Life-Saving Treatment Denied in New Brunswick

FOR IMMEDIATE RELEASE
PDF Version – www.theisaacfoundation.com/nbtreatment.pdf
LIFE-SAVING TREATMENT DENIED FOR AILING NEW BRUNSWICK CHILD
Ministry of Health Denies Funding; Premier and Minister of Health Refuse to Allow Appeal;
Treatment Already Being Funded in Saskatchewan, Ontario and Quebec
The New Brunswick Ministry of Health has denied funding for a life-saving treatment required by an ailing 10-year old
Baie-Sainte-Anne child. Morgan Doucet suffers from MPS IVA (Morquio Syndrome) and requires the life-saving
treatment immediately in order to halt further progression of his devastating disease. The Isaac Foundation and The
Canadian Society for Mucopolysaccharide & Related Diseases (Canadian MPS Society) are calling on Health Minister
Victor Boudreau and Premier Brian Gallant to take action, review and reverse the decision, and ensure that treatment
begins immediately.
Without access to therapy, Morgan faces a long and painful decline and death at a young age. The Isaac Foundation
met with Minister Boudreau on December 9, 2015 but the Minister declined to make any commitments regarding an
appeal for Morgan. The family has publicly given permission for the Minister to comment on Morgan’s application and
condition so that the Minister can be forthcoming with the public about why he isn’t allowing an appeal.
Sufferers of Morquio Syndrome lack an enzyme in their blood that breaks down cellular waste in the body. This waste
builds up in the bones, tissues, organs, and muscles of affected individuals and leads to many devastating symptoms
including heart and airway disease, corneal clouding, stiffening of the joints, shortened stature, and premature death.
The treatment being denied to Morgan dramatically slows or halts the disease, improves pulmonary function, walking
ability, and gives patients the chance at a normal life. It is currently being funded in Saskatchewan and for patients in
Ontario and Quebec.
Andrew McFadyen, Executive Director of The Isaac Foundation, an advocacy, research, and family support organization
that specializes in MPS related diseases, is disappointed by the decision and is urging an immediate reversal to save
the Morgan’s life. “The decision to deny this life-saving treatment for Morgan is outrageous, heartless, and cruel. This
therapy has been recommended by a Canadian Expert Panel comprising of MPS experts from BC, Alberta,
Saskatchewan, Ontario, and Quebec, and International Treatment Guidelines for Morquio Syndrome highlight this
treatment as the gold standard of care for affected patients. To prevent this child from receiving the care he requires is
needless and callous, and shows a reckless disregard for what our Canadian Health Care System purports to stand for.”
He adds, “The Ministry is telling this family to enter a long-term palliative approach to care for their child instead of
ensuring that disease progression is halted now. They are allowing him to die, instead of taking leadership and doing
the responsible and ethical thing by providing him with the help he needs. It’s shamefully disgraceful.”
McFadyen is puzzled as to why access for treatment was denied, especially considering the weight of available
evidence and Canadian and International expert guidelines urging it’s approval. In addition, the Province already
provides access to patients suffering from every other form of MPS requiring the same kind of treatment. He expects it
comes down to financial considerations due to the high cost of the drug, coupled with a recent negative
recommendation from the Common Drug Review (CDR), that has clouded the judgment of decision makers at the
Ministry.
Jamie Myrah, Executive Director of the Canadian MPS Society, a national patient association that serves those affected
by MPS and related lysosomal diseases, notes that there were serious issues with the initial review that denied Morgan
the treatment he needs. “The initial review was done by a reviewer who has never used this treatment, using the flawed
CDR report as the basis for his decision. This recently happened with three children in Saskatchewan. However, when
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the Minister realized the review for those files was flawed, he ordered a new review using real experts dealing with this
disease and this treatment. He chose International experts to take a second look at the files and those experts came
back with a decision to treat. We feel the Premier should also take a second look at Morgan’s file. We’re not asking for
much – just a second look at this decision. Morgan’s life depends on it and I would hope the Premier and the Minister of
Health would want to ensure they get things right.”
McFadyen also questions the process used by the New Brunswick Ministry of Health in making their decision, noting the
family first requested access in October of 2014. He notes that in March of 2015, the file was finally sent to Ontario for
review by one individual alone, with no opportunity allowed for a rigorous discussion with the rest of the MPS Experts
throughout Canada –experts that deal with the disease on a daily basis and some of whom have seen first-hand how
well other children receiving the treatment are doing. “The only thing stopping this child from beginning his treatment is
the lack of funding by the Province. It’s incredulous to me that one individual gets to pick and choose who does or
doesn’t get access to the life-saving treatment they need, especially considering the fact that a precedent has been set
with other children in this province and in other provinces across the country receiving access to similar medications.
One individual is making life-altering decisions on behalf of this Ministry and the people of New Brunswick, and it’s led to
Morgan’s life being left in peril.”
Myrah adds, “We know this treatment works and the Province knows that ERT’s for MPS diseases are currently the only
chance patients have of living longer, healthier lives. We recognize that the CDR gave this treatment a negative
recommendation, but it did so for all the other MPS ERT’s as well; yet every province in the country - including New
Brunswick - still ensures access for those patients. While ERT treatment for MPS is expensive, it is often just as
expensive - if not more expensive - to not treat these kids. It simply doesn’t make sense to make these children suffer a
slow and painful decline when we could stop or dramatically slow the progression of the disease with the treatment
being requested.”
Both Myrah and McFadyen are hopeful that a review and a reversal of this decision can take place immediately, and
they are urging the Health Minister and the Premier to take action now. Says McFadyen, “Brian Gallant’s government
has the opportunity to do the right thing and ensure that Morgan receives the treatment he so desperately needs. It’s
the role of government to protect and ensure fair and equitable access to Health Care for all people in New Brunswick,
regardless of whether they are impacted by a rare disease or not. This family needs to concentrate on treating their
children’s disease, not wading through a bureaucratic maze of paperwork and pinning their hopes on the appeals
process or the recommendation of one person alone –a person who has never used this therapy or seen it’s
effectiveness - at the Ministry of Health. We strongly call on this government to take action and save the life of this little
boy now. He can’t afford to wait.” ###
For more information about this topic, or to schedule an interview with Andrew McFadyen, please call Andrew at 613328-9136 or email Andrew at [email protected]. The Isaac Foundation can also arrange interviews with parents of
patients currently receiving this treatment in Canada. BACKROUNDER
While not a cure for Morquio Syndrome, the necessary Enzyme-Replacement Therapy (ERT) is designed to provide patients with a
synthetic version of the enzyme they are lacking by infusing small doses into the patient’s bloodstream on a weekly basis. The
treatment slows down or halts progression of the disease in patients, improves endurance, walking distance, breathing problems, and
provides other benefits to sufferers that dramatically improve their quality and length of life. International experts and a Canadian
Panel of Genetics Specialists have all recommended Vimizim as the front-line treatment for Morquio Syndrome. Vimizim was
approved by Health Canada in July 2014, and is currently being reimbursed for use by patients in Saskatchewan, Ontario, and
Quebec. Recently, the National Institute for Health and Care Excellence (NICE) recommended reimbursement for all 88 patients
suffering from Morquio Syndrome throughout the UK.
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TRAITEMENT REFUSÉ À UN ENFANT QUI POURRAIT LUI SAUVER LA VIE
AU NOUVEAU-BRUNSWICK
Le Ministère de la Santé refuse le financement; le premier ministre de la Santé refuse l’appel; le
traitement est déjà financé en Saskatchewan, en Ontario et au Québec
Le Ministère de la Santé du Nouveau-Brunswick a refusé de fournir un traitement à un enfant de 10 ans de la BaieSainte-Anne qui pourrait lui sauver la vie. Morgan Doucet souffre du Syndrome de Morquio (MPS IVA) et a besoin du
traitement pour cesser la progression future de cette maladie. La Isaac Foundation et la Société Canadienne
Mucopolysaccharide et autres maladies associées (Société Canadienne MPS) appellent le ministre de la Santé Victor
Boudreau et le premier ministre Brian Gallant à prendre action, réviser et corriger leur décision, et ainsi, s’assurer que le
traitement commence immédiatement.
Sans ce traitement, Morgan fait face à une détérioration longue et douloureuse et une mort en jeune âge. La Isaac
Foundation a rencontré le Ministre Boudreau le 9 décembre 2015, mais le ministre a refusé de faire des promesses en
regard à un appel pour Morgan. La famille a publiquement donné la permission au ministre de commenter sur
l’application et la condition de Morgan afin que le ministre puisse expliquer au public pourquoi il ne permet pas d’appel.
Les personnes qui souffrent de cette maladie sont atteintes d’un manque d’une enzyme dans leur corps qui permet de
briser les déchets cellulaires dans le corps. Ces déchets s’accumulent dans les os, les tissus, les organes et les
muscles des personnes malades et peuvent engendrer des symptômes dévastateurs incluant des problèmes
cardiaques et respiratoires, une opacification de la cornée, une rigidité des articulations, une petite taille et une mort
prématurée. Ce traitement qui a été refusé à Morgan peut ralentir considérablement la maladie, voire l’arrêter, améliore
aussi les fonctions pulmonaires, la capacité de marcher et donne la chance aux patients de vivre une vie normale. Il est
présentement payé en Saskatchewan et pour des patients en Ontario et au Québec.
Andrew McFadyen, directeur exécutif de la Isaac Foundation, une organisation qui plaide pour la recherche et le
support des familles atteintes des MPS et autres maladies associées, se dit déçu de la décision et exhorte le
renversement de la décision pour sauver la vie de Morgan. « La décision de refuser un traitement qui pourrait sauver la
vie de Morgan est choquante, sans coeur et cruelle. Ce traitement a été recommandé par un Panel d’experts canadiens
incluant des spécialistes des MPS de la Colombie-Britannique, de l’Alberta, de la Saskatchewan, de l’Ontario et du
Québec et les Lignes directrices internationales pour le traitement du Syndrome de Morquio soulignent que ce
traitement est un standard d’excellence dans les soins des personnes atteintes. Empêcher cet enfant de recevoir les
soins qu’il nécessite est inutile et impitoyable et démontre un mépris téméraire envers les fondations mêmes du
système de santé canadien. ». Il ajoute: « Le Ministère dit à une famille de prendre une approche de soins palliatifs à
long terme pour leur enfant au lieu d’assurer l’arrêt de la maladie dès maintenant. Ils vont permettre à cet enfant de
mourir quand ils pourraient prendre le leadership et faire la chose qui est responsable et éthique en lui prodiguant les
soins dont il a besoin. C’est honteux. »
McFadyen est perplexe quant à la décision de nier l’accès au traitement, surtout considérant tout le poids des preuves
ainsi que les lignes directrices des conseils d’experts canadiens et internationaux qui urgent son approbation. D’autant
plus, la province permet déjà aux patients atteints de toutes les autres maladies MPS l’accès à des traitements du
même genre. Il pense que cela revient à des considérations financières à cause du prix élevé de ces médicaments
combiné à une recommandation négative de la Common Drug Review (CDR) qui a embrouillé le jugement des preneurs
de décision du Ministère.
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Jamie Myrah, directrice exécutive de la Société Canadienne MPS, une association nationale de patients qui sert ceux
qui sont touchés par des maladies MPS et associées, soutient qu’il y avait de sérieux problèmes avec l’analyse initiale
qui a refusé le traitement dont Morgan a besoin. « L’évaluation initiale a été faite par un analyste qui n’a jamais utilisé le
traitement, mais un rapport de la CDR imparfait pour baser sa décision. Ceci s’est récemment produit avec trois enfants
en Saskatchewan. Toutefois, quand le ministre a réalisé que l’évaluation pour ces dossiers contenait des erreurs, il a
ordonné une nouvelle évaluation faisant appel à de vrais experts qui ont de l’expérience avec cette maladie et ce
traitement. Il a choisi des experts internationaux pour ce second regard aux dossiers et ils sont revenus avec une
décision de traiter. Nous pensons que le premier ministre devrait aussi jeter un deuxième regard sur le dossier de
Morgan. Nous n’en demandons pas beaucoup - seulement un second regard sur la décision. La vie de Morgan dépend
de cette décision et j’espère que le premier ministre et le ministre voudraient être certain de faire les choses
correctement. »
McFadyen questionne aussi le processus utilisé par le Ministère de la Santé du Nouveau-Brunswick pour prendre leur
décision, notant que la famille avait fait la demande en octobre 2014. Il note qu’en mars 2015, le dossier avait été
envoyé en Ontario pour être révisé par une seule personne, sans opportunité de permettre un processus rigoureux de
discussion avec le reste des experts des MPS à travers le reste du Canada - des experts qui côtoient chaque jour la
maladie et certains qui ont vu de leurs yeux comment les enfants qui reçoivent le traitement vont bien par la suite. « La
seule chose qui empêche cet enfant de commencer ce traitement est le manque de financement par la province. Cela
me parait incroyable qu’un seul individu décide et choisit qui reçoit et qui ne reçoit pas d’accès au traitement dont ils ont
besoin et qui peut sauver leur vie. D’autant plus si l’on considère qu’il y a un précédent avec d’autres enfants dans cette
province ainsi que d’autres provinces à travers le Canada qui ont accès à des traitements similaires. Un individu prend
des décisions qui changent la vie des individus au nom du Ministère et des citoyens du Nouveau-Brunswick, et ceci a
mis la vie de Morgan en péril. »
Myrah ajoute: « Nous savons que ce traitement fonctionne et la province sait que la thérapie d’enzyme de
remplacement (ERT) est la seule chance pour les patients atteints des MPS de vivre plus longtemps et de mener des
vies plus en santé. Nous comprenons que la CDR a donné une recommandation négative, mais il l’a aussi fait pour
toutes les autres ERTs; malgré tout, toutes les provinces - incluant le Nouveau-Brunswick - assurent tout de même le
traitement à ses patients. Même si les traitements ERT sont dispendieux, il est aussi dispendieux - sinon plus - de traiter
les conséquences ces enfants. Cela ne fait simplement pas de sens de faire souffrir à ces enfants une détérioration
longue et douloureuse quand nous pourrions arrêter ou drastiquement ralentir la progression de la maladie avec le
traitement demandé. »
Myrah et McFadyen sont optimistes qu’une revue et que le renversement de cette décision puisse être fait
immédiatement et encouragent le premier ministre et le ministre de la Santé à prendre action dès maintenant.
McFadyen dit: « le gouvernement de Brian Gallant a l’opportunité de faire la bonne chose et de s’assurer que Morgan
reçoit le traitement dont il a désespérément besoin. C’est le rôle du gouvernement de protéger et d’assurer un accès
juste et équitable aux soins de santé pour tous au Nouveau-Brunswick, peu importe s’ils sont atteints d’une maladie
rare ou pas. Cette famille a besoin de se concentrer sur le traitement de la maladie de leur fils, pas de patauger dans un
labyrinthe bureaucratique de paperasse et de reposer tous leurs espoirs sur un appel ou la recommandation d’une
seule personne - une personne qui n’a jamais utilisé la thérapie ou vu son effectivité - au Ministère de la Santé. Nous
appelons vivement le gouvernement de prendre action et de sauver la vie de ce petit garçon maintenant. Il ne peut pas
se permettre d’attendre. »
CONTEXTE
Même s’il ne guérit pas le Syndrome de Morquio, la thérapie d’enzyme de remplacement (ERT) nécessaire a été
conçue pour donner aux patients, une version synthétique de l’enzyme manquant en petites doses chaque semaine,
par voie intraveineuse. Le traitement permet de ralentir ou d’arrêter la progression de la maladie chez les patients,
d’améliorer l’endurance, la distance de marche, les problèmes respiratoires, et apporte d’autres bénéfices aux
souffrants pour améliorer drastiquement leur qualité et durée de vie. Tous les experts internationaux et le panel des
spécialistes généticiens canadiens ont recommandé le Vimizim comme le traitement de première ligne du Syndrome de
Morquio. Le Vimizim a été approuvé par Santé Canada en juillet 2014 et l’utilisation est présentement remboursé pour
des patients en Saskatchewan, en Ontario et au Québec. Récemment, le National Institute for Health and Care
Excellency (NICE) a recommandé le remboursement pour les 88 patients souffrants du Syndrome de Morquio à travers
le Royaume-Uni.
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