, faisons la preuve que tous ensemble
nous pouvons relever un défi incroyable ! ça
veut dire permettre aux malades de disposer des
médicaments dont ils ont besoin.
combien ça coûte ?
• 2 à 3 millions d’euros pour la phase 1 de l’essai de thérapie
génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich mené par
Généthon
• 10 millions d’euros pour les travaux pré-cliniques (2002-2009)
une
révolution
médicale
pour les
maladies
du sanG
L’ensemble des maladies génétiques du sang sont
concernées. Un essai de thérapie génique est
en cours concernant la bêta-thalassémie et la
drépanocytose, deux maladies génétiques parmi les
plus répandues dans le monde.
oir plus
pour en sav
le syndrome de Wiskott aldrich
Le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAs) est un déficit
immunitaire héréditaire rare (1/200 000 naissances) de
transmission récessive liée au chromosome X. ce déficit
se manifeste chez le jeune garçon, tôt dans l'enfance, par
des signes hémorragiques et des infections récidivantes
(bronchiques, pulmonaires, OrL), un eczéma et parfois
des signes d'auto-immunité. seule la greffe de moelle
osseuse s’il y a un donneur compatible permet aujourd’hui
de guérir cette pathologie.
39
Les
Is
déF
2
reconstruire un orGane
ou un tissu : la médecine
réGénératrice
les mots
pour
le dire
 quand
les recherches pour les maladies rares
progressent, c’est toute la recherche qui progresse.
 Vous avez entendu les chercheurs ; leurs découvertes
sont porteuses d’espoir immense. Rejoignez-nous.
La thérapie cellulaire, grâce aux propriétés régénératrices
des fameuses cellules souches qui ont la possibilité de se
transformer en tout type de cellules, devrait permettre la
reconstruction d‘un tissu lésé ou d’un organe. des résultats
spectaculaires ont déjà été obtenus, en laboratoire, pour
les neurones, la peau et le cœur. ce dernier organe est un
muscle, depuis toujours au cœur des préoccupations de
l’AFm car, dans beaucoup de maladies neuromusculaires,
l’atteinte cardiaque est vitale et réduit considérablement
l’espérance de vie.
 Ces
recherches vont bientôt permettre la mise au
point de nouveaux traitements pour soigner des
maladies rares modèles pour des maladies plus
fréquentes.
Le défi de la décennie qui s’ouvre : exploiter pour l’homme le fabuleux potentiel
de régénération des cellules souches.
Aujourd'hui, deux essais chez l'homme sont en préparation en France, deux premiers
essais cliniques utilisant des cellules souches embryonnaires :
• le 1er essai vise à traiter l’insuffisance cardiaque (Pr Philippe Ménasché/Hôpital
Georges Pompidou) : ce sera une 1re mondiale (120 000 personnes concernées en
France par l’insuffisance cardiaque).
• le 2 concerne les ulcères cutanés dans la drépanocytose (P Marc
Peschanski) : une étude pré-clinique de thérapie cellulaire est en cours pour
le traitement d'ulcérations cutanées associées à différentes maladies telles
que les ulcères drépanocytaires. L'essai clinique, envisagé à l'horizon 2013
avec des patients drépanocytaires, visera à valider le traitement de leurs
ulcérations par un pansement biologique obtenu à partir de cellules souches.
Si cet essai clinique s’avère concluant, ce type de pansement pourrait
améliorer considérablement la qualité de vie de ces patients et être indiqué
dans d'autres maladies.
e
40
r
une
révolution
médicale
pour de
nombreuses
maladies
• les atteintes cardiaques : 120 000 personnes
concernées en France par l’insuffisance cardiaque
• les maladies de la peau : les maladies rares de
la peau mais également les grands brûlés ou les
ulcères liés au diabète
41
Les
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2
les dates clés
pour
la médecine
réGénératrice
2005 : création du laboratoire I-Stem dédié à
la recherche sur les cellules souches pour le
traitement des maladies génétiques. Dirigé par
Marc Peschanski, ce laboratoire est à l’origine
de premières scientifiques successives.
2007 : l’équipe dirigée par Michel Pucéat (Unité Inserm 861)
est une des premières équipes françaises à avoir été autorisée
à travailler sur les cellules souches embryonnaires humaines
dans l’hexagone. En collaboration avec Philippe Menasché,
chirurgien cardiaque à l'hôpital Européen Georges Pompidou, il
démontre que des cellules souches embryonnaires humaines
peuvent se différencier en cellules cardiaques au sein de
cœurs défaillants de rats.
2008 : l'équipe d'I-Stem réalise la première greffe de cellules
souches embryonnaires humaines chez un animal modèle de la
maladie de Huntington, une maladie neurodégénérative.
2009 : l’équipe d'I-Stem réussit le pari de produire un épiderme
entier à partir de cellules souches embryonnaires humaines.
L'objectif ? Pouvoir proposer un jour cette ressource illimitée
de cellules comme alternative thérapeutique, aux grands
brûlés, aux personnes souffrant d’ulcères et aux patients
atteints de maladies génétiques affectant la peau.
2011 : fin août, une équipe d’I-Stem franchit une nouvelle
étape en réussissant à produire, grâce aux cellules souches,
des mélanocytes qui pigmentent la peau et la protègent des
rayons UV. Cette ressource cellulaire illimitée pourrait à
terme être proposée aux patients atteints de troubles de la
pigmentation de la peau, d’origine génétique ou non, tels que
le vitiligo.
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produire les médicaments
de demain
parce que les essais
se multiplient et qu’il
faut changer d’échelle,
l’aFm a décidé de
construire à evry, à
proximité de Généthon,
le premier laboratoire de production de médicaments
de thérapie génique : Généthon bioprod. ce laboratoire
sera opérationnel début 2012. ce sera la première fois au
monde qu’une association de malades produira et testera
ses propres médicaments. Parce que, si l’AFm ne le fait pas,
personne ne le fera.
Au-delà des maladies rares, les biothérapies dont l’AFm
soutient le développement donnent de nouveaux outils, de
nouvelles approches pour la médecine de demain au bénéfice
du plus grand nombre.
Généthon Bioprod, un immense pas en avant
C’est le plus important centre au monde, par sa taille, de production de médicaments
de thérapie génique pour les essais sur l’homme. C’est aussi celui qui aura la plus
grande capacité de production. À pleine capacité, Généthon Bioprod pourra produire
20 lots par an, soit un budget de plus de 8 millions d’euros. Le fonctionnement de
Généthon Bioprod dépend complètement des dons du Téléthon.
25 ans après le 1er Téléthon, 20 ans après les premières cartes du génome, l’AFM
relève le défi des médicaments de thérapie génique.
oir plus
pour en sav
les mots
pour
le dire
 Les
recherches sur les maladies génétiques rares
permettent à la médecine de progresser, c’est un
laboratoire d’innovation pour les maladies plus
fréquentes.
 Ce
que l’on fait pour les maladies génétiques
rares, ouvre des perspectives incroyables pour les
maladies plus fréquentes. C’est ça le Téléthon !
 Ce qui est formidable, avec le Téléthon, c’est que vous êtes des milliers à avoir
rejoint le combat de parents d’enfants malades pour leur donner les moyens
de trouver un traitement pour leurs enfants. Et en faisant ça, sans le savoir,
vous faites aussi progresser la médecine.
 OUI, on a découvert que ces recherches pour les maladies rares permettent
aussi d’avancer pour des maladies plus fréquentes. quel message d’espoir !
 L’AFM producteur de médicaments, grâce à vous.
 Les médicaments du Téléthon : on va les fabriquer grâce à vous !
 Généthon Bioprod, si on ne l’avait pas fait, personne ne l'aurait fait à notre
place.
• Le coût d’un lot de vecteurs de thérapie génique pour les
essais chez l’homme est de 500 000 euros environ.
• Le nombre de personnes traitées avec un lot
de vecteurs varie en fonction des pathologies :
- pour la myopathie de duchenne : 1 à 5 patients
- pour le syndrome de Wiskott-Aldrich : 3 à 5 patients
- pour les maladies de la rétine : une dizaine de patients
c’est parce que pour soigner un homme, il faut
3 500 fois plus de vecteurs-médicaments que
pour soigner une souris, qu’est né le projet
Généthon bioprod. Il fallait répondre aux besoins
croissants de vecteurs-médicaments pour
les essais de thérapie génique.
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Is
déF
2
accélérer l’innovation
technoloGique et sociale :
un enjeu pour la
citoyenneté des malades
en attendant la guérison, il faut vivre avec la maladie, évolutive
et parfois lourdement invalidante. Parce que, vivre, ça signifie,
bénéficier des meilleurs soins et d’un diagnostic précis, se
déplacer, aller à l’école, travailler… l’AFm développe des
actions innovantes pour faire de la citoyenneté des personnes
en situation de handicap une priorité et une réalité.
WHing : le fauteuil qui révolutionne le marché des aides techniques
L’AFM intervient dans le développement des aides techniques avec un seul objectif :
proposer des produits innovants, adaptés aux besoins réels des personnes
et accessibles financièrement en s’appuyant sur la parole aux utilisateurs.
Commercialisé depuis cet automne, le fauteuil électrique wHing®, est un nouveau
modèle très innovant. Il a été conçu et pensé pour améliorer les besoins des malades
en collaboration avec Segula Technologies. Testé par les familles et amélioré grâce
à leurs préconisations, il intègre toutes les dernières fonctions disponibles chez
les fauteuils actuels jusqu’à l’option multi-positions pour un meilleur confort des
utilisateurs… Il est plus performant et plus économique. L’AFM a accompagné toutes
les étapes de la recherche et du développement de ce fauteuil afin d’en faire baisser
les coûts et en élargissant notamment le marché à l’Europe.
Le 20 octobre dernier, le Ministère de l’Industrie a décerné le Grand Prix National de
l’Ingénierie 2011 à Segula Technologies pour la conception de fauteuil wHing.
Innovation sociale : l’exemple des Villages Répit Familles®
Guidée par la volonté de rester au plus près des besoins des malades, l’AFM joue
un rôle d’impulseur et d’initiateur de l’innovation sociale. La reconnaissance du rôle
des aidants et l’expérimentation de nouvelles solutions de répit sont ses priorités. La
mise en place de structures accueillant provisoirement les personnes dépendantes
doit permettre aux aidants familiaux de souffler. Afin de permettre aux aidants
familiaux d’assurer dans les meilleures conditions et le plus longtemps possible ce
rôle d’aidants, l’AFM a conçu le concept de « Village Répit Familles® ».
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La Salamandre, le premier village Répit Familles de l’AFM, a ouvert ses portes
en octobre 2009 à Saint-Georges-sur-Loire (49). Il dispose actuellement de
4 appartements, l’objectif étant d’en proposer 15 d’ici 2012.
En octobre 2011, ce concept de « Villages Répit Familles® » a reçu le 1er prix
national de l’innovation.
4 nouvelles
maisons du
« villaGe
répit
Familles® »
À l’occasion du 25e anniversaire du Téléthon, la
Fédération Française du Bâtiment (FFB) et sa
Fondation se sont engagées aux côtés de l’AFM pour
la construction de 4 nouvelles maisons du « Village
Répit Familles® » - La Salamandre. Le choix de la
FFB et de sa Fondation d’apporter leur concours à
l’AFM s’inscrit dans une longue tradition de solidarité et de
générosité, propre à la profession du Bâtiment. Il s’agit de
montrer une nouvelle fois que la profession est capable de se
mobiliser autour d’un défi porteur de valeurs fortes et de créer
une chaîne de solidarité.
les mots
pour
le dire
dons du Téléthon servent à innover pour que
soit conservée l’autonomie des malades et que soit
reconnue leur citoyenneté.
 Les
 L’AFM
se bat pour trouver des traitements, mais
aussi pour que les personnes malades puissent vivre
pleinement leur projet. Ce n’est pas parce que l’on
est en fauteuil que l’on ne peut pas vivre comme tout
le monde. C’est ça aussi le Téléthon.
 quand on parle de la personne malade, il ne faut pas oublier les proches et le
quotidien, qui pour eux est aussi très lourd. C’est pourquoi le Téléthon innove
encore et toujours pour que l’on prenne en compte le besoin de souffler des
parents et des conjoints.
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3
lES incontournables
du TéléThOn
bien parler du téléthon, de ce qu’il a rendu possible ne suffit
pas. Le téléthon est fait pour collecter ! c’est l’unique source
de financement de l’AFm. ce sont près de 1 000 chercheurs qui
dépendent des dons du téléthon pour poursuivre leurs travaux !
Il faut donc amener le téléspectateur à devenir donateur. Il
faut inviter le téléspectateur à participer à l’action de chez lui
en faisant le 3637 ou en se connectant sur le site telethon.fr,
france2.fr ou france3.fr.
le compteur
C
haque année, le défi du Téléthon est, après avoir remis le compteur
à zéro, de le faire grimper le plus haut possible. Et seulement 30 h
pour relever le défi !
Le compteur est l’emblème du Téléthon. Il est la preuve concrète de la participation
de tous au Téléthon.
Il est l’emblème de la mobilisation, de l’engagement et de la « sueur » des
bénévoles, des efforts financiers des donateurs. C‘est la traduction immédiate
du don à l’écran. C’est plus qu’un compteur financier, c’est de « personnes », de
« donateurs » qu’il s’agit. Le compteur est un « personnage », un acteur à part
entière du Téléthon.
La progression du compteur est à l’image de la mobilisation croissante sur le terrain.
Il est essentiel de le mettre en scène, de l’animer, de fixer des seuils de progression
qui sont autant de buts à atteindre.
Plus que jamais, cette année, le compteur représente la mobilisation des donateurs.
Au-delà du montant en euros, il est le symbole de l’énergie déployée par tous.
Tout au long des 30 heures, et pour la première fois, nous pourrons visualiser, sur une
carte de France installée près du compteur, l'évolution des dons, département par
département. Les dons se manifesteront par des bouquets de feux d'artifice que les
téléspectateurs pourront faire s'épanouir régulièrement au signal des animateurs.
Nous pourrons ainsi, de manière ludique et différente, observer la progression de
la collecte.
48
les mots
pour
le dire
 Ensemble, nous avons les moyens de faire avancer
la recherche. Alors pourquoi hésiter, soyons les
pionniers de cette nouvelle médecine qui s'ouvre à
nous.
 Si
ce compteur bouge, s’il y a un mouvement
des chiffres, c’est avant tout le symbole de votre
mouvement, de votre mobilisation.
 Le compteur, c’est plus que des chiffres. Le compteur représente des essais
sur l’homme, des années de vie gagnées pour les malades.
 Vous
êtes déjà des milliers à avoir donné. Votre énergie est contagieuse,
continuons !
 C’est maintenant que l’on a besoin de vous, tout à l’heure ce sera trop tard !
 C’est maintenant qu’il faut donner, c’est aujourd’hui que c’est important.
 On compte sur vous pour faire exploser le compteur.
 Chaque don compte ! Petits et gros, alors n’hésitez pas, faites le 3637 pour
faire avancer la recherche.
 Ensemble, nous allons faire bouger le compteur.
 Le compteur bouge grâce à vous, grâce à vos dons. Merci de nous aider à le
faire grimper.
 Battez-vous à nos côtés pour faire exploser le compteur.
 Raphaël se bat courageusement contre sa maladie. Pour lui, pour toutes
les familles qui mènent cette lutte quotidienne, nous devons faire
grimper le compteur. Donnons à la recherche les moyens d’aller plus vite.
Accélérons les futures guérisons !
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lES incontournables
du TéléThOn
3
comment ça
marche ?
le compteur Grimpe en temps réel.
et si
le compteur
ne Grimpe
pas asseZ
vite
• Positivez le message.
• Remerciez tous ceux qui se sont déjà mobilisés.
• Invitez tous les téléspectateurs à donner quel que
soit le montant. Chaque don compte.
• Rappelez aux téléspectateurs qu’ils sont
responsables du compteur. C’est eux qui font
tourner le compteur.
• Concrétisez le don et incarnez-le avec des résultats et des
chiffres qui parlent au plus grand nombre.
• Donnez des exemples de financements, des montants et des
avancées financières. Il est important que les appels aux
dons soient rapprochés des résultats obtenus.
• Rappelez le but final de la recherche : guérir.
• Rappelez que les résultats de la recherche bénéficient au
plus grand nombre.
• Rappelez que tout ce qui a été réalisé, l’a été uniquement et
grâce à la générosité des donateurs.
50
Il est la somme des dons de la Force t sur le terrain
(39 % en 2010), des dons du 3637 et sur internet
(57% en 2010) et des dons des partenaires
(4 % en 2010).
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lES incontournables
du TéléThOn
l’urGence
L
e Téléthon, c’est un événement unique. Il y a urgence à répondre
présent !
• Parce que le temps de la recherche est long, plus long que le temps de la maladie.
• Parce qu’il y a des progrès qui peuvent faire reculer la maladie et accélérer les
futures guérisons.
• Parce que le Téléthon ne dure que trente heures.
• Parce que le Téléthon, ce n’est que deux jours par an.
• Parce que chaque jour pour les malades, le mouvement s’efface un peu plus,
le souffle se fait plus court.
• Parce que chaque jour, la maladie progresse inexorablement.
Recommandation : Il faut bannir du vocabulaire du Téléthon, tout
ce qui a trait à la banalisation : les « encore », « comme d’habitude »,
« comme toujours ». Le Téléthon est un événement unique marqué
par l’urgence d’agir.
les mots
pour
le dire
 Grâce
à vos dons, il y a 31 maladies aux portes
des traitements, mais il y a toutes les autres pour
lesquelles il n’y a encore rien. Le Téléthon, c'est
aussi pour tous ces malades qui attendent que la
recherche progresse sur leur maladie.
 Les malades attendent, n’attendez plus pour donner.
 Chaque don est un pas de plus vers la guérison.
 En 25 ans, le chemin parcouru est immense, cela ne peut pas s’arrêter.
 Vous n'avez qu'un geste à faire : prendre votre téléphone et appeler le 3637.
Faites-le maintenant !
 Vous n'avez qu'un geste à faire : connectez-vous et tapez telethon.fr. Faites
un don en un clic !
 Leur
rêve, c’est bouger, marcher, courir, voir, être un enfant comme les
autres ! Pour accélérer les futures guérisons, donnez maintenant !
 C’est vous qui décidez de faire avancer la recherche ou pas. Vous avez un
seul geste à faire et je suis sûr que vous allez le faire : composez le 3637,
faites un don sur telethon.fr
 Des premières victoires ont été remportées, des 1ers enfants bénéficient des
l’émotion
D
urant le Téléthon, les moments d’émotion sont nombreux.
Les appels des téléspectateurs sont généralement une réponse spontanée à
ces moments d’émotion. Ce sont des moments privilégiés qu’il faut choisir,
car c’est là que l’appel aux dons prend tout son sens.
traitements mis au point grâce à vos dons. Les chercheurs veulent accélérer
les futures guérisons, soutenez-les !
 Donnez aux chercheurs, le pouvoir de guérir.
 Le Téléthon, c’est deux jours par an, pour les enfants, la maladie c’est tous
les jours de l’année.
Il faut aussi s’attacher à resituer le don dans la perspective globale de la recherche
ainsi que les avancées au service du plus grand nombre.
Il ne faut pas oublier de faire un appel au don tout de suite en pied
de reportage. Cet appel doit être relié au reportage, à ce que les
téléspectateurs viennent de voir et entendre.
Mais attention !
Les enfants ne doivent pas lancer eux-mêmes d’appels aux dons. Il
ne faut pas les inciter à dire à l’antenne « téléphonez au 3637 », ni à
demander de l’argent.
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lES incontournables
du TéléThOn
la Fête
L
e Téléthon, c’est un mouvement exceptionnel de solidarité, unique
en son genre. Le Téléthon, c’est l’affaire de tous ! Toute la France se
mobilise pour faire la fête et collecter des dons pour permettre à la
recherche de déboucher sur les traitements que les enfants attendent.
Tous ceux qui sont réunis, animateurs, artistes, familles, malades, Force T, sur le
plateau central sont emblématiques de cette mobilisation et de son esprit de fête.
Les villes ambassadrices
en métropole et dans les
régions d'outre-mer se font
l’écho de toutes les actions
sur l’ensemble du territoire.
les mots
pour
le dire
 Parce qu’ensemble on est de plus en plus forts face à
la maladie, composez le 3637.
 Contre la maladie, notre force, c’est notre nombre !
Avec vous, tout est possible, votre mobilisation,
c’est la force du Téléthon !
 Vous ne le savez peut-être pas, mais ce qui se passe
aujourd’hui dans toutes les communes de France est
unique. Le Téléthon, c’est le seul moment de l’année, où nous sommes tous
réunis pour une même cause.
 Le Téléthon, c’est le 14 juillet en hiver pour nous tous et pour les malades.
 Toutes les régions bougent pour le Téléthon, rejoignez-nous !
 Le Téléthon, c’est la France qu’on aime, c’est la France généreuse, c’est la
France solidaire, c’est la France qui agit. C’est celle qui répond « présent »
quand on a besoin d’elle.
 Tous solidaires pour soutenir les familles et les malades atteints de maladies
génétiques rares.
la promesse
La promesse concrétise l’engagement du donateur.
Elle est l’arme dont dispose le donateur pour combattre la maladie !
les mots
pour
le dire
Il faut aussi mettre en avant le don sur internet. Un moyen simple, rapide, totalement
sécurisé et économique : 1 euro d’économisé pour un don par internet ou sur le
mobile, c’est 1 euro de plus pour la recherche.
n’importe où en France, un seul numéro pour
faire une promesse : 3637. L’appel est gratuit ! Alors
n’hésitez pas. On compte sur vous.
 De chez vous, de chez vos amis, de votre téléphone
Il faut donc la montrer. Souvent. Mais aussi expliquer comment cela marche,
comment l’utiliser.
Il faut mettre en avant les centres de promesses 3637, les lieux où sont
recueillies toutes les promesses de dons durant les 30 heures du Téléthon. Plus
de 24 000 bénévoles du Lions Club se mobilisent chaque année pour recueillir
ces promesses. L’appel au 3637 est gratuit depuis un poste fixe. N’hésitez pas
à le dire souvent !
 De
portable, téléphonez au 3637. Des milliers de
bénévoles attendent votre appel.
 Faire
un don, c’est faire un geste qui sauve la vie.
Faites le 3637, l’appel est gratuit.
 Chaque don est une avancée vers le traitement.
 Le
don en ligne, c’est sur telethon.fr, et sur tous les sites des chaînes de
France Télévisions.
 Faites
un don par carte bancaire sur le web, c’est un euro de plus pour la
recherche. Rendez-vous sur telethon.fr et francetv.fr
 Pour faire un don sur le web, il suffit d’1 clic sur telethon.fr !
 Vous
pouvez choisir de faire un don par carte bancaire sur votre mobile.
C’est un euro de plus pour la recherche ! Alors n’hésitez pas ! Faites le 3637.
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lES incontournables
du TéléThOn
impliquer
le téléspectateur
L
e téléspectateur est l’acteur essentiel de l’émission du Téléthon.
C’est lui qui décide ou pas de prendre son téléphone pour faire
tourner le compteur et donc de devenir donateur.
Il faut interpeller le téléspectateur pour le mettre devant sa responsabilité, mais
attention sans culpabilisation.
Il faut l’inviter à participer à un mouvement positif et gagnant pour les enfants
comme pour lui-même.
Impliquer le téléspectateur, c’est l’inviter à s’engager vis-à-vis de ses proches, de
ses amis en lui demandant d’afficher son engagement au Téléthon en l'incitant à
les mobiliser.
Impliquer le téléspectateur, c’est aussi l’inviter à s’engager personnellement en
faisant un don pour le Téléthon sur le terrain ou par téléphone ou par internet.
Plus que jamais, les 30 heures d’émission du Téléthon doivent être 30 heures
d’émission interactive. Cette interactivité est mesurée par le compteur qui tourne.
les mots
pour
le dire
 C’est
à vous de décider d’agir et de prendre
votre téléphone pour donner les moyens aux
chercheurs d’accélérer les futures guérisons.
 Il
est XXX heures. Nous venons d’entendre les
chercheurs nous parler des avancées rendues
possibles grâce au Téléthon. Nous avons entendu
l’espoir des familles. Maintenant c’est à vous de
décider si vous voulez agir avec nous. Vous pouvez en appelant le 3637
donner aux chercheurs les moyens d’accélérer les futures guérisons.
 En ce moment, à XXXX tout le monde est dans la rue. Vous habitez à XXX
ou tout à côté, alors n’hésitez pas, allez-y, allez les rejoindre et faites
la fête pour le Téléthon. Et puis, quand vous reviendrez, retrouvez-nous
pour continuer la fête ensemble sur l’ensemble des chaînes de France
Télévisions. Et au passage, n’oubliez pas d’emmener vos amis !
 Une personne sur 20 est concernée par une maladie rare. Cela veut dire
que nous sommes tous potentiellement concernés de plus ou moins
près. C’est pour cela que participer au Téléthon est essentiel. On attend
votre appel.
 UN, DEUX, TROIS, c’est parti, tous à nos téléphones.
 Ce
sont les petits ruisseaux, lorsqu’ils sont très nombreux, qui font les
grandes rivières, les fleuves et puis les océans. Alors, n’hésitez plus,
composez le 3637. L’appel est gratuit !
Pour ces deux derniers types d’appel, ne pas oublier d’anticiper le
moment où sera fait ce type de sollicitation et d’en informer l’AFM afin
que l’AFM puisse fournir les informations nécessaires sur le nombre de
donateurs ayant appelé.
 Et si on essayait ensemble quelque chose : nous avons 10 minutes pour
faire avancer le compteur. Prenez votre téléphone, faites le 3637 et
dans 10 minutes exactement - 10 minutes pas une minute de plus, nous
regarderons sur cette carte et nous saurons combien d’entre nous ont
téléphoné !
 Je vous propose quelque chose : il faut que dans 10 minutes nous ayons
été XXX milliers à téléphoner. À vos téléphones et dans 10 minutes, pas
une minute de plus, nous verrons ensemble ce qu’il en est. Je suis sûr que
nous allons être très nombreux au rendez-vous.
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lES incontournables
du TéléThOn
remercier le donateur
E
nfin, ne pas oublier de dire MERCI à tous ceux qui ont déjà donné et à
ceux qui vont donner !
les mots
pour
le dire
 Ce compteur, c’est vous ! Merci !
 Derrière
le chiffre du compteur, vous êtes déjà
des centaines de milliers à avoir fait un don, à
avoir participé à une manifestation sur le terrain.
Merci à vous !
 Notre force, c’est vous. Donnez au Téléthon.
la mosaïque
de visaGes
À chaque don versé sur le web, les internautes
seront invités à laisser une photo. Toutes réunies,
elles formeront une grande mosaïque. Sur le
plateau, la photo d’un donateur, prise au hasard
dans la mosaïque, sera mise en valeur, et l’heureux
élu paraîtra à l’antenne ! Une façon de remercier
et de mettre en valeur la générosité de chacun !
 Vous venez de rentrer chez vous, vous allez dîner, n’oubliez pas le 3637,
c’est aujourd’hui. Et si vous êtes avec des amis, téléphonez ensemble !
 Merci
à vous qui avez déjà téléphoné et merci à vous qui vous apprêtez
à le faire.
oir plus
pour en sav
Le téléthon, un dispositif unique en son genre
et hors normes :
• 24 000 bénévoles du Lions club répondent
au téléphone durant les 30 heures du téléthon.
• Près de 2 500 lignes téléphoniques sont installées
pour l’occasion dans 60 centres de promesses
3637 en France métropolitaine et en outre-mer
et dans 3 pays étrangers.
• Les sites telethon.fr, france2.fr, france3.fr,
france4.fr, france5.fr et franceO.fr sont prêts
à enregistrer les promesses de dons. en 2010,
ils ont enregistré plus de 200 000 dons.
• L’émission du téléthon est retransmise en direct
en belgique, Luxembourg, suisse, Andorre
et monaco.
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lES incontournables
du TéléThOn
impliquer les internautes
Le Défithon, c’est l’Événement web 2011 du Téléthon.
Le principe ? Proposer un défi sur defithon.fr et inciter les internautes à faire un
don pour sa réalisation.
les mots
pour
le dire
don par carte bancaire sur internet, c'est
moins de frais de traitement, c'est un euro de
plus pour la recherche.
 Le
don sur internet, c'est simple et sécurisé.
Tapez telethon.fr.
Exemple : pour 400 euros, je colle une omelette au plafond. Dès que la collecte
est atteinte, le défi doit être réalisé. Une façon ludique de se mobiliser et de
collecter au profit du Téléthon. Entre potes, collègues, amis et famille, au lycée,
en entreprise ou à la maison, tous les défis sont permis !
Exemple de défis : Laura du Web promet, pour 15 000 euros, de présenter sa
chronique en Pamela Anderson, avec le maillot de bain rouge ! Casimir, pour
5 000 euros fera la circulation à un grand carrefour parisien à une heure de pointe.
Sophie Davant, pour 15 000 euros, animera l’intégralité de son émission habillée
en Wonderwoman et Bruno Solo, pour 30 000 euros, présentera la météo sur
France Télévisions ! Soprano, quant à lui endossera, pour 30 000 euros, le maillot
de foot du PSG ... en plein stade Vélodrome !
 Le
 Comme
dans les villes et villages de France, les
internautes se lancent des défis incroyables.
Soutenez-les sur defithon.fr.
 Sur Facebook, sur Twitter, sur vos blogs, mobilisez vos amis. Le Téléthon
c'est 2 jours par an !
le don en liGne
par internet :
www.telethon.fr
www.france2.fr
www.france3.fr
www.france4.fr
www.france5.fr
www.franceo.fr
Sur le site telethon.fr et les sites des
chaînes de France Télévisions, les
donateurs peuvent faire une promesse
de don ou un don par carte bancaire en
toute sécurité. De plus, le paiement
par carte bancaire réduit les frais de
collecte. (+/- 1 euro par don).
Le don par carte bancaire sur internet, c’est moins de frais de traitement,
c’est 1 euro de plus pour la recherche !
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On
Le d
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le don,
cOMMEnT çA MARchE ?
le montant du don
et de la déduction Fiscale
(66 % du don)
Il est important de rappeler qu’il existe des déductions fiscales pour les donateurs
imposables. Il faut simplement garder en mémoire que près de 50 % des Français
ne sont pas imposables. Lorsque l’on aborde les déductions fiscales, il faut donc
veiller à ne pas donner le sentiment d’exclure les donateurs non imposables.
les mots
pour
le dire
 En
faisant un don de 40 euros, cela ne vous
coûtera réellement que 13,60 euros grâce aux
déductions fiscales. Alors n‘hésitez pas : c’est
plus pour la recherche et c’est moins pour vous !
 Maintenant
je m'adresse à ceux qui payent des
impôts. Cette année vous pouvez être encore
plus généreux : grâce aux déductions fiscales,
en versant 100 euros, votre dépense réelle est de
34 euros. Alors pourquoi hésiter ?
66 % du montant
du don versé en 2011
est déductible
des impôts,
dans la limite de 20 %
du revenu imposable.
LES DÉDUCTIONS FISCALES POUR 2011 :
Par exemple, pour un don de :
La dépense réelle est de :
30 €
10,20 €
60 €
20.40 €
120 €
40.80 €
200 €
68 €
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Le d
4
le don,
comment je peux donner ?
F
aire une promesse, c’est facile. Mais il ne faut pas hésiter à ré-expliquer
comment cela marche, montrer régulièrement la promesse de don et
l’ouvrir pour expliquer ce qu’il y a à l’intérieur à savoir :
• Un feuillet de confirmation de don et une enveloppe T pour renvoyer le chèque.
• Un feuillet de remerciement.
• Un bulletin ami à remettre à un de ses amis pour qu’il fasse lui aussi un don : c’est
la chaîne du don.
Il est indispensable de parler des déductions fiscales (66 % du revenu imposable
en 2011) .
Par téléphone : la ligne du don : le 3637 (numéro vert /appel gratuit
depuis un poste fixe*, nouveauté cette année)
Depuis l’étranger, composez le +33 1 44 36 36 37.
Le 3637 est accessible d’un poste fixe ou d’un portable.
Pour l’outre-mer, il faut aussi faire le 3637.
* Ligne téléphonique classique, hors ADSL et voix sur IP.
Sur le mobile :
les mots
pour
le dire
 Vous
pouvez confirmer votre promesse de don par
carte bancaire, sur le site du Téléthon, telethon.fr.
 Toutes
les informations sont dans votre promesse,
laissez-vous guider !
 Vous
pouvez aussi faire un don par carte bancaire
grâce à votre mobile ! N’hésitez pas.
Pour le vendredi soir
 Si
vous téléphonez maintenant, vous aurez très vite votre confirmation de
promesse de don. N’oubliez pas de la renvoyer tout de suite avec votre chèque
et de donner le bulletin ami à un de vos amis ou voisins. Plus nous serons
nombreux à faire un don au Téléthon, plus la recherche avancera vite.
Pour le samedi dans la journée et le soir
 Si
vous téléphonez maintenant, vous aurez très vite votre confirmation
de promesse de don. N’oubliez pas de la renvoyer tout de suite avec votre
chèque et puis de donner le bulletin ami à un de vos amis ou voisins.
Plus nous serons nombreux à faire un don au Téléthon, plus la recherche
avancera vite.
Sur leur mobile, les donateurs peuvent faire une promesse de don ou un don par carte
bancaire en toute sécurité.
De plus, le paiement par carte bancaire réduit les frais de collecte. (+/- 1 euro
par don).
Et sur son mobile, il est en plus possible de retrouver des reportages et des moments
forts du Téléthon.
Par internet : www.telethon.fr, www.france2.fr, www.france3.fr,
www.france4.fr, www.france5.fr, www.franceO.fr :
Sur le site telethon.fr et les sites des chaînes de France Télévisions, les donateurs
peuvent faire une promesse de don ou un don par carte bancaire en toute sécurité. De
plus, le paiement par carte bancaire réduit les frais de collecte (+/- 1 euro par don).
Par courrier : envoyez un chèque libellé à l’ordre de l’AFM-Téléthon
à l’adresse suivante : AFM - Téléthon BP 83637, 16954 Angoulême Cedex 9.
Sur le terrain, partout en France, rejoignez l’animation Téléthon la plus
proche de chez vous. Vous aussi participez :
Consultez la liste sur www.telethon.fr ou www.afm-telethon.fr
64
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On
Le d
4
le don,
rendre compte :
l’enGaGement
Dès le premier Téléthon, l’AFM s’est engagée à rendre compte de l’utilisation des
dons qui lui sont confiés ainsi que des résultats qu’elle obtient grâce à ces dons.
Le rapport annuel de l’AFM pour l’année 2010 est disponible sur le site de
l’association www.afm-telethon.fr ou sur simple demande.
La ligne directe donateur est toute l’année à la disposition des donateurs pour
répondre à leurs questions sur l’utilisation des dons du Téléthon : 0 825 07 90 95
(0,15 euros TTC /mn).
riGueur et transparence :
à quoi servent les dons ?
Parce que l’argent du Téléthon est le produit de la générosité de millions de donateurs,
l’AFM présente, chaque année, avec une totale transparence, ses comptes. Ils sont
disponibles par courrier, sur simple demande et sur le site www.telethon.fr ou
www.afm-telethon.fr.
Répartition des dons 2010
les mots
pour
le dire
 L’AFM
est une association de malades et de
parents de malades engagés dans le combat
contre la maladie qui touche l’un des leurs. C’est
la meilleure garantie de la bonne utilisation de
vos dons.
 Depuis sa création, l’AFM rend compte de l’utilisation
de vos dons et agit en toute transparence.
 Parce que l’AFM s’engage auprès de vous, une ligne directe donateurs est
à votre disposition tout au long de l’année. Composez le 0825 07 90 95
(0,15 euros/mn TTC).
 Vaincre la maladie, c’est possible. Agir plutôt que subir, c’est le Téléthon
et le Téléthon c’est vous. C’est vous qui êtes en train de … (courir, danser,
nager…) sur la place de votre village à… (Donner l’exemple de quelques
animations sur la place du village) MERCI !
 C’est vous qui …… (donner l’exemple de quelques animations) dans les
rues de votre ville à Jonzac, à Lunéville (citer la ville)… MERCI !
 À VOUS TOUS, MERCI pour ce que vous faites et qui nous va droit au cœur.
 Le Téléthon, c’est vous qui avez fait un don les années précédentes,
c’est vous qui avez déjà fait un don cette année et pour réussir le défi de
la médecine de demain, c’est AUSSI vous qui allez faire un don pour la
première fois cette année.
 Imaginez un instant que chacun de vous mobilise 1 ami ! C’est, tout
simplement, 2 fois plus de moyens pour accélérer le temps entre la
recherche et des traitements efficaces pour faire reculer la maladie.
Ensemble, on est plus forts !
 Il n’y a pas de petits dons, nous avons besoin de vous.
 36 essais sont lancés ou sur le point de l'être concernant 31 maladies
génétiques rares. Chaque essai représente un investissement de
plusieurs millions d'euros sur plusieurs années, c'est pour ça que nous
avons besoin de vous !
en 2010, l’AFm a consacré plus de 82 % de son budget
à ses missions sociales, soit :
• 67,7 millions d’euros à la recherche et aux essais
• 35,3 millions d’euros à l'aide aux malades
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IsP
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le dispositiF
du TéléThOn 2011
ils Font le téléthon
LES MALADES
3 millions de Français sont concernés par l’une des 6 000 maladies rares. En
Europe, ils sont près de 30 millions à être concernés.
LES CHERCHEURS
Près de 1 000 chercheurs sont soutenus par les dons du Téléthon. Plus de
100 chercheurs bénévoles sont investis dans le Conseil scientifique de l’AFM.
LA FORCE T
5 millions de personnes se mobilisent sur plus de 20 000 animations dans les
villes et les villages de France et d’outre-mer. 200 000 bénévoles organisent
ces animations sur le terrain. Cette année pour le 25e Téléthon, l’objectif c’est
25 000 animations !
LES DONATEURS
1 million de donateurs en 2010 ont apporté leur soutien au Téléthon.
les mots
pour
le dire
 Alors
puisque vous êtes convaincus, n’attendez
pas. Composer le 3637. Prenez votre téléphone,
maintenant. ça y est ? Vous avez pris votre
téléphone ? Et appelez le 3637. En faisant ce
geste, pensez que vous allez faire avancer la
recherche.
 En appelant le 3637, en faisant un don, vous aidez
la médecine à progresser.
 On attend votre appel au 3637. Allez-y, c’est parti, on compte sur vous !
On regarde le compteur.
 Je
vous propose une chose très simple : faisons la plus grande chaîne
téléphonique au monde. L’année dernière vous avez été plus d'1 million
à faire un don. Oui, c’est incroyable : plus d'1 million. Si chacun d’entre
vous demande à un ami d’appeler… imaginez ce que cela va donner ! On
fait grimper le compteur…
 Allons-y ! Tous à vos téléphones. Appelez vos amis pour qu’ils fassent le
3637. Je compte sur vous !
 Je
LES INTERNAUTES
Plus de 200 000 internautes ont fait un don au Téléthon en 2010. Plusieurs
millions de connexions annuelles.
LES PARTENAIRES
Ce sont plus de 60 partenaires nationaux, entreprises et fédérations, partenaires
fidèles, depuis de nombreuses années mobilisant des centaines de milliers de
salariés.
LES TÉLÉSPECTATEURS
Près de 20 millions de personnes regardent le Téléthon.
demande à celles et à ceux qui sont d’accord pour appeler un ami,
de prendre maintenant leur téléphone. Merci d’être là et d’avoir répondu
à notre appel.
 Imaginez
un instant que chacun de vous mobilise un ami ! C’est tout
simplement, 2 fois plus de moyens pour accélérer le temps entre la
recherche et les traitements.
 Bienvenue
à tous ceux qui viennent de nous rejoindre pour ces trente
heures de fête. Aujourd’hui si nous faisons la fête partout en France,
c’est pour une seule et unique raison : donner les moyens aux chercheurs
d’accélérer les futures guérisons !
 Vous
avez déjà donné, c’est formidable. Demandez à vos proches, à vos
amis de faire la même chose. Chaque nouveau donateur, c’est un pas de
plus vers la guérison.
 Vous venez de téléphoner : appelez vos amis et dites-leur de faire le 3637
à leur tour. En plus, l’appel est gratuit.
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le dispositiF
du TéléThOn 2011
les mots
pour
le dire
(suiTe)
 Merci
d’être là et de nous rejoindre, ensemble
nous allons faire bouger le compteur pour donner
les moyens aux chercheurs de continuer.
 En
ce moment il y a des milliers de salariés qui
participent au sein de leur entreprise à une action
Téléthon. Votre façon à vous de vous mobiliser
c'est de téléphoner.
 Nous sommes tous là pour faire avancer la recherche. Depuis 25 ans, les
• Plus d'1 million de donateurs
le téléthon,
• 25 000 animations dans les villes et les villages en
c’est :
France et en outre-mer
• 10 000 communes mobilisées
• 53 000 associations, clubs et fédérations
• 200 000 bénévoles organisateurs de manifestations
• 5 millions de personnes mobilisées
• 60 partenaires
chercheurs dans leurs laboratoires ont fait naître l’espoir. Donnons-leur
les moyens de le concrétiser.
 Sans vous, IMPOSSIBLE d’avancer sur le chemin de la guérison.
 Merci à tous les partenaires du Téléthon, non seulement ils s’impliquent
dans des opérations sur le terrain, mais ils font aussi des dons.
 Voilà des partenaires solidaires, les postiers, les pompiers, les électriciens,
les gaziers, les caissières… Le Téléthon, c’est la manifestation qui crée
en France une immense chaîne entre nous tous. Chacun peut participer,
personne n’est exclu, il suffit de le vouloir. Votre participation de chez vous,
c’est de faire le 3637 !
 Plus
de 60 partenaires nationaux soutiennent le Téléthon en mobilisant
leurs salariés, leurs réseaux et leurs compétences. Rejoignez-les sur
telethon.fr !
oir plus
pour en sav
 Ce sont les salariés qui sont le plus souvent à l’initiative de manifestations
dans leur entreprise. Vous aussi, contribuez à faire avancer la recherche.
 Vous aussi mobilisez-vous sur le web. Rendez-vous sur telethon.fr.
certains de ces partenaires sont engagés depuis
près de 25 ans pour le téléthon :
• Plus de 50 000 pompiers se mobilisent chaque
année pour le téléthon.
• La Poste et les postiers distribuent près de
900 000 promesses de don 3637 lors de leur
tournée.
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le dispositiF
du TéléThOn 2011
le 25e téléthon sur le Web
LE DÉFITHON FAIT LE BUzz
Le Défithon, c'est l'Événement web du Téléthon 2011. Le principe ? Proposer
un défi sur defithon.fr et inciter les internautes à se mobiliser pour le soutenir.
Exemple : pour 400 euros, je colle une omelette au plafond. Dès que la collecte
est atteinte, le défi doit être réalisé. Une façon ludique de se mobiliser et de
collecter au profit du Téléthon. Entre potes, collègues, amis et famille, au lycée,
en entreprise ou à la maison, tous les défis sont permis !
Sous le parrainage de Taig Kris, de nombreuses personnalités se joignent au
mouvement: Bruno Solo, Corneille, Antoine Auriol, Lucie Decosse, Rio Mavuba,
les Fatals Picards, William Leymergie, Gilles Simon, Youri Djorkaef, Véronique
Genest, Jean-Marc Mormek, Nelson Montfort, Axelle Lafont, Sébastien Folin,
Stephane Bern…
Et des défis de taille sont déjà lancés : Laura du Web promet, pour 15 000 euros,
de présenter sa chronique en Pamela Anderson ! Avec le maillot de bain rouge
oui ! Casimir, pour 5 000 euros fera la circulation à un grand carrefour parisien à
une heure de pointe. Sophie Davant, pour 15 000 euros, présentera l’intégralité
de son émission habillée en Wonderwoman et Bruno Solo, pour 30 000 euros,
présentera la météo sur France Télévisions ! Soprano, quant à lui endossera,
pour 30 000 euros, le maillot de foot du PSG… en plein stade Vélodrome !
LIVE.TÉLÉTHON : VIVEz LE TÉLÉTHON EN DIRECT ET EN IMAGES ENTRE AMIS !
Découvrez en vidéo les coulisses du Téléthon sur le terrain, les moments forts
des 30 heures, les défis les plus fous de Défithon (defithon.fr) et participez
en temps réel à tout moment à cette grande aventure du Téléthon en vous
connectant sur live.telethon.fr.
une vente
aux enchères
exceptionnelle
sur ebay !
Qui n’a pas un jour envié les chaussures
rouges d’Anne Roumanoff ? Qui n’a pas rêvé
de déjeuner en tête-à-tête avec Sophie Davant
ou encore de jouer quelques morceaux avec la
si célèbre guitare de Gad Elmaleh ? Un rêve
qui deviendra possible dès le 30 novembre
lors d’une vente aux enchères exceptionnelle proposée sur
E-Bay au profit du Téléthon ! À vendre au plus offrant : des
objets emblématiques de personnalités connues du cinéma,
du sport, de la musique, de l’audiovisuel… Par exemple : un
scénario original de la série « Scènes de ménage », 4 maillots
des vainqueurs du Tour de France (maillot blanc, maillot jaune,
maillot a pois et maillot vert) dédicacés par les titulaires et
bien d’autres surprises encore…
LE TÉLÉTHON SUR LE WEB AVEC FRANCE TÉLÉVISIONS
Le portail francetv.fr//telethon relaie sur le web tous les programmes du
Téléthon (reportages et événements de toutes les antennes) et ouvre les
coulisses du Téléthon sur la Toile grâce à Facebook et Twitter.
À retrouver également sur le site internet de France Télévisions, un formulaire
de dons actifs et de nombreuses pastilles vidéos des présentateurs incitant à
la mobilisation.
LA MOSAïqUE DES DONATEURS
En faisant leur don, les donateurs pourront poster leur photo accompagnée
d’une dédicace. Toutes les photos constitueront une mosaïque géante sur
laquelle France Télévisions zoomera durant les 30 heures d’émission mettant
en avant les témoignages des anonymes.
MOBILE – ISEz VOUS !
Le Téléthon, c’est aussi sur le mobile :
• Le Téléthon sur le site Internet Mobile (m.telethon.fr)
• L’application iPhone & Androïd
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les 30 heures d'émission
vEndREdI 2
18h45-19h45
30 heures chrono
les mots
pour
le dire
Coup d’envoi du 25e Téléthon ! En guise de sommaire, rencontre dans les
coulisses de tous les acteurs de ce Téléthon. Avec en duplex l’ambiance des
8 villes ambassadrices et du fil rouge cycliste.
LE COMPTEUR SE REMET À zÉRO
C’est le top départ de 30 heures de mobilisation sur France Télévisions et partout en
France, pour relever les défis du Téléthon et accélérer les futures guérisons.
8 VILLES AMBASSADRICES MOBILISÉES
Honfleur (14), Lunéville (54), Lons-le-Saunier (39), Châtillon-sur-Chalaronne (01),
Montélimar (26), Dax (40), Jonzac (17), Sucé-sur-Erdre (44).
UN FIL ROUGE À VÉLO
Plusieurs centaines de cyclistes – champions et amateurs – vont parcourir
environ 500 km depuis 3 points de l’Hexagone pour rejoindre Paris, samedi dans
la soirée. Ces cyclistes sont répartis en 3 équipes – les postiers, les Lions Club et
les pompiers – et seront filmés durant tout le parcours.
 C'est
le top départ du 25e Téléthon ! La
mobilisation de tous a rendu possible ce qui
semblait inimaginable il y a quelques années.
 Il
y a 25 ans, nous ne savions rien. Les enfants
étaient condamnés ! Le mot traitement était un
rêve. Aujourd’hui, grâce à vous, ce rêve devient
une réalité. Ensemble, on est de plus en plus forts
face à la maladie !
 25 ans après le 1er Téléthon, grâce à vous, les thérapies que l’on espérait
deviennent une réalité. Des premières victoires ont été remportées et une
véritable révolution médicale est en marche. Nous allons vous le montrer
pendant ces 30 heures.
 Raphaël est atteint d’une myopathie de Duchenne, cette maladie génétique
qui affaiblit muscle après muscle. Pourtant, depuis quelques mois, il
participe à un essai. Pour lui, pour sa famille, l’espoir est là ! Il y a 25 ans,
c’était impensable ! Raphaël se sent de plus en plus fort face à sa maladie.
 Participer à un essai comme Raphaël, c’est pour les familles la possibilité
de se projeter à nouveau dans l’avenir !
 Les essais de nouvelles thérapies se multiplient. Des centaines de malades,
comme Raphaël, y participent désormais. Ensemble, accélérons les futures
guérisons !
 Nous
avons 30 heures pour dire que la solidarité des Français est plus
forte que jamais, 30 heures pour démontrer que le Téléthon, « ce 14 juillet
en hiver », ce sont des résultats, des avancées et de l’espoir pour les
familles concernées par les maladies rares.
 Nous
allons remettre le compteur du Téléthon à zéro ! Un moment
important qui marque le début d’un défi de trente heures que nous devons
relever tous ensemble.
 Où
que nous soyons, dans la rue, devant France 2, ici même sur le
plateau, nous avons trente heures « non stop » pour mobiliser toutes
nos énergies et donner les moyens aux chercheurs d’avancer sur la voie
des traitements.
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vEndREdI 2
oir plus
pour en sav
raphaël, porte-parole
des Familles
pour le 25e téléthon
du haut de ses 7 ans, raphaël est
le porte-parole des familles touchées,
comme lui, par la maladie. raphaël
ressemble à tous les petits garçons
de son âge. et pourtant… À l’âge de 3 ans,
les médecins lui ont diagnostiqué
une maladie des muscles irréversible
et évolutive, une myopathie de duchenne.
ce petit bonhomme n’a pas froid aux yeux.
élève en classe de ce1 en région lyonnaise,
il adore les lettres K et O mais ne lui
demandez pas pourquoi. « c’est comme ça,
j’adore le K et le O ! ». Peut-être une forme
de pied de nez à la maladie… ? raphaël
incarne aussi les pas de géant accomplis
sur le chemin des médicaments. depuis
un an, il participe à un essai thérapeutique,
comme d’autres enfants et adultes,
avec l’espoir de vaincre la maladie.
et quand on lui demande ce qu’il fera quand
il sera grand, il répond : « Quand je serai
grand, je veux être cuisiniste comme papa
et je veux faire de la soupe de gravier
comme shrek ».
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vEndREdI 2
19h45-20h40
les beaux moments
25 éditions et autant de moments rares inscrits dans la mémoire d’un
Téléthon comme dans celle de ceux qui les ont vécus. Retour sur ces
moments qu’ils soient drôles, insolites ou pleins d’émotion…
20h40-23h30
à vous de jouer
les mots
pour
le dire
 L’AFM a propulsé la France à la tête de la recherche
en génétique. Avec l‘AFM, continuons sur cette
lancée et aidons les chercheurs à accélérer les
guérisons.
 Grâce
à vous, la recherche contre les maladies
rares avance. Et ces dernières années,
elle a fait des pas de géant, faisant naître
un formidable espoir. Guérir, c’est possible ! Il faut maintenant
transformer les essais en traitement efficace. Chacun devant son poste
de télévision, peut décider ou pas, d’aider les chercheurs à transformer
l’essai et donc à mettre au point des médicaments efficaces.
 Le
financement des essais de thérapie génique sur les maladies rares
repose essentiellement sur les financements de l'AFM.
Le combat contre les maladies rares progresse. Mais quelles en sont les
grandes avancées comme les pistes d’espoir ? Les réponses à travers les quiz
qui verront s’affronter les villes ambassadrices, réponses arbitrées sur le
plateau par les chercheurs, les animateurs, le nouveau et les anciens parrains
du Téléthon.
 Des
VAINCRE LA MALADIE qUI TUE MUSCLE APRèS MUSCLE
 Le Téléthon, c’est deux jours de fête qui rassemblent plus de 5 millions de
La myopathie de Duchenne, maladie emblématique du Téléthon, est la plus
fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant. C’est aussi l’une des
maladies génétiques les plus complexes à traiter car elle touche tout le
corps, toute la masse musculaire… Pourtant, 25 ans après le 1er Téléthon, des
essais sont en cours, des essais de thérapies innovantes auxquels participent
des jeunes enfants comme Raphaël, le porte-parole des familles pour ce
25e Téléthon.
avancées scientifiques dans les maladies rares, ce sont des
perspectives qui s’ouvrent au bénéfice du plus grand nombre.
 Ensemble,
nous faisons avancer la médecine de demain, une médecine
qui pourra nous servir à tous.
 Accélérer sur le chemin du médicament, pour les malades, il y a urgence.
personnes sur plus de 20 000 animations partout en France métropolitaine
et d’outre-mer. Plus de 200 000 bénévoles s’investissent dans l’organisation
de ces animations. Vous aussi vous pouvez vous mobiliser, il n’est pas
trop tard !
 Ce
soir, les villes ambassadrices relèvent le défi du 25e Téléthon, vous
aussi, vous pouvez le relever à votre manière : faites un don pour le
Téléthon.
RENDRE LA VUE À CEUX qUI L’ONT PERDUE
Cet automne, un essai de thérapie génique concernant une maladie génétique de
la vue, l’amaurose de Leber, a démarré au CHU de Nantes. Objectif : démontrer la
tolérance et l’efficacité du traitement pour l’homme, comme cela a été montré,
de façon spectaculaire, chez les chiens atteints de la même maladie.
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vEndREdI 2
RECONSTRUIRE LES DÉFENSES IMMUNITAIRES
La thérapie génique, portée par l’AFM depuis de nombreuses années, a permis
de guérir une cinquantaine d’enfants touchés par des déficits immunitaires
héréditaires à travers le monde. Un nouvel essai a démarré en 2011 pour le
syndrome de Wiskott-Aldrich, un déficit immunitaire sévère qui provoque la
mort avant l’âge adulte si l’on ne trouve pas de donneur de moelle osseuse
compatible. Cet essai est mené à Paris, Londres et Boston. C’est Généthon, le
laboratoire de l’AFM entièrement financé par les dons du Téléthon, qui produit
les lots de vecteurs-médicaments utilisés. Une collaboration internationale
unique permettant d'accélérer la mise au point de thérapies de pointe pour des
maladies rares.
RECONSTRUIRE UN ORGANE OU UN TISSU
L’espoir de la thérapie cellulaire réside dans les propriétés régénératrices des
fameuses cellules souches. Des résultats spectaculaires ont déjà été obtenus
en laboratoire pour les neurones, la peau et le cœur. Le laboratoire I-stem est à
la pointe de cette médecine régénératrice.
les maladies
rares, laboratoire
d’innovation
pour les maladies
Fréquentes
L’innovation et les succès accomplis par
l’AFM sur les maladies rares permettent
d’envisager des thérapies innovantes pour
de maladies fréquentes.
Un espoir pour les maladies oculaires
fréquentes : les thérapies développées pour les maladies rares
de la vue.
Un espoir pour les maladies du sang : les thérapies développées
pour les bébés-bulle.
Un espoir pour le traitement des maladies cardiaques : les
greffes de cellules souches dans le cœur.
oir plus
pour en sav
avec la production
de vecteurs-médicaments,
les coûts chanGent d’échelle
• coût de construction de Généthon bioprod,
le centre de production de médicaments de
thérapie génique de Généthon (5 000 m2) :
5 millions d’euros (sur 28 millions d’euros)
financés grâce aux dons du téléthon.
• coût de fonctionnement annuel de Généthon
bioprod : plus de 8 millions d’euros
intégralement financés par les dons du téléthon.
• Pour fabriquer un lot de vecteurs pour un test
de toxicité : 100 à 200 000 euros.
• Pour un lot de vecteurs pour un essai clinique :
500 000 euros.
• Pour un essai clinique : entre 5 et 10 lots
de vecteurs-médicaments nécessaires soit
entre 2,5 et 5 millions d’euros.
Un espoir pour les maladies de la peau et les grands brûlés :
les greffes de cellules souches.
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23h30-00h30
ça va mieux en le disant
les mots
pour
le dire
À travers les histoires de Marine et de Mathias, la parole est donnée aux
18-25 ans. Comment vivent-ils leur maladie au quotidien, quelle influence
a-t-elle dans leur vie sociale et professionnelle, dans leur relation aux
autres ?
Quand on est jeune adulte, adolescent et atteint d’une maladie neuromusculaire,
les désirs d’autonomie et d’indépendance se conjuguent avec l’évolution de la
maladie. Parce qu’aujourd’hui est moins bien qu’hier mais pourtant mieux que
demain, vivre avec une maladie génétique rare évolutive demande une volonté
et une force de caractère hors du commun.
Marine, 17 ans, atteinte d’une amyotrophie spinale, met tout en œuvre pour
accomplir son projet professionnel : devenir interprète (allemand/français).
Mathias, 20 ans, atteint d’une myopathie d’Ulrich, tient à avoir une vie sociale
comme tous les jeunes de son âge.
 L’AFM
innove dans le domaine de la recherche
mais aussi dans le domaine social pour permettre
aux malades d’être des citoyens à part entière !
Vos dons servent aussi à ça ! Faites le 3637 ou
tapez telethon.fr.
 Depuis 25 ans, ce sont des malades et des parents
de malades déterminés à tout. C'est parce qu'ils
ont la rage au ventre, qu'ils font bouger les
frontières de l'impossible.
 Lors
du premier Téléthon, les enfants atteints de certaines formes de
myopathie avaient une espérance de vie très limitée. Aujourd’hui, grâce
aux progrès de la médecine beaucoup sont de jeunes adultes. Ils veulent
étudier, travailler, fonder une famille, vivre avec les autres, comme les
autres. Mais, dans les faits, la société est trop souvent mal préparée à
les accepter. Ne les oublions pas ! Faites le 3637 ou tapez telethon.fr.
 Grâce
à votre mobilisation, les enfants d’hier sont devenus des jeunes
adultes. Ils ont des projets, ils se battent pour les réaliser ! Battons-nous
à leurs côtés !
 Les personnes en situation de handicap sont des citoyens à part entière.
Grâce à vos dons, l’AFM agit pour favoriser leur autonomie.
 Grâce au Téléthon, notre regard à tous sur les personnes malades et en
situation de handicap a changé !
 La
maladie, c’est d’abord un combat quotidien. Celui du malade et
de sa famille qui se battent jour après jour contre un mal qui évolue
inéluctablement. Faites le 3637 ou tapez telethon.fr.
 Le technicien d’insertion, c’est un « trouveur de solutions ». Il est auprès des
malades pour les accompagner dans la mise en place de leur projet de vie.
Le technicien d’insertion est financé entièrement par les fonds du Téléthon.
 Agir plutôt que subir, c’est le Téléthon et le Téléthon, c’est vous.
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oir plus
pour en sav
être aux côtés des malades
L’AFm est aux côtés des malades pour
les accompagner dans l’évolution de la maladie,
pour que le projet de vie soit toujours le plus fort.
cette action, l’AFm la mène avec plus
de 100 professionnels auprès des familles :
les techniciens d’insertion. Ils interviennent
gratuitement grâce aux dons du téléthon.
Ils jouent un rôle de « facilitateur » entre le malade,
sa famille et l’environnement médical, social,
professionnel… de véritables « trouveurs »
de solutions !
ce sont plus de 35 millions d’euros par an qui sont engagés
par l’AFm pour la mission Aider.
depuis 1988, date de leur création,
ils ont accompagné plus de 14 000 familles.
L’AFm mobilise aussi ses réseaux militants pour
veiller à l'évolution et à l’application des lois.
oir plus
pour en sav
des années de vie GaGnées !
Grâce à l’action menée par l’AFm, la prise en charge
médicale des malades neuromusculaires s’est
considérablement améliorée. Les malades ont
pu gagner en espérance et en qualité de vie.
certains poursuivent des études, entament une
carrière professionnelle, construisent une famille.
un exploit pour ceux dont le diagnostic était
une condamnation à court terme, il y a 25 ans.
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IsP
Le d
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vEndREdI 2
00h30-07h00
téléthon, le cœur outre-mer
Grâce au décalage horaire, le soleil ne se couche pas sur le 25e Téléthon !
Les chaînes outre-mer 1res se mobilisent toute la nuit. Chacun se relaie pour
montrer comment, dans chaque territoire, se décline l’événement, au travers
des défis organisés sur place, des témoignages et des reportages.
les mots
pour
le dire
L’AIDE AUX MALADES
En outre-mer aussi, l’AFM agit, en lien avec les associations locales, pour
soutenir les familles face à la maladie et à son évolution. Par exemple :
• Guadeloupe : le Service d’Accompagnement à la Vie Sociale (SAVS) et le Centre
d’Information et de Conseils en Aides Techniques (CICAT) de l’Association
Guadeloupéenne de Soutien aux Personnes Handicapées (AGSPH) constituent
un réseau de professionnels pour aider les familles à trouver des solutions aux
problèmes quotidiens posés par la maladie. Il représente une véritable interface
entre les malades et leur environnement (démarches administratives, scolarité,
emploi…). Le centre d’information et de conseil sur les aides techniques
permet notamment à un ergothérapeute de faire essayer du matériel aux
familles une fois par mois à l’hôpital de Pointe-à-Pitre (impossible avant).
86
compteur, c’est vous, c’est nous. C’est notre
énergie mobilisée pour le Téléthon qui le fait
bouger !
 Par-delà
l’Atlantique, par-delà le Pacifique, pardelà l’Océan indien, on est tous mobilisés pour le
Téléthon !
 L’outre-mer
se mobilise, faites comme eux,
rejoignez-nous ! Guadeloupe, Martinique, Guyane,
de l’autre côté de l’Atlantique, le Téléthon bat
aussi son plein !
êTRE BIEN SOIGNÉ EN OUTRE-MER AUSSI
Parce qu'un diagnostic juste et précis détermine une prise en charge adaptée à
chaque maladie, l'AFM a soutenu la mise en place de consultations spécialisées
pluridisciplinaires qui garantissent aux malades la qualité des soins et une prise
en charge, dans un même lieu, par les différents spécialistes concernés. Forte
de son expérience, l'AFM a participé, dès 2002 (dans le cadre du plan national
maladies rares), à la mise en place par les pouvoirs publics de « centres de
référence des maladies rares » en métropole et en outre-mer. Ces centres de
référence pour des groupes de pathologies rares ont considérablement amélioré
l'accès à un diagnostic et à des soins adaptés.
Des exemples de centres de référence en outre-mer :
• Centre de référence maladies neuromusculaires et maladies neurologiques
rares pour les Antilles, situé à Fort-de-France (Pr Bellance). Ce centre de
référence organise une fois par an des consultations spécialisées en Guyane,
à Cayenne et à St Laurent du Maroni.
• Centre de référence des maladies neuromusculaires et neurologiques rares
à la Réunion.
• Centre caribéen de la drépanocytose « GUY MERAULT » : Centre de Référence
pour la Drépanocytose aux Antilles-Guyane (Dr Etienne Jullan).
 Le
 Dans
les Antilles françaises aussi, on se mobilise ! L’AFM se bat toute
l’année aux côtés des associations locales !
 Et très loin, dans l’Océan Indien, l’Ile de la Réunion a répondu à l’appel du
Téléthon avec une mobilisation hors du commun.
 Dans
le Pacifique aussi, c’est le Téléthon ! En Polynésie, en Nouvelle
Calédonie, toute la population se mobilise ! Soutenons-les !
 Des
avancées scientifiques dans les maladies rares, ce sont des
perspectives qui s’ouvrent au bénéfice du plus grand nombre.
 En
outre-mer aussi, l’AFM agit pour combattre la maladie. À Tahiti par
exemple, vos dons ont contribué à la création d’une banque d’ADN qui
conserve l’ADN des familles touchées par les maladies génétiques. Cet
ADN, les chercheurs en ont besoin pour faire avancer la recherche !
 La
maladie, c’est d’abord un combat quotidien. Celui du malade et
de sa famille qui se battent jour après jour contre un mal qui évolue
inéluctablement. Faites le 3637 ou tapez telethon.fr.
 Une personne sur 20 souffre d’une maladie rare. On est tous concernés !
 Grâce à vous, la recherche contre les maladies génétiques avance. Et ces
dernières années, des pas de géant ont fait naître un formidable espoir.
Pour les maladies du sang, comme la drépanocytose, un essai de thérapie
génique est en cours ! C’est grâce à vos dons, continuons ensemble !
 Guérir demain, c’est possible ! Il faut maintenant transformer les essais
en traitement efficace. Faites un don au 3637 ou sur telethon.fr.
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Le d
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vEndREdI 2
• La Réunion : comme en métropole, l’AFM a créé un service régional composé
de techniciens d’insertion (professionnels médico-sociaux) qui interviennent
auprès des malades (scolarité, accessibilité, accès à la formation et à l’emploi,
prévention de l’aggravation de la maladie, aide aux choix des aides techniques,
démarches administratives…).
DES THÉRAPIES INNOVANTES POUR LES MALADIES GÉNÉTIqUES DU SANG
L’AFM soutient aujourd’hui 3 projets concernant le développement de thérapies
innovantes pour les maladies génétiques du sang dont la drépanocytose, une
maladie très fréquente dans la population antillaise.
• Thérapie génique de la bêta-thalassémie et la drépanocytose. Sur le
principe de la modification génétique de cellules souches de la moelle osseuse
grâce à un vecteur portant le gène de la bétaglobine, un essai a été lancé en
2006. Dirigé par le Pr Leboulch et conduit à l’hôpital Necker par le Pr Marina
Cavazzana-Calvo, il est mené avec la collaboration de nombreuses équipes de
recherche (CEA, Inserm, AP-HP, universités françaises et américaines et société
pharmaceutique). Les premiers résultats démontrent l’efficacité de cette
thérapie puisque, au bout de quelques mois, le 1er patient traité qui est atteint
de bêta-thalassémie n’a plus eu besoin de recourir à des transfusions sanguines
mensuelles. L’AFM, grâce aux dons du Téléthon, soutient ce projet depuis 2001.
Bientôt, des patients atteints de drépanocytose seront intégrés dans cet essai.
• Thérapie cellulaire des ulcères drépanocytaires. En 2009, le laboratoire
I-STEM, financé à 50 % grâce aux dons du Téléthon, réussissait la première
reconstitution d’un épiderme à partir de cellules souches embryonnaires
humaines. Objectif : proposer un jour cette ressource illimitée de cellules
comme alternative thérapeutique, notamment aux grands brûlés et aux
patients atteints de maladies génétiques de la peau. Aujourd’hui, grâce à cette
avancée, les chercheurs veulent traiter les ulcérations cutanées associées à la
drépanocytose. L’essai clinique envisagé à l’horizon 2013, visera à mettre au point
une sorte de « pansement biologique ». Son principe repose sur les techniques
de greffes utilisées chez les grands brûlés avec des peaux entièrement
reconstruites, standardisées et contrôlées en laboratoire. Si l’essai clinique est
concluant, ce type de pansement pourrait améliorer considérablement la qualité
de vie des patients drépanocytaires et être indiqué dans d’autres maladies.
• Recherche fondamentale : la piste de la chirurgie du gène. La chirurgie
génomique est une technique innovante pour corriger une anomalie génétique
à l’origine d’une maladie. La société Cellectis avec le soutien de l’AFM, met au
point des méganucléases (des enzymes qui ont la capacité à découper l’ADN en
des points spécifiques pour pouvoir remplacer l’ADN muté par un ADN « normal »)
notamment pour le gène de la béta-globine, muté dans la dépanocytose.
88
oir plus
pour en sav
À travers l’école d’été de myologie organisée
tous les ans par l’Institut de myologie à Paris
(institut créé par l’AFm grâce aux dons
du téléthon), l’AFm soutient la formation
des médecins à travers le monde aux maladies
neuromusculaires. 3 médecins de nouvelle
calédonie ont ainsi participé à l'école d'été
de myologie et, aujourd’hui, il existe une
consultation spécialisée à l'hôpital de nouméa.
Les médecins sont en lien étroit avec la métropole
(dr urtizberea) et échangent sur les dossiers
médicaux via des téléconférences.
Grâce aux dons du téléthon, l’AFm a financé
la création d’une banque d’Adn en Polynésie,
à tahiti. cette banque conserve les échantillons
d’Adn de 900 personnes touchées par des
maladies génétiques : des échantillons précieux
pour les chercheurs car ils sont la matière
première indispensable à toute recherche sur
ces maladies. cette banque a été mise en place
avec l’aide de la banque d’Adn de Généthon à evry
(dr safaa saker) qui est la plus importante banque
en europe pour les maladies génétiques (près
de 80 000 individus et plus de 400 pathologies
concernées).
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Le d
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SAMEdI 3
7h00-8h00
du côté de cheZ jeanne
les mots
pour
le dire
 La
maladie, c’est 24H sur 24. Le Téléthon, c’est
seulement 30H par an ! Mobilisons-nous maintenant ! Faites le 3637 ou tapez telethon.fr.
 Jeanne se bat au quotidien contre sa maladie. Elle
le fait avec courage et détermination ! Battonsnous à ses côtés !
 Pourquoi voulons-nous accélérer la recherche ? Pour une simple raison :
nous luttons contre le temps. Pour Jeanne, pour tous ces enfants qui se
battent contre la maladie, il faut accélérer ! Faites un don au 3637 ou sur
telethon.fr.
 Imaginez-vous, hier vous pouviez marcher, manger, respirer. Aujourd’hui
sans l’aide d’un proche, d’une machine, vous ne pouvez plus rien faire
seul. C’est ça, les maladies évolutives. Elles vous rongent petit à petit et
demain sera toujours moins bien qu’aujourd’hui !
 quand on parle des personnes malades, il ne faut pas oublier les proches
Fidèles du Téléthon depuis plusieurs années, Jeanne et sa famille nous
accueillent chez eux, à Lille. Ils nous aident à mieux comprendre la réalité
de la maladie dans ce qu’elle implique tous les jours pour un enfant et son
entourage. Filmés en amont, les moments cruciaux de la vie de Jeanne et de
ses proches seront diffusés tout au long de ces trente heures.
et le quotidien qui, pour eux aussi, est très lourd. C’est pourquoi l’AFM
avec les dons du Téléthon innove encore et toujours pour que l’on prenne
en compte le besoin de souffler des parents.
Jeanne, 15 ans, est atteinte d’une myopathie à évolution rapide non
diagnostiquée à ce jour. Elle a été le visage inoubliable du Téléthon 2004.
Gastrostomisée, dépendante pour tous les gestes de la vie quotidienne, Jeanne,
avec le soutien de sa famille, mène un combat courageux contre la maladie
et tente d’avoir la vie la plus proche possible de celle de ces amis de son âge.
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ItIF
POs
s
I
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Le samedi
lE
: d'émission
lesTéléThOn
30 heures
30
heures
3
SAMEdI
3 d'émission
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8h00-10h40
25 ans et demain
les mots
pour
le dire
Retour sur les étapes phares de l’avancée de la recherche et de nos
connaissances. Au programme : des extraits d’archives, des témoins de ces
avancées et des experts qui nous expliquent les perspectives pour le futur.
LES CARTES DU GÉNOME HUMAIN
C’est la première grande victoire remportée grâce aux dons du Téléthon. Grâce
à la mobilisation des premiers Téléthon, l’AFM crée, en 1990, Généthon, une
véritable usine à cartographier le génome humain et à traquer les gènes
responsables de maladies. Entre 1991 et 1996, Généthon réalise les premières
cartes du génome humain aussitôt mises à la disposition de la communauté
scientifique internationale. Cette prouesse scientifique et technique a été à
l’origine d’un véritable bond en avant pour la génétique mondiale et le point de
départ du décryptage de la totalité du génome humain.
oir plus
pour en sav
le Génome, c’est :
• 3 milliards de paires de bases (les molécules
qui constituent notre Adn).
 Grâce
à vos dons, l’AFM a réussi un exploit salué
par la communauté internationale : les 1res cartes
du génome humain. Ces cartes ont placé la France
en tête de la recherche génétique dans le monde.
Elles ont permis la découverte des centaines de
gènes responsables de maladies génétiques. Ce
sont ces cartes qui ont permis à des laboratoires du
monde entier de décrypter le génome humain dans
sa totalité ! Cette victoire, c’est la vôtre !
 Pour
mettre au point des traitements pour des maladies longtemps
oubliées, l’AFM a créé ses propres laboratoires. Ces laboratoires sont à
la pointe de la recherche et des essais pour les maladies rares. Sans vos
dons, ils ne pourraient plus fonctionner ! Soutenez-les !
 Grâce
à vous, 31 maladies sont aux portes des traitements. C'est le
Téléthon, la mobilisation de tous, qui a rendu possible ce qui semblait
encore inimaginable, il y a seulement quelques années.
 Grâce
dernières années, des pas de géant ont fait naître un formidable espoir.
Des premières victoires ont été remportées ! C’est grâce à vos dons,
accélérons les futures guérisons !
 Guérir demain, c’est possible ! Il faut maintenant transformer les essais
en traitement.
 Les
recherches sur les maladies génétiques rares permettent à la
médecine de progresser pour tous, c’est un laboratoire d’innovation pour
les maladies plus fréquentes.
• 25 000 gènes.
 Ce que l’on fait pour les maladies génétiques rares, ouvre des perspectives
• 3 400 gènes responsables de maladies génétiques
identifiés et/ou localisés dont plus de 800 grâce
aux cartes de Généthon ou grâce au soutien
financier de l’AFm.
 La
incroyables pour les maladies plus fréquentes. C’est ça le Téléthon !
maladie c’est 24H sur 24. Le Téléthon c’est une fois par an et c’est
maintenant ! Faites un don !
 La
maladie n’offre aucun répit aux familles qui sont touchées ! Grâce à
vos dons, le Téléthon innove pour la combattre au quotidien.
 Partout en France aujourd’hui, vont se dérouler près de 25 000 animations.
Il y en a sûrement près de chez vous. Vous aussi, participez ! Allez sur
telethon.fr pour découvrir les manifestations les plus proches !
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IsP
Le d
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SAMEdI 3
LES « BRAS ARMÉS » DU COMBAT CONTRE LA MALADIE
Pour pallier l’insuffisance des financements publics et privés, l’AFM a impulsé
de nombreux projets de recherche mais aussi créé, au fil des Téléthon, ses
propres outils de recherche. Aujourd’hui, elle s’appuie sur 3 « bras armés »
principaux, tous leaders dans leurs domaines :
• Généthon pour la thérapie génique (créé en 1990)
• I-Stem pour les cellules souches (créé en 2005)
• L’Institut de Myologie pour la recherche et le traitement des maladies du
muscle (créé en 1996)
Pour aller plus loin dans la mise au point des traitements, l’AFM a créé, grâce
aux dons du Téléthon, Généthon Bioprod, un laboratoire qui disposera dès 2012
de la plus importante capacité de production de vecteurs-médicaments au
monde pour les essais sur l’homme.
oir plus
pour en sav
avec la production
500 000 euros.
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SAMEdI 3
LES GRANDES VICTOIRES THÉRAPEUTIqUES
Grâce aux dons du Téléthon, une véritable révolution médicale est en marche,
Pour certains malades, elles ont renversé le pronostic noir qui les poursuivait.
Déficits immunitaires, maladies rares du sang ou du cerveau : des premiers
résultats sont là, indéniables pour les malades qui en ont bénéficié. Aujourd’hui,
le combat se poursuit pour accélérer les futures guérisons.
LE REGARD SUR LE HANDICAP ET LA MALADIE
En donnant la parole à ceux que la maladie avait mis au ban de la société,
le Téléthon a changé notre regard à tous sur les personnes en situation de
handicap. Et, grâce à l’action menée par l’AFM, la prise en charge médicale des
malades neuromusculaires s’est considérablement améliorée. Les malades ont
pu gagner en espérance et en qualité de vie. Certains poursuivent des études,
entament une carrière professionnelle, construisent une famille. Aujourd’hui,
l’AFM continue d’innover pour faire bouger notre société.
oir plus
pour en sav
une innovation sociale :
les villaGes répit Familles®
La maladie n’offre aucun répit. c’est 24H sur 24 !
Afin de permettre aux familles de souffler
face à la maladie de l’un de leurs proches,
l’AFm a conçu les « villages répit Familles® ».
La salamandre, le premier village répit Familles®
de l’AFm, a ouvert ses portes en octobre 2009
à saint-Georges-sur-Loire (maine-et-Loire).
ce lieu offre aux malades et à leurs proches
un réel sas de décompression et de repos grâce à
une sécurité médicale optimale et une aide
aux gestes de la vie quotidienne.
la FFb
s’enGaGe !
À l’occasion du 25e anniversaire du Téléthon, la
Fédération Française du Bâtiment et sa fondation
s’engagent au côté de l’AFM pour la construction de 4
nouvelles maisons du village répit La Salamandre. La
construction des maisons a débuté à l’automne et la
FFB en remettra les clés à l’AFM lors du Téléthon.
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Le d
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SAMEdI 3
10h40-12h45
téléthon, j’aime trop !
3 enfants âgés de 10 à 12 ans partageront leurs passions, leurs expériences
et leurs regards sur la maladie. Un rendez-vous plein de gaieté et d’espoir.
Antoine, 12 ans, atteint d’une myopathie à central core, passionné par l’armée
de terre.
Alexandre, 11 ans, atteint d’une amyotrophie spinale, passionné par le dépassement
de soi et, notamment, l’aéronautique.
Valentine, 13 ans, atteinte d’une neuropathie optique de Leber, passionnée de
flûte traversière.
oir plus
pour en sav
la neuropathie optique de leber
(nohl)
valentine est atteinte de neuropathie optique
de Leber. c’est une maladie héréditaire qui se
manifeste par une baisse brutale de la vision.
elle entraîne un mauvais fonctionnement du
nerf optique qui transmet les informations
de l'œil au cerveau. La maladie atteint une
personne sur 15 000 à une sur 50 000. Le début
de la maladie est brutal avec une baisse rapide
de la vision au centre de l'œil. Il persiste le plus
souvent un champ visuel périphérique, un peu
comme un halo de vision autour d'une zone
aveugle. mais, grâce aux dons du téléthon,
l’espoir est là : un essai de thérapie génique est
en préparation pour cette maladie génétique
rare de la vue.
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les mots
pour
le dire
 Valentine,
Antoine et Alexandre se battent au
quotidien contre leur maladie. Ils le font avec courage
et détermination ! Battons-nous à leurs côtés !
 Pourquoi voulons-nous accélérer la recherche ?
Pour une simple raison : nous luttons contre le
temps. Pour Valentine, Antoine, et Alexandre, pour
tous ces enfants qui se battent contre la maladie, il
faut accélérer ! Faites le 3637 ou tapez telethon.fr.
 Malgré la lourdeur de la maladie, malgré son évolution, Valentine, Antoine et
Alexandre sont déterminés à vivre leurs passions. Ils nous donnent à tous une
leçon de courage ! Soyons tous à leurs côtés !
 Ce matin, partout en France, on se mobilise. Venez nous rejoindre sur le terrain !
Connectez-vous sur telethon.fr pour trouver la manifestation la plus proche de
chez vous. On compte sur vous !
oir plus
pour en sav
l’amyotrophie spinale
une des maladies neuromusculaires les plus
fréquentes de l’enfant qui se caractérise par une
faiblesse et une fonte précoces des muscles du bassin,
des épaules, du tronc et des membres (bras et jambes).
Les mouvements de ces muscles sont difficiles
voire impossibles. Grâce aux dons du téléthon, un
essai de phase II a été lancé dans lequel sont inclus
150 malades. L’objectif est d’évaluer la tolérance et
l’efficacité d’une molécule qui favorise la protection
des neurones et la repousse des axones. elle suscite
à ce titre des espoirs pour l'amyotrophie spinale, une
maladie qui touche les motoneurones et qui ne dispose
aujourd’hui d’aucun traitement spécifique. elle pourrait
ralentir l’évolution de la maladie.
la myopathie conGénitale
à central core
maladie neuromusculaire génétique qui touche
les enfants. elle est en principe non évolutive
comme la plupart des myopathies congénitales.
Il s’agit en effet d’anomalies structurelles et non
dégénératives de la fibre musculaire.
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Le d
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SAMEdI 3
12h45-14h00
cœur sur la ville
L’émission met l’accent sur la bêta-thalassémie et la drépanocytose, les
maladies génétiques les plus répandues au monde qui touchent chaque
année 250 000 nourrissons.
DES THÉRAPIES INNOVANTES POUR LES MALADIES GÉNÉTIqUES DU SANG
Un essai de thérapie génique est en cours pour des maladies génétiques du sang
(bêta-thalassémie et drépanocytose, des maladies dues à une mutation du gène
de la bêta-globine). Son principe : corriger les cellules souches de la moelle
osseuse grâce à un vecteur médicament portant le gène « normal » de la bêtaglobine. Dirigé par le Pr Leboulch et conduit à l’hôpital Necker par le Pr Marina
Cavazzana-Calvo, cet essai est mené avec la collaboration de nombreuses équipes
de recherche (CEA, Inserm, AP-HP, universités françaises et américaines et société
pharmaceutique). Paul-Louis a été le premier malade traité. Le jeune homme est
concerné par une bêta-thalassémie. Et les résultats sont là : au bout de quelques
mois de traitement, il n’a plus eu besoin de recourir à des transfusions sanguines
mensuelles. L’AFM, grâce aux dons du Téléthon, soutient ce projet depuis 2001.
Bientôt, des patients atteints de drépanocytose seront intégrés dans cet essai.
les mots
pour
le dire
 Le
compteur, c’est vous, c’est nous. C’est notre
énergie mobilisée pour le Téléthon qui le fait bouger !
 L’outre-mer se mobilise, faites comme eux, rejoigneznous ! Guadeloupe, Martinique, Guyane, de l’autre côté
de l’Atlantique, le Téléthon bat aussi son plein !
 Une personne sur 20 dans le monde souffre d’une
maladie rare. Au-delà des frontières, malades et
chercheurs s'unissent pour combattre la maladie.
On est tous concernés !
 Grâce à vous, la recherche contre les maladies génétiques avance. Et ces
dernières années, des pas de géant ont fait naître un formidable espoir. Pour
les maladies du sang, comme la drépanocytose et la bêta-thalassémie, un
essai de thérapie génique est en cours ! C’est grâce à vos dons, continuons
ensemble !
 Les maladies du sang sont les maladies génétiques les plus répandues dans le
monde. Grâce à vos dons, l’AFM soutient un essai de thérapie génique pour ces
maladies. Et les premiers résultats sont là ! Continuons le combat !
 Guérir demain, c’est possible ! Il faut maintenant transformer les essais en
traitement efficace.
oir plus
pour en sav
maladies de l’hémoGlobine :
les maladies Génétiques
les plus Fréquentes au monde
La famille des hémoglobinopathies regroupe
principalement les thalassémies et la
drépanocytose. ces maladies du sang sont
les maladies génétiques les plus fréquentes
et les plus répandues au monde. elles touchent
chaque année 250 000 nourrissons tandis que
près de 5 % de la population mondiale est porteuse
d’un gène de l’hémoglobine défectueux.
La β-thalassémie est particulièrement fréquente
dans les populations méditerranéennes, asiatiques
et du moyen-Orient. La drépanocytose, pour sa part,
touche principalement les populations africaines,
indiennes, méditerranéennes ainsi que les
populations d’outre-mer.
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14h00-15h20
téléthon en Familles
les mots
pour
le dire
Discussions autour de familles confrontées à la maladie rare de leur enfant.
Il y est notamment question du diagnostic, du traumatisme que représente
toujours son annonce comme du dépistage et des soins quotidiens de la
maladie.
En mettant en place le premier Téléthon en France avec Antenne 2, il y a 25 ans,
l’AFM a relevé un défi sans équivalent dans le monde et démontré que la générosité
et la fidélité des Français pouvaient être exceptionnelles. Associant bénévoles,
chercheurs, médecins, malades, le Téléthon accomplit, chaque année, des pas
de géant aux côtés d’autres acteurs associatifs pour qui elle joue le rôle pionnier
et moteur.
LA MARCHE MALADIES RARES
Depuis 1999, elle constitue l’un des moments forts de chaque édition du
Téléthon. Parce qu’ensemble, on est de plus en plus forts face à la maladie, elle
réunit dans un bel élan de solidarité plus de 2 000 malades et anonymes. Cette
année, les marcheurs parcourront en fête et en musique les 8 km qui séparent
le bassin de la Villette à la Pitié Salpétrière.
êTRE PLUS FORTS ENSEMBLE
Nolwen, la maman d’Aubry atteint du syndrome de Wolfram, a organisé, avec
l’aide de l’AFM, les premiers congrès mondiaux consacrés au syndrome de
Wolfram. Ces congrès ont permis de réunir des chercheurs du monde entier.
Des collaborations sont nées entre deux équipes de recherche japonaise et
française. Des projets d’essais thérapeutiques se dessinent.
Caroline, maman de Baptiste, 8 ans, atteint de la maladie de Lesch Nyhan, et
Alain, son oncle, ont pris le combat contre la maladie à bras-le-corps. Alain
est ainsi devenu président de l’association Lesch Nyhan et a rejoint le combat
collectif de l’Alliance Maladies Rares dont il est devenu le vice-président.
Nathalie, maman de Maxime, 13 ans, atteint de cytopathie mitochondriale, a
pu agrandir le cercle familial grâce au diagnostic pré-implantatoire. Grâce aux
avancées de la recherche génétique, la vie reprend le dessus !
102
 Plus
de 3 millions de Français sont concernés au
quotidien par ce qu’on appelle les « maladies rares »,
près de 30 millions d’Européens. Ces chiffres sont
impressionnants. Le combat que nous menons
c’est aussi le vôtre ! Faites le 3637.
 Une personne sur 20 souffre d’une maladie rare. On
est tous concernés !
 Grâce
dernières années, la recherche a fait des pas de géant, faisant naître un
formidable espoir. Guérir, c’est possible ! Il faut maintenant transformer
les essais en traitements efficaces. Chacun devant son poste de télévision,
peut décider ou pas, d’aider les chercheurs à transformer l’essai et donc à
mettre au point des médicaments efficaces.
 Poser
un diagnostic fiable est la première étape indispensable non
seulement pour permettre une prise en charge adaptée de la personne
malade, mais aussi pouvoir mieux comprendre et connaître la maladie et
envisager la mise en place de protocoles de recherche.
 Aujourd’hui près de 70 % de la recherche sur les maladies génétiques rares
est financée grâce aux fonds du Téléthon. Il faut continuer !
 Comprendre
les maladies génétiques rares, c’est avancer dans la
compréhension de maladies plus fréquentes. Faites un don au 3637 ou sur
telethon.fr.
 Pour
débuter une recherche sur une maladie rare, il faut connaître le
gène en cause. Sans diagnostic précis, rien ne peut être fait. Le Téléthon
commence là, à l’origine de la maladie. Pour aider les chercheurs à trouver
l’origine des maladies, faites le 3637.
 Grâce au Téléthon, Il y a aujourd’hui 31 maladies aux portes des traitements.
Ce sont les premières. Il faut que nous fassions de même pour d’autres
maladies. Et nous allons le faire parce que nous sommes tous ensemble.
 Pour
de trop nombreuses maladies rares, il n’y a pas encore d’essai. Les
chercheurs travaillent encore pour comprendre les mécanismes en jeu.
Comme toutes ces familles qui se mobilisent dans les rues, vous aussi, vous
voulez faire quelque chose, vous voulez donner les moyens aux chercheurs
de passer aux premiers essais sur l’homme, alors n’hésitez plus, faites le
3637 ou www.telethon.fr.
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SAMEdI 3
oir plus
pour en sav
Hier, pour les malades atteints de maladies
rares, il n’y avait rien, peu de diagnostics,
peu de recherche. depuis 2001, l’AFm a impulsé
et finance grâce aux fonds du téléthon la
Plateforme maladies rares, qui regroupe,
avec l’AFm, 5 entités de premier plan qui
œuvrent pour les malades et leurs familles :
l’Alliance maladies rares, eurordis, maladies
rares Info services, Orphanet (dirigé par
ségolène Aymé) et l’Institut des maladies rares
(dirigé par nicolas Lévy).
oir plus
pour en sav
le syndrome de WolFram
L’AFm a soutenu les différentes structures
de la Plateforme maladies rares (hors avantages
en nature sous forme de mises à disposition de
moyens logistiques) ainsi que les programmes
de recherche financés via l’Institut des maladies
rares à hauteur de 4 millions d’euros en 2010.
est une maladie génétique excessivement rare
(1 naissance sur 160 000), caractérisée
par un diabète de type I, un diabète insipide,
une atrophie optique et des signes neurologiques.
la maladie de lesch nyhan
touche environ une naissance sur 100 000.
elle entraîne un important retard moteur
et mental assorti d’une tendance compulsive
à l’automutilation.
les cytopathies mitochondriales
sont dues à une déficience des mitochondries,
présentes dans toutes les cellules, qui
participent à la production de l'énergie
nécessaire au fonctionnement de la cellule.
elles se traduisent par des dysfonctionnements
musculaires, pouvant aller d'une simple faiblesse
musculaire, ressentie à l'effort, jusqu'à une
véritable myopathie paralysant le malade.
104
105
IF
OsIt
IsP
Le d
5
SAMEdI 3
15h20-18h00
des champions
pas comme les autres
Malgré la maladie, ils y ont cru et se sont dépassés. Leur réussite est
symbolique. Tout comme la mobilisation Téléthon partout en France !
LE TÉLÉTHON, C’EST AUSSI SUR LE TERRAIN
Jamais la mobilisation n’a été aussi forte en France métropolitaine comme dans
la France d’outre-mer. Partout dans le monde, aux quatre coins de la planète, on
se bouge pour le Téléthon parce qu’ensemble on est plus forts face à la maladie !
PARTOUT EN FRANCE, LE TÉLÉTHON C’EST :
• Les citoyens solidaires
• Les citoyens qui agissent
• Les citoyens qui croient en l’avenir et qui veulent forcer le destin
• Les citoyens qui impulsent le combat européen contre la maladie
• Les citoyens qui bougent, qui innovent dans la fête comme dans la recherche…
Le Téléthon, c’est un événement unique. C’est une aventure humaine exceptionnelle qui construit du lien entre tous.
106
les mots
pour
le dire
 À côté de chez vous, une manifestation Téléthon
vous attend, allez la rejoindre !
 Venez nous rejoindre sur le terrain ! Partout
en France, on se mobilise. Connectez-vous sur
telethon.fr pour trouver la manifestation la plus
proche de chez vous. On compte sur vous !
 Partout en France sur le terrain, la Force T mène
un marathon de 30 heures pour donner des moyens
aux chercheurs d’accélérer. Rejoignez-les !
 La mobilisation partout en France est tout simplement exceptionnelle.
Venez nous rejoindre et participer à une animation à côté de chez vous.
Cet après-midi, la fête bat son plein partout en France.
 La médecine de demain a besoin du Téléthon. Rejoignez-nous sur le
terrain ou faites le 3637.
 Où que nous soyons dans la rue, devant France 3, ici même sur le plateau,
nous avons encore tout l’après-midi et toute la soirée pour mobiliser toutes
nos énergies et donner les moyens aux chercheurs d’avancer sur la voie
des traitements.
 Si aujourd’hui vous pouvez agir sur le terrain pour le Téléthon, c’est grâce
aux milliers de bénévoles qui depuis des mois se mobilisent pour préparer
la fête en plein hiver. Notre façon de leur dire merci : les rejoindre et faire
la fête avec eux pour que le compteur tourne !
 ça bouge partout en France et en outre-mer, n’hésitez pas, venez nous
rejoindre !
 Si vous voulez vous joindre à l’une des 25 000 animations du Téléthon,
n’hésitez pas à consulter le site internet : telethon.fr. Vous y trouverez
toutes les manifestations à côté de chez vous !
 Depuis hier soir, la Force T fait son marathon pour donner les moyens aux
chercheurs d’avancer. Rejoignez-les !
 En faisant le 3637 ou telethon.fr, france2.fr ou france3.fr vous participez à
votre façon à la mobilisation exceptionnelle qui se déroule en ce moment
sur le terrain. Alors n’hésitez pas ! Téléphonez !
 Le Téléthon, c’est deux jours de fête qui rassemblent plus de 5 millions de
personnes partout en France métropolitaine et en outre-mer. Plus de 200 000
bénévoles s’investissent dans l’organisation des animations. Vous aussi vous
pouvez vous mobiliser, il n’est pas trop tard !
 L’énergie que mettent les sportifs à courir, sauter, danser, vous aussi
vous pouvez la donner à votre manière : faites un geste pour le Téléthon.
107
ItIF
POs
s
I
d
Le samedi
lE TéléThOn
: d'émission
les
30 heures
30 heures
3
SAMEdI
3 d'émission
5
ILS DÉPASSENT LEURS LIMITES
Alexis, 26 ans, atteint d’une amyotrophie spinale, est devenu, malgré la maladie
qui le frappe lourdement, un brillant avocat qui vient d’ouvrir son propre cabinet.
Orane, 14 ans, atteinte d’une myopathie non étiquetée, se passionne pour la
danse. Et malgré la maladie, elle exerce sa passion notamment avec sa grande
amie Manon.
Jérôme, 22 ans, malvoyant suite à une neuropathie optique de Leber, se
passionne pour le cécifoot.
Zoom sur la
mobilisation
des avocats
Pour la première fois, les
avocats se mobilisent pour
le Téléthon. Ils organisent
24 heures de plaidoirie
et collectent via leur site
internet.
Zoom sur la
mobilisation
du monde
du ruGby
Parce que solidarité, engagement, force du collectif
riment avec Rugby et Téléthon, les rugbymen
amateurs et professionnels, les clubs du Top 14 et
les 1 800 clubs partout en France, sont mobilisés
pour ce Téléthon par La Ligue Nationale de Rugby et
la Fédération Française de Rugby. Point d’orgue de la
mobilisation : le derby francilien qui opposera le Stade Français
Paris au Racing Metro 92, le 3 décembre à 16 h. L’avant-match
se fera au rythme d’un haka géant auquel participeront les
70 000 supporters présents dans le stade de France.
108
109
ItIF
POs
s
I
d
Le samedi
lE
: d'émission
lesTéléThOn
30 heures
30
heures
3
SAMEdI
3 d'émission
5
18h00-19h45
n’oublieZ pas de chanter !
En avant la musique ! Les villes ambassadrices s’affrontent dans un défi vocal.
équiper
des
laboratoires
Avec ces défis et grâce à vos dons, le Téléthon
permet d’équiper des laboratoires.
Stockage d’un échantillon d’ADN pour une année :
1,50 euros.
Cuve d’azote pour stocker les échantillons d’ADN :
15 000 euros.
Poste de morphométrie : microscope équipé pour mesurer la
forme de milliers de cellules dans le but d’évaluer l’efficacité
d’un traitement : 30 000 euros.
Microscope confocal : microscope qui permet de voir en 3D
les cellules et leur contenu : 200 à 400 000 euros.
Trieur de cellules : matériel utilisé pour le projet WASP afin
de sélectionner les cellules qui seront traitées par thérapie
génique avant d’être réinjectées chez le patient : 400 000 euros.
Robot de criblage d’I-Stem : robot qui permet de tester
l’efficacité potentielle de molécules pharmaceutiques sur des
cellules malades : 2 millions d’euros.
Bioréacteur : cuve équipée pour cultiver les cellules qui vont
servir à fabriquer les vecteurs de thérapie génique (capacité de
200 litres) : 200 000 euros.
Wave réacteur : petit bioréacteur d’une capacité de 50 litres :
100 000 euros.
Appareil pour purifier les vecteurs avant injection : 100 000 euros.
les mots
pour
le dire
 Allez-y, soutenez votre région en faisant le 3637 !
 Depuis hier soir, ils sont des centaines de milliers
à se mobiliser pour le Téléthon en menant une
action de terrain. Vous qui êtes devant votre
poste de télévision, répondez présent vous aussi
et faites le 3637.
 L’énergie que mettent ces chorales à chanter,
vous aussi vous pouvez la donner à votre manière :
faites un geste pour le Téléthon.
 Peut-être, rentrez-vous chez vous seulement maintenant. Dans la
journée, vous avez sans doute croisé dans votre ville ou votre village des
animations Téléthon. Plus de 20 000 animations ont eu lieu aujourd’hui en
France mobilisant 5 millions de personnes. Vous aussi, mobilisez-vous !
Faites un don au 36 37 ou sur telethon.fr.
oir plus
pour en sav
avec la production
500 000 euros.
110
111
IF
OsIt
IsP
Le d
5
SAMEdI 3
19h45-20h40
revu et corriGé
Revu et Corrigé consacre son émission aux stratégies médicales contre la
maladie, la vie des malades et leurs familles dans l’espoir d’un traitement…
les mots
pour
le dire
 Le
Téléthon, c’est le 14 juillet en hiver pour
trouver les moyens de guérir les maladies rares !
Faites un don au 3637 ou sur telethon.fr.
 Grâce
au Téléthon, il y a aujourd’hui 31 maladies
aux portes des traitements. Ce sont les premières.
Bientôt, grâce à vous, ces maladies pourront être
traitées. Mais il faut que nous fassions de même
pour d’autres maladies. Et nous allons le faire
parce que nous sommes tous ensemble.
 Les maladies rares concernent tout le monde. 30 millions de personnes
concernées en Europe, 3 millions en France.
les maladies
rares, laboratoire
d’innovation
pour les maladies
Fréquentes
oir plus
pour en sav
L’AFm soutient chaque année près de
1 000 chercheurs et plus de 330 programmes
de recherche.
Grâce aux dons du téléthon, ce sont près de
65 millions d’euros que l’AFm investira dans
la recherche cette année.
112
des maladies fréquentes.
Un espoir pour les maladies oculaires
fréquentes : les thérapies développées pour les maladies rares
de la vue.
Un espoir pour le traitement des maladies cardiaques : les
greffes de cellules souches dans le cœur.
Un espoir pour les maladies de la peau et les grands brûlés :
les greffes de cellules souches.
113
IF
OsIt
IsP
Le d
5
SAMEdI 3
20h40
pour des lendemains
qui chantent
les mots
pour
le dire
 Il
ne nous reste quelques heures pour faire
exploser le compteur. C’est à vous de décider de
prendre votre téléphone et de faire le 3637 pour
que la recherche avance.
 Guérir,
c’est maintenant ! Pour mener à bien les
36 essais sur l’homme, nous comptons sur vous.
 Nous n’avons plus que quelques heures pour aider
la recherche et accélérer les futures guérisons.
Poursuivons notre combat !
 Ce
soir, faisons la preuve, que tous ensemble nous pouvons relever un
défi incroyable : transformer les essais en traitements ! ça veut dire
permettre aux malades de disposer des médicaments dont ils ont besoin.
 Pour que l’issue de notre combat soit la fête. Faites un don au 3637 ou sur
telethon.fr. N’attendez plus pour les malades, il y a urgence.
 Raphaël
participe à l’un des premiers essais sur sa maladie. Pour sa
famille, pour lui, cela change tout ! Nous avons besoin de vous pour
accélérer les futures guérisons !
C’est la dernière ligne droite du Téléthon. Il n’y a plus que quelques heures
pour continuer à faire monter le compteur.
Pour pouvoir mener à bien l’ensemble des projets en cours, il faut que le
compteur du Téléthon 2011 dépasse les 100 millions. Un objectif ambitieux fondé
sur une réalité : le développement des essais a un coût et, aujourd’hui, les essais
développés pour les maladies rares dépendent complètement du Téléthon.
Et surtout ces avancées réalisées pour les maladies génétiques rares
font avancer la recherche pour des maladies plus fréquentes. Ce sont de
nouveaux outils, de nouvelles approches pour la médecine !
 Aujourd’hui,
plus de 50 enfants privés de défenses immunitaires – les
bébés-bulle – vivent comme tous les autres enfants. Mobilisons-nous
pour de nouvelles victoires !
 Je voudrais m’adresser maintenant tout particulièrement à ceux qui n’ont
jamais donné, qui n’ont pas donné cette année, ni les années précédentes.
Non pas parce qu’ils ne sont pas généreux, mais parce qu’ils ne peuvent
pas donner beaucoup et qu’ils pensent que ça ne servirait à rien de donner
très peu. Je voudrais leur dire qu’ils se trompent : encore une fois, même
un peu c’est beaucoup, si des milliers et des milliers de personnes le
font. Et je suis sûr que des milliers et des milliers de personnes qui n’ont
jamais donné, vont cette année le faire pour la première fois parce que les
résultats sont là et que des médicaments innovants voient enfin le jour !
À
chacun selon ses moyens. Si je vous ai convaincu. N’attendez pas…
prenez vite votre téléphone et faites le 3637. Je compte sur vous.
À
chacun selon ses moyens. Si je vous ai convaincu, si vous pensez au
fond de vous que le Téléthon est UTILE, pour réduire la souffrance et un
jour vaincre complètement la maladie. N’attendez pas… prenez vite votre
téléphone et faites le 3637. Je compte sur vous.
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IF
OsIt
IsP
Le d
5
SAMEdI 3
COURIR
La myopathie de Duchenne, maladie emblématique du Téléthon, est la plus
fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant. C’est aussi l’une des
maladies génétiques les plus complexes à traiter car elle touche tout le
corps, toute la masse musculaire… Pourtant, 25 ans après le 1er Téléthon, des
essais sont en cours, des essais de thérapies innovantes auxquels participent
des jeunes enfants comme Raphaël, le porte-parole des familles pour ce 25e
Téléthon. Déjà des premiers résultats montrent que la maladie régresse. Plus
que jamais le combat doit se poursuivre.
VOIR
Cet automne, un essai de thérapie génique concernant une maladie génétique de
la vue, l’amaurose de Leber a démarré au CHU de Nantes. Objectif : démontrer la
tolérance et l’efficacité du traitement pour l’homme, comme cela a été montré,
de façon spectaculaire, chez les chiens atteints de la même maladie.
VIVRE LIBRE
La thérapie génique, portée par l’AFM depuis de nombreuses années, a permis
de guérir une cinquantaine d’enfants touchés par des déficits immunitaires
héréditaires à travers le monde. Un nouvel essai a démarré en 2011 pour le
syndrome de Wiskott-Aldrich, un déficit immunitaire sévère qui provoque la
mort avant l’âge adulte si l’on ne trouve pas de donneur de moelle osseuse
compatible. Cet essai est mené à Paris, Londres et Boston. C’est Généthon, le
laboratoire de l’AFM entièrement financé par les dons du Téléthon, qui produit
les lots de vecteurs-médicaments utilisés. Une collaboration internationale
unique permettant d'accélérer la mise au point de thérapies de pointe pour des
maladies rares.
les maladies
rares, laboratoire
d’innovation
pour les maladies
Fréquentes
de maladies fréquentes.
Un espoir pour les maladies oculaires fréquentes : les
thérapies développées pour les maladies rares de la vue.
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OsIt
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SAMEdI 3
ILS SE SONT MOBILISÉS PARTOUT EN FRANCE DURANT 30 HEURES.
ET ILS ENVAHISSENT LE PLATEAU DU TÉLÉTHON POUR TÉMOIGNER
DE LEUR MOBILISATION ET, POUR CERTAINS, REMETTRE LEUR COLLECTE.
Les chercheurs et médecins qui sont mobilisés depuis 25 ans pour vaincre la
maladie. Ils ont déjà remporté des premières victoires dont ont bénéficié des
enfants atteints de déficits immunitaires, de maladies rares du sang ou du cerveau.
Dans leurs laboratoires, ils mettent au point des thérapies nouvelles et, dans
leurs hôpitaux, ils mènent des essais auxquels participent déjà des centaines de
malades. Sans jamais baisser les bras, ils se battent pour les victoires de demain.
La Marche des Maladies Rares : ils ont marché durant toute la journée à
travers les rues de Paris. Plus de 2 000 personnes pour représenter l’ensemble
des maladies rares. Parce que c’est ensemble que l’on peut faire avancer la
recherche pour les 6 000 à 8 000 maladies rares. Une personne sur 20 est
touchée par une maladie rare. Nous sommes tous concernés.
Pari tenu : les cyclistes du fil rouge vélo – postiers, Lions club, pompiers – qui
ont parcouru plus de 500 km, venant de l’ouest, du nord et de l’est, arrivent sur
le plateau du Téléthon.
Fidèles au Téléthon depuis 25 ans, les pompiers étaient au rendez-vous de cet
anniversaire. Durant trente heures, ils ont pris d’assaut des ponts sur la Seine,
descendu en rappel le Génie de la Bastille… pour donner à la recherche les
moyens d’ouvrir de nouvelles voies thérapeutiques.
Les étudiants sont plus que présents dans le Téléthon. Le Téléthon, ça
les concerne et ils viennent le dire en fanfare sur le plateau. Le Téléthon a
aujourd’hui 25 ans. C’est la génération Téléthon qui envahit le plateau.
Grâce à vos dons, l’AFM agit pour l’autonomie et la citoyenneté des personnes
en situation de handicap. Depuis 20 ans, elle soutient handi’chiens, l’association
qui met gratuitement des chiens d’assistance à la disposition de personnes en
situation de handicap. Plus de 1 200 chiens ont ainsi été éduqués et remis à des
personnes dont ils sont devenus les compagnons les plus fidèles. Manon, 14 ans,
atteinte d’une amyotrophie spinale, représentera l’ensemble des bénéficiaires
avec son chien Elix qui l’a rejointe en octobre dernier.
Le monde du rugby s’est plus que jamais mobilisé cette année autour des
valeurs de solidarité et de combat. Durant 30 heures, amateurs et professionnels
ont transformé les essais au profit du Téléthon.
118
les mots
pour
le dire
 Chercheurs,
médecins, ingénieurs, biologistes,
techniciens… ils travaillent toute l’année dans
l’ombre pour mettre au point la médecine de
demain. Ils sont là ce soir et ils l’affirment : sans
vous, ils ne peuvent rien ! Faites un don au 3637
ou sur telethon.fr.
 Chercheurs,
médecins, ingénieurs, biologistes,
techniciens… ce sont les super héros qui au
quotidien travaillent pour gagner le combat contre la maladie. Rendons-leur
hommage ce soir et, surtout, soutenons-les ! Faites un don maintenant !
 Une
personne sur 20 est concernée par une maladie génétique rare !
Cela veut dire que nous sommes tous concernés de près ou de loin. Ils
ont affronté le froid. Ils représentent les 6 000 à 8 000 maladies rares.
C’est grâce au Téléthon et à l’AFM - et donc grâce à vous - qu’ils sont là
aujourd’hui. Nous sommes heureux d’accueillir les marcheurs de la marche
des maladies rares.
 Dans le froid, dans les intempéries, ils ont pédalé pendant deux jours sans
relâche traversant des villages et des villes mobilisés pour le Téléthon.
Ils sont fourbus mais heureux d’avoir relevé le défi ! Nous aussi, avec eux,
relevons le défi de ce 25e Téléthon ! Faites le 36 37 !
 Depuis
25 ans, les pompiers sont l’un des piliers de la mobilisation
Téléthon. Parce que sauver des vies c’est leur engagement quotidien, ils
répondent chaque année présents. Et pour cette 25e édition, ils sont plus
nombreux et mobilisés que jamais. Soutenons-les !
 Ils sont étudiants, ils ont autour de 25 ans… c’est la génération Téléthon !
25 ans et bien des victoires plus tard, une nouvelle génération rejoint le
combat contre la maladie. quel que soit votre âge, vous aussi, rejoignez
cette mobilisation et faites un don !
 L’AFM
agit aussi pour la citoyenneté des personnes en situation de
handicap en favorisant leur autonomie. Depuis plus de 20 ans, l’AFM
soutient Handi’chiens et ce sont plus de 1 200 chiens qui ont pu être mis à
la disposition de ceux qui en avaient besoin !
 Solidarité
et engagement : ce sont les valeurs du rugby et du Téléthon.
Vous aussi, mobilisez-vous !
119
AIre
ss
GLO
6
Glossaire
ADN (ou acide désoxyribonucléique)
Bêta-thalassémie
Molécule support de l’information génétique d’un individu. Le filament d’ADN
est composé de deux brins entrelacés formant une double hélice qui constitue
les chromosomes.
Collectif de 200 associations de malades et parents de malades concernées par
l'une des 6 000 maladies génétiques rares recensées à ce jour, initié par l'AFM
en février 2000. Ces associations adhérentes de l’Alliance représentent plus de
2 000 maladies différentes.
Initialement décrites dans le bassin méditerranéen, les formes sévères sont très
répandues au Moyen-Orient, en Asie du Sud-est, Inde et Chine. La France compte 350
à 400 patients. C’est une maladie génétique de l’hémoglobine, substance contenue
dans les globules rouges du sang qui permet de transporter l’oxygène à travers le
corps. Les formes de la maladie sont de sévérité variable : certaines n’entraînent
aucun symptôme et d’autres mettent la vie en danger. Les formes sévères dites
majeures se caractérisent par une anémie qui se traduit par une pâleur, une grande
fatigabilité, des vertiges et des essoufflements. Des complications diverses peuvent
accompagner ces symptômes : problèmes de croissance, déformations osseuses.
Selon la gravité de l’anémie, les premiers signes vont apparaître dans la petite
enfance entre 6 et 12 mois ou plus tardivement. Dans les formes majeures, des
transfusions sanguines régulières et systématiques sont nécessaires pour permettre
une croissance et une activité normales.
Amaurose de Leber
Biothérapies
Aide technique
Matériel destiné à la compensation d’une incapacité : fauteuil roulant
électrique, lève-malades, lève-bain… Au-delà des aides techniques, il existe
des aides humaines ou animalières (comme le chien d’assistance).
Alliance Maladies Rares
L’amaurose congénitale de Leber, une des formes de rétinite pigmentaire, a une
prévalence de 5 cas pour 10 000 naissances. C’est une des causes principales de
cécité chez l’enfant. On la retrouve dans 10 à 20 % des cas de cécité chez l’enfant,
mais 6 mutations génétiques différentes de gènes sont potentiellement à l’origine
de la maladie.
AMM
Autorisation de mise sur le marché d’un médicament. Elle est délivrée par les
autorités compétentes nationales ou européennes que sont l’Agence française
de sécurité sanitaire des produits de santé (AFSSAPS) ou l’Agence européenne
pour l’évaluation des médicaments (EMEA).
Amyotrophie spinale
C’est une maladie génétique rare, neuromusculaire qui touche les neurones
moteurs. Les cellules nerveuses (motoneurones) situées dans la moelle
épinière ou le bulbe rachidien dégénèrent. Les nerfs moteurs des muscles sont
alors lésés et déconnectés de leurs cibles. Inactifs, les muscles s'affaiblissent,
s'atrophient et se rétractent. Il existe plusieurs formes de la maladie. Elles
se caractérisent par une faiblesse (paralysie) et une fonte (atrophie) précoce
des muscles du bassin, des épaules, du tronc et des bras et jambes. Dans les
formes les plus graves, les muscles intercostaux sont paralysés, une assistance
ventilatoire indispensable pour respirer même à un très jeune âge s’impose.
120
Les biothérapies recouvrent les thérapies géniques ou génothérapies (transfert
de gènes, intervention sur les gènes), les thérapies cellulaires (manipulation de
cellules souches ou différenciées), les thérapies tissulaires (différentes greffes de
tissus vivants), les différents types d'immunothérapie, certaines pharmacothérapies
innovantes (les médicaments biologiques issus de substances du corps humain),
l'utilisation des biomatériaux, l'utilisation de virus (phagothérapie), etc.
Cellule
Unité structurale et fonctionnelle de base des êtres vivants. Les différents
organes du corps humains sont constitués de cellules différenciées.
Cellule souche
Cellule capable de se diviser tout au long de la vie, pour assurer le renouvellement
des cellules d'un individu. Ces cellules souches sont présentes chez l'embryon
mais aussi dans certains tissus de l'organisme adulte comme la moelle osseuse, le
foie ou le système nerveux. Chez l’embryon âgé de 5 à 7 jours après la fécondation,
elles ont la capacité de se différencier pour donner tous types de tissus. Passés
7 jours après la fécondation, les cellules souches embryonnaires sont dites
adultes. Elles se spécialisent.
Consultations multidisciplinaires
Consultation qui rassemble en un seul lieu tous les spécialistes des maladies
neuromusculaires : généticien, cardiologue, spécialiste de médecine physique
et rééducation, nutritionniste, ergothérapeute, kinésithérapeute, psychologue…
75 consultations multidisciplinaires sont réparties sur toute la France.
121
AIre
ss
GLO
6
Glossaire
Coordination Téléthon
Gène
Équipe de bénévoles qui coordonne sur le terrain les manifestations organisées
dans le cadre du Téléthon et en assure le bon déroulement. Elles sont au nombre
de 138 réparties sur l’ensemble du territoire métropolitain et d’outre-mer.
Fragment d’ADN codant une protéine assurant une fonction précise. Ils
contiennent les informations génétiques nécessaires au fonctionnement de
notre corps et assurent à chaque individu sa spécificité.
Délégation
Gène médicament
Rassemble un groupe de bénévoles concernés par une maladie neuromusculaire.
Ils représentent l’AFM dans chaque département et assurent une proximité et
un lien auprès des familles. Les délégations développent la prévention auprès
des familles pour anticiper et lutter contre les conséquences de la maladie, en
participant à la diffusion des connaissances en matière de recherche et des
bonnes pratiques en matière de soins et de traitements.
Séquence d'ADN reproduisant un gène normal, destiné à être introduit dans les
cellules malades grâce à un vecteur, afin de corriger le défaut génétique et de
guérir la maladie.
Droit à compensation
Institut des Maladies Rares
Génome
Ensemble de toute l’information génétique d’une cellule.
Créé par la loi du 11 février 2005, le droit à compensation constitue une de
ses innovations majeures. Le droit à compensation entend compenser les
conséquences du handicap (prise en charge des surcoûts liés au handicap).
Le GIS Maladies Rares a été créé en avril 2002 à l’initiative des pouvoirs publics, de
l’AFM et des organismes de recherche pour stimuler, développer et coordonner la
recherche sur les maladies rares. Le GIS Maladies rares est financé à 90 % par l’AFM.
Essai clinique/thérapeutique
Institut de Myologie
Un essai clinique est une étude menée chez des patients et destinée à répondre
à une question spécifique. Les essais thérapeutiques testent la tolérance et
l’efficacité d’un traitement potentiel.
Eurordis
Fédération d'associations, cofondée par l'AFM, pour être la voix des malades au
niveau européen, pour promouvoir la nécessité pour l'Europe de se doter d'un
règlement européen sur les maladies rares et les médicaments orphelins. Sur son
site anglais et français, Eurordis met notamment à disposition des informations
sur les associations membres, les institutions et réglementations européennes.
Force T
Avec un T comme Téléthon et comme terrain. Organisateurs des animations et
des manifestations Téléthon sur le terrain : bénévoles, associations, mairies,
entreprises…
Généthon Bioprod
Généthon Bioprod est un centre unique au monde pour la production de
produits de thérapie génique de grade clinique. Objectif : répondre aux besoins
des chercheurs menant des essais chez l'homme pour les maladies rares qui
serviront également aux maladies fréquentes. 20 lots cliniques de vecteurs
médicaments seront produits par an.
122
Créé en 1996 par l’AFM, l’institut de Myologie est entièrement dédié à la
connaissance du muscle. C’est à la fois un pôle de recherche, d’enseignement et
d’expertise autour des malades. Aujourd’hui, l’Institut de Myologie est le centre
d’expertise le plus complet en Europe.
Maladie génétique
Maladie due à un gène défectueux, soit transmise par les parents, soit due à la
mutation nouvelle d’un gène.
Maladie orpheline
Pathologie pour laquelle il n’y a pas de traitement ou de développement
thérapeutique. Il ne s’agit pas obligatoirement de maladie rare.
Maladie rare
Une maladie est considérée comme rare lorsqu’elle affecte moins de 1 personne
sur 2 000. Si ces maladies sont rares, voire extrêmement rares pour certaines,
le nombre de ces maladies se compte en milliers. On estime que les maladies
rares concernent 3 millions de patients en France, soit 5 % de la population, et
30 millions de personnes en Europe.
Médecine régénératrice
Thérapie cellulaire grâce aux propriétés régénératrices des fameuses cellules
souches qui ont en effet la possibilité de se transformer en tout type de cellules
et permettre ainsi la reconstruction d‘un tissu lésé ou d’un organe.
123
AIre
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GLO
6
Glossaire
Médicament orphelin
Service régional
Le médicament est dit orphelin parce que l’industrie pharmaceutique n’a
que peu d’intérêt dans les conditions de marché habituelles à développer et
à commercialiser des produits destinés uniquement à un nombre restreint de
patients atteints de symptômes rares et très rares.
Services de l'AFM en région dont les équipes professionnelles, et notamment
les techniciens d'insertion, interviennent auprès des familles pour les aider
dans leur vie quotidienne face à la maladie. 25 Services régionaux sont répartis
dans les régions.
Myologie
Syndrome de Wiskott-Aldrich (ou WAS)
C’est l’étude du muscle, de ses pathologies, de ses accidents, de son
vieillissement. C’est aussi l’étude de la physiologie des cellules des muscles
squelettiques, lisses ou cardiaques.
Le syndrome de Wiskott-Aldrich est un déficit immunitaire rare d’origine
génétique qui ne touche que les garçons. Cette maladie est marquée par
une perturbation du système immunitaire, c'est-à-dire des plaquettes des
lymphocytes qui chutent dangereusement.
Myopathie de Duchenne de Boulogne
Maladie des muscles, le plus souvent d’origine génétique, entraînant leur
dégénérescence plus ou moins rapide. La plus fréquente d’entre elles, la myopathie de
Duchenne de Boulogne, atteint uniquement les garçons en raison d’une transmission
liée au chromosome X. La fréquence d’apparition est de 1/3 500 naissances.
Pharmacologie
La pharmacologie consiste à tester des médicaments et leur mode d’action sur
d’autres maladies que celles pour lesquelles ils avaient été conçus. Elle consiste
aussi à fabriquer de nouveaux médicaments à partir de toutes les molécules
existantes, ou à développer de nouvelles molécules qui n’existent pas.
Recherche clinique
La recherche clinique est une recherche appliquée à l'homme et qui s'intéresse
à la prévention, au diagnostic et au traitement des maladies.
Recherche fondamentale
La recherche fondamentale en médecine étudie les mécanismes à la base des
processus normaux et pathologiques.
Saut d’exon
Le but du saut d’exon est d’obtenir totalement ou partiellement l’expression de la
protéine qui fait défaut. Pour cela, les chercheurs interviennent sur la « phrase »
qui est délivrée par le gène à la cellule pour lui indiquer comment produire la
protéine. Chez une personne malade, cette phrase est tronquée, c’est-à-dire
qu’elle comprend des erreurs d’écriture (exemple : il manque un mot, plusieurs
lettres d’un mot…). Ces erreurs rendent les instructions incompréhensibles pour
la cellule, qui n’arrive pas à produire la protéine. L’idée est de supprimer la partie
de la phrase comprenant l’erreur pour rétablir une lecture à peu près correcte et,
ainsi, permettre la production, même partielle, de la protéine manquante.
124
Technicien d’insertion
Un métier innovant inventé et créé par l’AFM au lendemain du premier Téléthon,
les techniciens d’insertion sont des « trouveurs de solutions » pour les familles.
Ils les accompagnent au quotidien pour faire face aux évolutions de la maladie
et trouver des financements pour les aides techniques. Aujourd’hui, les
techniciens d’insertion sont partout en France et financés directement grâce
aux dons du Téléthon.
Thérapie cellulaire
Processus par lequel on transfère des cellules (modifiées ou non) dans un
organisme dans un but thérapeutique.
Thérapie génique
Méthode de traitement consistant à compenser la déficience d’un gène
malade par un gène sain, en introduisant dans les cellules malades les gènesmédicaments grâce à un vecteur comme transporteur.
Vecteur
Transporteur de gène sain dans la cellule. Ce « véhicule » est en général un
micro-organisme développé à partir d'un virus rendu inoffensif ou issu de la
chimie et de la biologie.
125
notes
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126
On peut faire beaucoup
mais à condition de vouloir
se battre...
Merci à vous,
équipes de production, animateurs,
artistes, réalisateurs, journalistes, techniciens,
de vous battre à nos côtés
depuis 25 ans.
Grâce à vous,
des batailles ont été livrées,
de véritables révolutions engagées
et des victoires remportées.
Ce 25e Téléthon doit ouvrir une nouvelle
décennie d’avancées exceptionnelles
au bénéfice du plus grand nombre.
Nous comptons sur vous
pour relever le défi !
Très cordialement
Laurence Tiennot-Herment
Présidente de l’AFM
Crédit photos
AFM / Laurent Audinet, Roland Bourguet, Pierre Guibert, Christophe
Hargoues, Karine Lhémon, Luc Morvan, Vincent Pelvillain, Jean-Pierre
Pouteau - Antenne 2 / Robert Picard – L’Enchanteur / Corinne Mariaud Pierre Bonnaud, architecte - Publicis Etoiles

2 et 3 décembre 2011

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